- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05234853
Sikkerhed ved PUR001 monoterapi hos patienter med avancerede solide tumorer
En fase I, åben etiket, multicenter-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af PUR001 administreret intravenøst hos voksne patienter med avancerede solide tumorer
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase I, First-In-Human, åbent, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløbige anti-canceraktivitet af PUR001 hos voksne patienter med fremskredne solide tumorer, som monoterapi.
Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme dosisbegrænsende toksicitet(er) (DLT) og/eller maksimal tolereret dosis (MTD) af PUR001 monoterapi hos patienter med fremskredne/metastatiske solide tumorer.
Studiet består af to dele:
Dosiseskaleringskohorte og Dosisudvidelseskohorte.
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT) vil blive evalueret og administreret i henhold til de foruddefinerede DLT-kriterier og regler specificeret i protokollen. MTD og/eller RP2D vil blive bekræftet i en dosisbekræftelseskohorte.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Clinical Development
- Telefonnummer: 781-874-0926
- E-mail: clinical.development@purinomia.com
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kunne underskrive informeret samtykke og overholde protokollen
- ≥ 18 år, på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
- Histologisk eller cytologisk dokumenterede fremskredne/metastatiske solide tumorer, som har modtaget mindst én linje af tidligere systemisk kemoterapi og progredieret
- Mindst én målbar læsion som defineret af RECIST V1.1-kriterier for solide tumorer
- ECOG-ydelsesstatus på 0 eller 1
Tilstrækkelig organfunktion bekræftet ved screening og inden for 10 dage efter påbegyndelse af behandling, som påvist af:
- Absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 1,5 × 10^9/L
- Hæmoglobin (Hgb) ≥ 8 g/dl
- Blodplader (plt) ≥ 75 × 10^9/L
- AST/SGOT og ALT/SGPT ≤ 2,5 × øvre normalgrænse (ULN) eller ≤ 5,0 × ULN, hvis levermetastaser er til stede
- Total bilirubin ≤ 1,5 × ULN
- Serumkreatinin ≤ 1,5 × ULN eller beregnet kreatininclearance ≥ 30 mL/min (Cockcroft Gault-formel
- Negativ graviditetstest inden for 72 timer før start af undersøgelsesbehandling hos alle præmenopausale kvinder og kvinder < 12 måneder efter starten af overgangsalderen
- Skal acceptere at tage tilstrækkelige præventionsmetoder for at undgå graviditet (inklusive mandlige og kvindelige deltagere) under undersøgelsen og indtil mindst 6 måneder efter ophør af undersøgelsesbehandling
Ekskluderingskriterier:
- Kvinder, der er gravide eller ammende
- Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), som ikke bruger tilstrækkelig prævention.
- Patienter med ubehandlede metastaser i hjernen eller centralnervesystemet (CNS) eller hjerne/CNS-metastaser, der er udviklet (f.eks. tegn på nye eller forstørrede hjernemetastaser eller nye neurologiske symptomer, der kan tilskrives hjerne-/CNS-metastaser) Bemærk: Patienter med behandlede hjernemetastaser, der er fra kortikosteroider og har været klinisk stabile i 28 dage er berettiget til optagelse
- Patienter med en kendt samtidig malignitet, der skrider frem eller kræver aktiv behandling. Undtagelser omfatter basalcellekarcinom i huden, carcinom in situ af livmoderhalsen eller anden ikke-invasiv eller indolent malignitet, der tidligere har gennemgået potentielt helbredende behandling
Nedsat hjertefunktion eller betydelige sygdomme, herunder men ikke begrænset til nogen af følgende:
- LVEF < 45 % som bestemt ved MUGA-scanning eller EKHO
- Medfødt langt QT-syndrom
- QTcF ≥ 480 msek på screening-EKG
- Ustabil angina pectoris ≤ 3 måneder før start af studielægemidlet
- Akut myokardieinfarkt ≤ 3 måneder før start af studielægemidlet
- Patienter med ukontrolleret hypertension (defineret som blodtryk på ≥ 150 mmHg systolisk og/eller ≥ 90 mmHg diastolisk ved screening)
- Andre samtidige alvorlige og/eller ukontrollerede samtidige medicinske tilstande (f.eks. ukontrolleret hypertriglyceridæmi [triglycerider > 500 mg/dL], eller aktiv eller ukontrolleret infektion), der kan forårsage uacceptable sikkerhedsrisici eller kompromittere overholdelse af protokollen
- Patienter, der har modtaget kemoterapi, målrettet terapi eller immunterapi ≤ 5 halveringstider eller 3 uger, alt efter hvad der er kortest, (undtagen: 4 uger for andet anti-CD39 monoklonalt antistof, 6 uger for nitrosourea eller mitomycin-C) før start studiemedicin
- Patienter, der har modtaget bredfeltstrålebehandling ≤ 4 uger eller begrænset feltstråling til palliation ≤ 2 uger før påbegyndelse af studielægemidlet, eller som ikke er kommet sig efter bivirkninger fra tidligere behandling
- Patienter, der har gennemgået større operationer ≤ 4 uger før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet, eller som ikke er kommet sig over bivirkninger fra tidligere behandling
- Patienter, der i øjeblikket modtager behandling med terapeutiske doser warfarinnatrium (Coumadin®) eller andre antikoagulantia, der er derivat af coumarin.
- Kendt diagnose af human immundefektvirus (HIV) infektion (HIV-test er ikke obligatorisk; patienter med velkontrolleret HIV kan blive tilmeldt efter investigators skøn og sponsorgodkendelse).
- Bevis på aktiv infektion med hepatitis B eller hepatitis C, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret. (For patienter med kendt tidligere historie med hepatitis B eller hepatitis C, kan tilmelding tillades efter efterforskerens skøn og sponsorgodkendelse).
- Har en historie eller aktuelle beviser for enhver tilstand, terapi eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af forsøget, forstyrre patientens sikre deltagelse og compliance i forsøget. For eksempel tilstande, der afhænger af etableringen af kollateral cirkulation, såsom perifer arteriel vaskulær sygdom, genopretningsperiode for myokardieinfraktioner osv.
- Patienter med en klinisk anamnese med ≥ grad 3 overfølsomhedsreaktion (HSR) over for biologiske stoffer, som ikke kan kontrolleres med steroider.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Monoterapi klassisk "3+3" design dosiseskalering og udvidelse
|
Monoklonalt antistof
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT) og maksimal tolereret dosis (MTD), hvis nået
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Sikkerhed og tolerabilitet af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Sikkerhed og tolerabilitet af PUR001 som et enkelt middel.
AE'er vil blive vurderet i henhold til CTCAE v5.0 og kan omfatte, men er ikke begrænset til, klinisk unormale laboratorietests, fysiske undersøgelser, vitale tegn, elektrokardiogrammer og ECOG-ydeevnestatus.
|
1-1,5 år
|
|
Antal deltagere med positivt anti-terapeutisk antistof (ATA)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Sikkerhed og tolerabilitet af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Areal under koncentrationstidskurven (AUC 0-sidste)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Farmakokinetisk (PK) profil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Farmakokinetisk (PK) profil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Farmakokinetisk (PK) profil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Halveringstid (T1/2)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Farmakokinetisk (PK) profil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Farmakokinetisk (PK) profil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Distributionsvolumen (Vd)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Farmakokinetisk (PK) profil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Foreløbig effektivitetsprofil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Disease Control Rate (DCR)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Foreløbig effektivitetsprofil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Foreløbig effektivitetsprofil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
|
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 1-1,5 år
|
Foreløbig effektivitetsprofil af PUR001 som et enkelt middel
|
1-1,5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Development, Purinomia Biotech, Inc.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PUR001X1101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .