Charakterisierung der Darmmikrobiota bei Kindern mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IEM) (IEM)
29. Februar 2024 aktualisiert von: Emma Marie Caroline Slack
Charakterisierung von Enterobakterien auf Stammebene bei Kindern mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IEM)
Studieren Sie Kinder mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IEM) und ihre gesunden Geschwister.
Sammlung von Stuhl und Urin zur Beurteilung des Beitrags der Mikrobiota zur Schwere der Erkrankung.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie zielt darauf ab, biologische Proben (Stuhl und Urin) von Kindern mit angeborenen Stoffwechselstörungen, IEM (wie UCD (Harnstoffzyklusstörung), PA (Propionsäureurie) und MMA (Methylmalonazidurie) und ihren gesunden Geschwistern zu sammeln.
Das Hauptaugenmerk der Studie liegt darauf, den Beitrag der Darmmikrobiota zur Schwere der Erkrankung bei Kindern zu bewerten, die an verschiedenen Formen von IEM leiden, und möglicherweise Mikrobiota-Targets zu finden, die bei der Entwicklung von therapeutischen/prophylaktischen Mitteln verwendet werden könnten.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
22
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
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Zürich, Schweiz, 8032
- University Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
In die Studie sollen 40 Kinder, die an IEM (UCD, PA, MMA) leiden, und ihre Geschwister über einen Zeitraum von etwa zwei Jahren aufgenommen werden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kinder oder Geschwister von Kindern, bei denen eine der folgenden Krankheiten diagnostiziert wurde: jede Art von UCD, PA oder MMA
Ausschlusskriterien:
- Kinder oder Geschwister von Kindern, bei denen keine der folgenden Krankheiten diagnostiziert wurde: jede Art von UCD, PA oder MMA
- Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts weniger als 30 Tage vor der Studie oder aktuelle Aufnahme in eine andere Prüfpräparat- oder Gerätestudie weniger als 30 Tage vor der Studie
- nach Meinung des Prüfarztes als schlechte Teilnehmer angesehen werden oder aus irgendeinem Grund wahrscheinlich nicht in der Lage sind, die Studienverfahren einzuhalten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Patienten mit IEM
Erhebung biologischer Proben (Stuhl und Urin) und gesundheitsbezogener Daten zu zwei Zeitpunkten im Abstand von drei bis sechs Monaten.
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Gesunde Geschwister
Erhebung biologischer Proben (Stuhl) und gesundheitsbezogener Daten zu zwei Zeitpunkten im Abstand von drei bis sechs Monaten.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Beitrag der Mikrobiota zur Schwere der Erkrankung
Zeitfenster: 6 Monate
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Bewerten Sie den Beitrag der Darmmikrobiota zum Schweregrad der Erkrankung bei Kindern, die an verschiedenen Formen von IEM leiden, über Änderungen der Häufigkeit, des absoluten Besiedlungsgrads oder der Stammidentität von Mikrobiotaarten
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Krankheitserschwerende Mikrobiota (Mikrobiota-Ziel)
Zeitfenster: 6 Monate
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Identifizieren Sie Mitglieder der intestinalen Mikrobiota (Arten/Stämme), die mit IEM assoziiert sind, durch differenzielle Abundanztests (Mikrobiota-Ziel)
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6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. November 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. Februar 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. Februar 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. März 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. April 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. April 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
1. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Februar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Störungen des Harnstoffzyklus, angeboren
- Propionazidämie
Andere Studien-ID-Nummern
- IEM (University of Minnesota)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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