Et udvidet adgangsprogram i Kina for at give Spesolimab til personer med en opblussen af generaliseret pustulær psoriasis, som ikke har andre behandlingsmuligheder
13. oktober 2025 opdateret af: Boehringer Ingelheim
Multicenter, åbent, udvidet adgangsprogram på 900 mg intravenøs (i.v.) Spesolimab hos patienter med generaliseret pustulær psoriasis (GPP), der præsenterer sig med opblussen
Dette udvidede adgangsprogram i Kina er åbent for personer med en alvorlig hudsygdom kaldet generaliseret pustulær psoriasis (GPP). Dette program giver et lægemiddel kaldet spesolimab til personer med en GPP-opblussen, som ikke har alternative behandlingsmuligheder. Det betyder, at der ikke eksisterer nogen terapi, og deltagelse i en klinisk undersøgelse er ikke mulig.
Deltagerne får en enkelt infusion af spesolimab i en vene. De kan få endnu en infusion af spesolimab en uge efter den første infusion, hvis lægerne mener, det er nyttigt.
Deltagerne er i programmet i omkring 4 måneder og besøger undersøgelsesstedet omkring 5 gange. Deltagere, der har gavn af behandlingen i det tidsrum, kan gentage behandlingen, hvis de oplever en ny GPP-opblussen. Lægerne tjekker jævnligt deltagernes helbred og noterer sig eventuelle uønskede virkninger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
39
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100050
- Beijing Friendship Hospital
-
Chengdu, Kina, 610041
- West China Hospital
-
Guangzhou, Kina, 510091
- Southern Medical University Dermatology Hospital
-
Hangzhou, Kina, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou, Kina, 310013
- Hangzhou Third People's Hospital
-
Jinan, Kina, 250063
- Shandong Provincial Hospital of Dermatology
-
Nanjing, Kina, 210000
- Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Shanghai, Kina, 200000
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
Shenyang, Kina, 110001
- The First Hospital of China Medical University
-
Shenzhen, Kina, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
Tianjin, Kina, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wuhan, Kina, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Diagnose af generaliseret pustulær psoriasis (GPP), i overensstemmelse med European Rare and Severe Psoriasis Expert Network (ERASPEN) kriterier, defineret som primære, sterile, makroskopisk synlige pustler på ikke-akral hud (undtagen tilfælde, hvor pustulation er begrænset til psoriatiske plaques). GPP kan forekomme med eller uden systemisk inflammation, med eller uden plaque-type psoriasis og være enten recidiverende (>1 episode) eller vedvarende (>3 måneder).
- Patienten oplever en opblussen, defineret som ny eller forværring af udbredt udbrud af sterile makroskopisk synlige pustler, med eller uden systemisk inflammation, som vurderet af den behandlende læge.
- Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18 til 75 år på tidspunktet for indskrivning. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal være villige og i stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i henhold til International Council for Harmonization (ICH) M3 (R2), som resulterer i en lav fejlrate på mindre end 1 % om året, når den bruges konsekvent og korrekt. En liste over præventionsmetoder, der opfylder disse kriterier, findes i patientinformationen.
- Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med International Council for Harmonization-Good Clinical Practice (ICH-GCP) og lokal lovgivning forud for optagelse i programmet.
- Der findes ingen tilfredsstillende autoriseret alternativ behandling, vurderet af den behandlende læge.
Eksklusionskriterier
Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide, mens de er i programmet.
-- Kvinder, der stopper med at amme før administration af studiemedicin, behøver ikke at blive udelukket fra at deltage; de bør afholde sig fra amning i 16 uger efter den sidste spesolimab-infusion.
- Alvorlig, progressiv eller ukontrolleret leversygdom, defineret som >3 gange øvre grænse for normal (ULN) forhøjelse i aspartattransaminase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) eller alkalisk fosfatase, eller >2 gange forhøjet ULN i total bilirubin.
- Aktive systemiske infektioner (svampe- og bakteriesygdomme) i løbet af de sidste 2 uger før lægemiddeladministration, som vurderet af den behandlende læge.
- Øget risiko for smitsomme komplikationer (f. nylig pyogen infektion, enhver medfødt eller erhvervet immundefekt (f. Human Immundefekt Virus (HIV)), tidligere organ- eller stamcelletransplantation), som vurderet af den behandlende læge.
Relevante kroniske eller akutte infektioner, herunder aktiv tuberkulose (TB), HIV-infektion eller viral hepatitis på tidspunktet for lægemiddeladministration.
- Patienter bør evalueres for TB-infektion før påbegyndelse af behandling med spesolimab.
- Anti-TB-terapi bør overvejes i overensstemmelse med lokale retningslinjer før påbegyndelse af spesolimab hos patienter med latent TB eller en historie med TB.
- Anamnese med allergi/overfølsomhed over for systemisk administreret spesolimab eller dets hjælpestoffer.
- Enhver dokumenteret aktiv eller mistænkt malignitet eller anamnese med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen passende behandlet basal- eller planocellulært karcinom i huden eller in situ karcinom i livmoderhalsen.
- Øjeblikkelig livstruende opblussen af GPP, der kræver intensiv behandling ifølge investigatorens vurdering. Livstruende komplikationer omfatter kardiovaskulært/cytokin-drevet shock, pulmonal distress-syndrom eller nyresvigt.
Yderligere udelukkelseskriterier gælder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Spesolimab enkeltdosisbehandling
Patienter med generaliseret pustulær psoriasis (GPP), der udviser en opblussen, fik en enkelt intravenøs dosis på 900 milligram spesolimab.
|
spesolimab
|
|
Eksperimentel: Spesolimab dobbeltdosisbehandling
Patienter med generaliseret pustulær psoriasis (GPP), der udviser en opblussen, fik en enkelt intravenøs dosis på 900 milligram spesolimab.
En uge efter den indledende dosis fik patienterne en anden intravenøs enkeltdosis på 900 mg spesolimab på grund af vedvarende flare-symptomer.
|
spesolimab
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af akutte behandlingshændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra indledende lægemiddeladministration til: afslutning af undersøgelsesbehandling + resteffektperiode eller afslutning af studiebesøg. Op til 16 uger for enkeltdosisgruppen og op til 17 uger for dobbeltdosisgruppen.
|
Dette resultat målte antallet af patienter med enhver behandlingsudløst bivirkning (AE).
Behandlingsfremkaldende bivirkninger er uønskede medicinske hændelser, der opstår eller forværres under behandlingen.
|
Fra indledende lægemiddeladministration til: afslutning af undersøgelsesbehandling + resteffektperiode eller afslutning af studiebesøg. Op til 16 uger for enkeltdosisgruppen og op til 17 uger for dobbeltdosisgruppen.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandling Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra indledende lægemiddeladministration til: afslutning af undersøgelsesbehandling + resteffektperiode eller afslutning af studiebesøg. Op til 16 uger for enkeltdosisgruppen og op til 17 uger for dobbeltdosisgruppen.
|
Dette resultat målte antallet af patienter med alvorlige bivirkninger (SAE).
SAE'er er uønskede medicinske hændelser, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse, kræver forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller anses for alvorlig for enhver anden medicinsk vigtig grund.
|
Fra indledende lægemiddeladministration til: afslutning af undersøgelsesbehandling + resteffektperiode eller afslutning af studiebesøg. Op til 16 uger for enkeltdosisgruppen og op til 17 uger for dobbeltdosisgruppen.
|
|
Forekomst af behandling Emergent Adverse Events of Special Interest (AESI'er)
Tidsramme: Fra indledende lægemiddeladministration til: afslutning af undersøgelsesbehandling + resteffektperiode eller afslutning af studiebesøg. Op til 16 uger for enkeltdosisgruppen og op til 17 uger for dobbeltdosisgruppen.
|
Dette resultat målte antallet af patienter med enhver behandlingsfremkommet bivirkning af særlig interesse (AESI'er).
AESI'er vedrører enhver specifik AE, der er blevet identificeret på projektniveau som værende af særlig interesse for fremtidig sikkerhedsovervågning og sikkerhedsvurdering inden for dette program.
Potentielle alvorlige DILI'er (lægemiddelinduceret leverskade), systemiske overfølsomhedsreaktioner, alvorlige infektioner, opportunistiske og mycobacterium tuberculosis-infektioner og perifer neuropati blev betragtet som AESI'er.
|
Fra indledende lægemiddeladministration til: afslutning af undersøgelsesbehandling + resteffektperiode eller afslutning af studiebesøg. Op til 16 uger for enkeltdosisgruppen og op til 17 uger for dobbeltdosisgruppen.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. marts 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. juli 2023
Studieafslutning (Faktiske)
17. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. februar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. februar 2022
Først opslået (Faktiske)
14. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
20. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1368-0077
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Kliniske undersøgelser sponsoreret af Boehringer Ingelheim, fase I til IV, interventionelle og ikke-interventionelle, er mulighed for deling af de rå kliniske undersøgelsesdata og kliniske undersøgelsesdokumenter. Der kan være undtagelser, f.eks. undersøgelser af produkter, hvor Boehringer Ingelheim ikke er licensindehaver; undersøgelser vedrørende farmaceutiske formuleringer og tilknyttede analysemetoder og undersøgelser, der er relevante for farmakokinetik ved anvendelse af humane biomaterialer; undersøgelser udført i et enkelt center eller rettet mod sjældne sygdomme (i tilfælde af lavt antal patienter og derfor begrænsninger med anonymisering).
For flere detaljer henvises til: https://www.mystudywindow.com/msw/datatransparency
IPD-delingstidsramme
Et år efter, at godkendelsen er givet af større tilsynsmyndigheder, og efter at det primære manuskript er blevet accepteret til offentliggørelse, eller efter afslutning af udviklingsprogrammet.
IPD-delingsadgangskriterier
For undersøgelsesdokumenter ved underskrivelse af en 'Document Sharing Agreement'. For undersøgelsesdata 1. efter indsendelse og godkendelse af forskningsforslaget (kontrol udføres af sponsoren og/eller det uafhængige bedømmelsespanel, herunder kontrol af, at den planlagte analyse gør det ikke konkurrere med sponsorens udgivelsesplan); 2. og ved underskrivelse af en juridisk aftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .