Karakterisering av intestinal mikrobiota hos barn med medfødte metabolismefeil (IEM) (IEM)
29. februar 2024 oppdatert av: Emma Marie Caroline Slack
Karakterisering av enterobakterier på stammenivå hos barn med medfødte metabolismefeil (IEM)
Studie rundt barn med medfødte metabolismefeil (IEM) og deres friske søsken.
Innsamling av avføring og urin for å vurdere bidrag fra mikrobiota til sykdommens alvorlighetsgrad.
Studieoversikt
Status
Fullført
Detaljert beskrivelse
Denne studien tar sikte på å samle biologiske prøver (avføring og urin) fra barn med medfødte metabolismefeil, IEM (som UCD (ureasyklusforstyrrelse), PA (propionsyreuri) og MMA (metylmalonsyreuri) og deres friske søsken.
Hovedfokuset for studien er å vurdere tarmmikrobiotaens bidrag til sykdomsgraden hos barn som lider av ulike former for IEM og potensielt finne mikrobiotamål som kan brukes i utformingen av terapeutiske/profylaktiske midler.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
22
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Zürich, Sveits, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studien tar sikte på å registrere 40 barn som lider av IEM (UCD, PA, MMA) og deres søsken i løpet av omtrent to år.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn eller søsken til barn som har blitt diagnostisert med en av følgende sykdommer: alle typer UCD, PA eller MMA
Ekskluderingskriterier:
- Barn eller søsken til barn som ikke har blitt diagnostisert med en av følgende sykdommer: alle typer UCD, PA eller MMA
- bruk av et undersøkelseslegemiddel eller utstyr mindre enn 30 dager før studien, eller nåværende registrering i et annet undersøkelseslegemiddel eller utstyrsstudie mindre enn 30 dager før studien
- anses å være dårlige deltakere eller usannsynlig av noen grunn å være i stand til å overholde studieprosedyrene, etter etterforskerens mening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter med IEM
Innsamling av biologiske prøver (avføring og urin) og helserelaterte data på to tidspunkter med tre til seks måneders mellomrom.
|
|
Friske søsken
Innsamling av biologiske prøver (avføring) og helserelaterte data på to tidspunkter med tre til seks måneders mellomrom.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bidrag av mikrobiota til sykdommens alvorlighetsgrad
Tidsramme: 6 måneder
|
Vurder bidrag fra tarmmikrobiota til sykdomsgraden hos barn som lider av forskjellige former for IEM via endringer i frekvenser, absolutte koloniseringsnivåer eller stammeidentitet til mikrobiotaarter
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsforverrende mikrobiota (mikrobiotamål)
Tidsramme: 6 måneder
|
Identifiser medlemmer av tarmmikrobiotaen (arter/stammer) som er assosiert med IEM via differensiell overflodstesting (mikrobiotamål)
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2021
Primær fullføring (Faktiske)
27. februar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
27. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
15. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
1. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Ureasyklusforstyrrelser, medfødt
- Propionsyreacidemi
Andre studie-ID-numre
- IEM (University of Minnesota)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .