Charakterizace střevní mikroflóry u dětí s vrozenými poruchami metabolismu (IEM) (IEM)
29. února 2024 aktualizováno: Emma Marie Caroline Slack
Charakterizace enterobakterií na úrovni kmene u dětí s vrozenými poruchami metabolismu (IEM)
Studie kolem dětí s vrozenými poruchami metabolismu (IEM) a jejich zdravých sourozenců.
Odběr stolice a moči k posouzení příspěvku mikrobioty k závažnosti onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Tato studie si klade za cíl shromáždit biologické vzorky (stolice a moči) od dětí s vrozenými poruchami metabolismu, IEM (jako je UCD (porucha cyklu močoviny), PA (propionová acidurie) a MMA (metylmalonová acidurie) a jejich zdravých sourozenců.
Hlavním zaměřením studie je posoudit příspěvek střevní mikroflóry k závažnosti onemocnění u dětí, které trpí různými formami IEM, a potenciálně najít cíle pro mikroflóru, které by mohly být použity při návrhu terapeutických/profylaktických látek.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
22
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Zürich, Švýcarsko, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Cílem studie je zapsat 40 dětí, které trpí IEM (UCD, PA, MMA) a jejich sourozence v průběhu přibližně dvou let.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti nebo sourozenci dětí, u kterých byla diagnostikována jedna z následujících nemocí: jakýkoli typ UCD, PA nebo MMA
Kritéria vyloučení:
- Děti nebo sourozenci dětí, u kterých nebylo diagnostikováno jedno z následujících onemocnění: jakýkoli typ UCD, PA nebo MMA
- použití zkoumaného léku nebo zařízení méně než 30 dní před studií nebo aktuální zařazení do studie jiného zkoumaného léku nebo zařízení méně než 30 dní před studií
- podle názoru zkoušejícího považováni za slabé účastníky nebo je z jakéhokoli důvodu nepravděpodobné, že by byli schopni dodržet postupy studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s IEM
Odběr biologických vzorků (stolice a moči) a údajů souvisejících se zdravím ve dvou časových bodech s odstupem tří až šesti měsíců.
|
|
Zdraví sourozenci
Odběr biologických vzorků (stolice) a údajů souvisejících se zdravím ve dvou časových bodech s odstupem tří až šesti měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Příspěvek mikrobioty k závažnosti onemocnění
Časové okno: 6 měsíců
|
Posoudit příspěvek střevní mikroflóry k závažnosti onemocnění u dětí, které trpí různými formami IEM prostřednictvím změn frekvencí, absolutní úrovně kolonizace nebo kmenové identity druhů mikrobioty
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Mikrobiota přitěžující onemocnění (cíl mikrobioty)
Časové okno: 6 měsíců
|
Identifikujte členy střevní mikroflóry (druhy/kmeny), které jsou spojeny s IEM pomocí diferenciálního testování četnosti (cíl mikrobioty)
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2021
Primární dokončení (Aktuální)
27. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
27. února 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
15. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
1. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Propionová acidémie
Další identifikační čísla studie
- IEM (University of Minnesota)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .