Karakterisering af intestinal mikrobiota hos børn med medfødte metabolismefejl (IEM) (IEM)
29. februar 2024 opdateret af: Emma Marie Caroline Slack
Karakterisering af enterobakterier stammeniveau hos børn med medfødte metabolismefejl (IEM)
Undersøgelse omkring børn med medfødte metabolismefejl (IEM) og deres raske søskende.
Indsamling af afføring og urin for at vurdere bidrag af mikrobiota til sygdommens sværhedsgrad.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse har til formål at indsamle biologiske prøver (afføring og urin) fra børn med medfødte metabolismefejl, IEM (som UCD (urea cycle disorder), PA (propionsyreuri) og MMA (methylmalonsyreuri) og deres raske søskende.
Hovedfokus for undersøgelsen er at vurdere tarmmikrobiotaens bidrag til sygdomssværhedsgraden hos børn, der lider af forskellige former for IEM og potentielt finde mikrobiotamål, der kan bruges i design af terapeutiske/profylaktiske midler.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
22
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Zürich, Schweiz, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsen sigter mod at indskrive 40 børn, der lider af IEM (UCD, PA, MMA) og deres søskende i løbet af cirka to år.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn eller søskende til børn, der er blevet diagnosticeret med en af følgende sygdomme: enhver form for UCD, PA eller MMA
Ekskluderingskriterier:
- Børn eller søskende til børn, der ikke er blevet diagnosticeret med en af følgende sygdomme: enhver form for UCD, PA eller MMA
- brug af et forsøgslægemiddel eller -udstyr mindre end 30 dage før undersøgelsen eller aktuel tilmelding til et andet forsøgslægemiddel eller -udstyr mindre end 30 dage før undersøgelsen
- anses for at være dårlige deltagere eller usandsynligt af en eller anden grund at være i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne, efter investigators mening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Patienter med IEM
Indsamling af biologiske prøver (afføring og urin) og sundhedsrelaterede data på to tidspunkter med tre til seks måneders mellemrum.
|
|
Sunde søskende
Indsamling af biologiske prøver (afføring) og sundhedsrelaterede data på to tidspunkter med tre til seks måneders mellemrum.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bidrag af mikrobiota til sygdommens sværhedsgrad
Tidsramme: 6 måneder
|
Vurder bidrag af intestinal mikrobiota til sygdomsgraden hos børn, der lider af forskellige former for IEM via ændringer i frekvenser, absolutte koloniseringsniveauer eller stammeidentitet af mikrobiotaarter
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sygdomsforværrende mikrobiota (mikrobiotamål)
Tidsramme: 6 måneder
|
Identificer medlemmer af den intestinale mikrobiota (arter/stammer), der er forbundet med IEM via differentiel overflodstest (mikrobiotamål)
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. februar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
27. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. april 2022
Først opslået (Faktiske)
15. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
1. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IEM (University of Minnesota)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .