Caractérisation du microbiote intestinal chez les enfants atteints d'erreurs innées du métabolisme (IEM) (IEM)
29 février 2024 mis à jour par: Emma Marie Caroline Slack
Caractérisation au niveau de la souche des entérobactéries chez les enfants atteints d'erreurs innées du métabolisme (IEM)
Étude autour d'enfants atteints d'erreurs innées du métabolisme (IEM) et de leurs frères et sœurs en bonne santé.
Collecte de selles et d'urine pour évaluer la contribution du microbiote à la gravité de la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Description détaillée
Cette étude vise à collecter des échantillons biologiques (selles et urine) d'enfants présentant des erreurs innées du métabolisme, IEM (comme UCD (trouble du cycle de l'urée), PA (acidurie propionique) et MMA (acidurie méthylmalonique) et leurs frères et sœurs en bonne santé.
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la contribution du microbiote intestinal à la gravité de la maladie chez les enfants qui souffrent de différentes formes d'IEM et de trouver potentiellement des cibles de microbiote qui pourraient être utilisées dans la conception d'agents thérapeutiques/prophylactiques.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
22
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Zürich, Suisse, 8032
- University Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
L'étude vise à recruter 40 enfants souffrant d'IEM (UCD, PA, MMA) et leurs frères et sœurs sur une période d'environ deux ans.
La description
Critère d'intégration:
- Enfants ou frères et sœurs d'enfants qui ont été diagnostiqués avec l'une des maladies suivantes : tout type d'UCD, PA ou MMA
Critère d'exclusion:
- Enfants ou frères et sœurs d'enfants qui n'ont pas été diagnostiqués avec l'une des maladies suivantes : tout type d'UCD, PA ou MMA
- utilisation d'un médicament ou d'un dispositif expérimental moins de 30 jours avant l'étude, ou inscription actuelle à une autre étude sur un médicament ou un dispositif expérimental moins de 30 jours avant l'étude
- considérés comme de mauvais participants ou peu susceptibles, pour une raison quelconque, de pouvoir se conformer aux procédures de l'étude, de l'avis de l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients atteints d'IEM
Collecte d'échantillons biologiques (selles et urine) et de données relatives à la santé à deux moments, espacés de trois à six mois.
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Frères et sœurs en bonne santé
Collecte d'échantillons biologiques (selles) et de données relatives à la santé à deux moments, espacés de trois à six mois.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Contribution du microbiote à la gravité de la maladie
Délai: 6 mois
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Évaluer la contribution du microbiote intestinal à la gravité de la maladie chez les enfants qui souffrent de différentes formes d'IEM via des changements dans les fréquences, les niveaux absolus de colonisation ou l'identité des souches des espèces de microbiote
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Microbiote aggravant la maladie (cible du microbiote)
Délai: 6 mois
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Identifier les membres du microbiote intestinal (espèces/souches) qui sont associés à l'IEM via des tests d'abondance différentielle (microbiote cible)
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
27 février 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
27 février 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2022
Première publication (Réel)
15 avril 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
1 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Troubles du cycle de l'urée, innés
- Acidémie propionique
Autres numéros d'identification d'étude
- IEM (University of Minnesota)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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