Caratterizzazione del microbiota intestinale nei bambini con errori congeniti del metabolismo (IEM) (IEM)
29 febbraio 2024 aggiornato da: Emma Marie Caroline Slack
Caratterizzazione a livello di ceppo di enterobatteri nei bambini con errori congeniti del metabolismo (IEM)
Studio sui bambini con errori congeniti del metabolismo (IEM) e sui loro fratelli sani.
Raccolta di feci e urine per valutare il contributo del microbiota alla gravità della malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Questo studio mira a raccogliere campioni biologici (feci e urine) da bambini con errori congeniti del metabolismo, IEM (come UCD (disturbi del ciclo dell'urea), PA (aciduria propionica) e MMA (aciduria metilmalonica) e dai loro fratelli sani.
L'obiettivo principale dello studio è valutare il contributo del microbiota intestinale alla gravità della malattia nei bambini che soffrono di diverse forme di IEM e potenzialmente trovare bersagli del microbiota che potrebbero essere utilizzati nella progettazione di agenti terapeutici/profilattici.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
22
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Zürich, Svizzera, 8032
- University Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Lo studio mira ad arruolare 40 bambini che soffrono di IEM (UCD, PA, MMA) e i loro fratelli nel corso di circa due anni.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini o fratelli di bambini a cui è stata diagnosticata una delle seguenti malattie: qualsiasi tipo di UCD, PA o MMA
Criteri di esclusione:
- Bambini o fratelli di bambini a cui non è stata diagnosticata una delle seguenti malattie: qualsiasi tipo di UCD, PA o MMA
- uso di un farmaco o dispositivo sperimentale meno di 30 giorni prima dello studio, o iscrizione in corso a un altro studio di farmaco o dispositivo sperimentale meno di 30 giorni prima dello studio
- considerati partecipanti scarsi o improbabili per qualsiasi motivo in grado di rispettare le procedure dello studio, secondo il parere dello sperimentatore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con IEM
Raccolta di campioni biologici (feci e urine) e dati relativi alla salute in due momenti, a distanza di tre-sei mesi.
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Fratelli sani
Raccolta di campioni biologici (feci) e dati relativi alla salute in due momenti, a distanza di tre-sei mesi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Contributo del microbiota alla gravità della malattia
Lasso di tempo: 6 mesi
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Valutare il contributo del microbiota intestinale alla gravità della malattia nei bambini che soffrono di diverse forme di IEM tramite cambiamenti nelle frequenze, livelli di colonizzazione assoluti o identità del ceppo delle specie di microbiota
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Microbiota aggravante della malattia (bersaglio del microbiota)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Identificare i membri del microbiota intestinale (specie/ceppi) associati all'IEM tramite test di abbondanza differenziale (target del microbiota)
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 novembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
27 febbraio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
27 febbraio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 aprile 2022
Primo Inserito (Effettivo)
15 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
1 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Disturbi del ciclo dell'urea, congeniti
- Acidemia propionica
Altri numeri di identificazione dello studio
- IEM (University of Minnesota)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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