Uitgebreid toegangsprogramma van Venetoclax en Navitoclax voor pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire ALL of LL

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon, ouder of voogd moet vrijwillig een geïnformeerde toestemming ondertekenen en dateren.
2. Proefpersonen moeten recidiverend of refractair acute lymfoblastische leukemie (ALL) of recidiverend of refractair lymfoblastisch lymfoom (LL) hebben en beschikbare therapieën met bekend voordeel voor ALL/LL hebben uitgeput. Refractair wordt gedefinieerd als aanhoudende ziekte na ten minste 2 kuren chemotherapie.
3. Proefpersonen moeten ≥4 jaar oud zijn
4. Proefpersonen moeten ≥20 kg wegen

5. Proefpersonen moeten een adequate leverfunctie hebben:

   A. ALAT en ASAT ≤5 x ULN en bilirubine ≤1,5 ​​x ULN

6. Proefpersonen moeten een normaal creatinine hebben voor hun leeftijd of een berekende creatinineklaring hebben van ≥ 60 ml/min/1,73 m2

7. Onderwerpen moeten voldoende prestatiestatus hebben:

   1. Proefpersonen ≤ 16 jaar: Lansky ≥ 50,
   2. Proefpersonen > 16 jaar: Karnofsky ≥ 50 of ECOG <3
8. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden (degenen die niet ten minste 1 jaar postmenopauzaal zijn of chirurgisch onvruchtbaar zijn door bilaterale ovariëctomie, salpingectomie of hysterectomie) en hun mannelijke partner moeten tijdens de behandeling en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddelen.
9. Mannelijke proefpersonen die seksueel actief zijn met vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen condooms te gebruiken tijdens de behandeling.
10. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatief resultaat hebben voor een zwangerschapstest in serum of urine.

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersonen met een CZS-aandoening met craniale betrokkenheid waarvoor bestraling nodig is
2. Proefpersonen die minder dan 100 dagen na de transplantatie zijn, of >100 dagen na de transplantatie met actieve graft-versus-host-ziekte (GVHD), of nog steeds doorgaan met immunosuppressieve therapie na de transplantatie binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel .

3. Proefpersonen die voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een van de volgende zaken kregen:

   1. Een sterke of matige CYP3A-remmer of -inductor binnen 7 dagen
   2. Aspirine binnen 7 dagen
4. Onderwerpen die een actieve, ongecontroleerde infectie hebben
5. Proefpersonen die niet zijn hersteld tot minder dan Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) graad 2 van klinisch significante bijwerkingen/toxiciteit(en) van eerdere therapie.
6. Proefpersonen met malabsorptiesyndroom of een andere aandoening die enterale toediening verhindert.
7. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven. Mannelijke proefpersonen die overwegen om binnen ongeveer 30 dagen een kind te verwekken of sperma te doneren tijdens de behandeling, binnen ongeveer 90 dagen na de laatste dosis venetoclax/navitoclax.