Caracterização da Microbiota Intestinal em Crianças com Erros Inatos do Metabolismo (IEM) (IEM)
29 de fevereiro de 2024 atualizado por: Emma Marie Caroline Slack
Caracterização do Nível de Cepa de Enterobactérias em Crianças com Erros Inatos do Metabolismo (IEM)
Estudo sobre crianças com erros inatos do metabolismo (IEM) e seus irmãos saudáveis.
Coleta de fezes e urina para avaliar a contribuição da microbiota para a gravidade da doença.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Este estudo visa coletar amostras biológicas (fezes e urina) de crianças com erros inatos do metabolismo, IEM (como DCU (distúrbio do ciclo da uréia), PA (acidúria propiônica) e MMA (acidúria metilmalônica) e seus irmãos saudáveis.
O foco principal do estudo é avaliar a contribuição da microbiota intestinal para a gravidade da doença em crianças que sofrem de diferentes formas de IEM e, potencialmente, encontrar alvos de microbiota que possam ser usados na concepção de agentes terapêuticos/profiláticos.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
22
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Zürich, Suíça, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo visa inscrever 40 crianças que sofrem de IEM (UCD, PA, MMA) e seus irmãos ao longo de aproximadamente dois anos.
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças ou irmãos de crianças que foram diagnosticadas com uma das seguintes doenças: qualquer tipo de DCU, PA ou MMA
Critério de exclusão:
- Filhos ou irmãos de crianças que não tenham sido diagnosticados com uma das seguintes doenças: qualquer tipo de DCU, PA ou MMA
- uso de um medicamento ou dispositivo experimental menos de 30 dias antes do estudo, ou inscrição atual em outro estudo de medicamento ou dispositivo experimental menos de 30 dias antes do estudo
- considerados participantes ruins ou improváveis, por qualquer motivo, de cumprir os procedimentos do estudo, na opinião do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes com EIM
Coleta de amostras biológicas (fezes e urina) e dados relacionados à saúde em dois momentos, com intervalo de três a seis meses.
|
|
Irmãos saudáveis
Coleta de amostras biológicas (fezes) e dados relacionados à saúde em dois momentos, com intervalo de três a seis meses.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Contribuição da microbiota para a gravidade da doença
Prazo: 6 meses
|
Avaliar a contribuição da microbiota intestinal para a gravidade da doença em crianças que sofrem de diferentes formas de EIM por meio de mudanças nas frequências, níveis absolutos de colonização ou identidade de cepas de espécies da microbiota
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Microbiota agravante da doença (alvo da microbiota)
Prazo: 6 meses
|
Identifique os membros da microbiota intestinal (espécies/cepas) que estão associados ao IEM por meio de testes de abundância diferencial (alvo da microbiota)
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
27 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
27 de fevereiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
15 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
1 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
- Acidemia propiônica
Outros números de identificação do estudo
- IEM (University of Minnesota)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .