Suoliston mikrobiotan karakterisointi lapsilla, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä (IEM) (IEM)
torstai 29. helmikuuta 2024 päivittänyt: Emma Marie Caroline Slack
Enterobakteerikantatason karakterisointi lapsilla, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä (IEM)
Tutkimus lapsista, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä (IEM) ja heidän terveitä sisaruksiaan.
Ulosteiden ja virtsan kerääminen mikrobiotan vaikutuksen arvioimiseksi taudin vakavuuteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä biologisia näytteitä (uloste ja virtsa) lapsilta, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä, IEM (kuten UCD (ureacycle häiriö), PA (propionihappoasiduria) ja MMA (metyylimalonihappoasiduria) ja heidän terveiltä sisaruksistaan.
Tutkimuksen pääpaino on arvioida suoliston mikrobiotan osuutta sairauden vakavuuteen lapsilla, jotka kärsivät erilaisista IEM-muodoista, ja mahdollisesti löytää mikrobiotakohteita, joita voitaisiin käyttää terapeuttisten/profylaktisten aineiden suunnittelussa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen on tarkoitus ottaa mukaan 40 IEM:stä (UCD, PA, MMA) sairastavaa lasta ja heidän sisaruksiaan noin kahden vuoden aikana.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset tai lasten sisarukset, joilla on diagnosoitu jokin seuraavista sairauksista: mikä tahansa UCD, PA tai MMA
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset tai lasten sisarukset, joilla ei ole diagnosoitu jokin seuraavista sairauksista: mikä tahansa UCD, PA tai MMA
- tutkimuslääkkeen tai -laitteen käyttö alle 30 päivää ennen tutkimusta tai nykyinen ilmoittautuminen toiseen tutkimuslääke- tai laitetutkimukseen alle 30 päivää ennen tutkimusta
- tutkijan mielestä heikon osallistujina tai jostain syystä epätodennäköisenä, että hän pystyisi noudattamaan tutkimusmenettelyjä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joilla on IEM
Biologisten näytteiden (uloste ja virtsa) ja terveyteen liittyvien tietojen kerääminen kahdessa ajankohtana, 3–6 kuukauden välein.
|
|
Terveet sisarukset
Biologisten näytteiden (ulosteiden) ja terveyteen liittyvien tietojen kerääminen kahdessa ajankohtana, 3–6 kuukauden välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mikrobiootan vaikutus taudin vakavuuteen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Arvioi suoliston mikrobiotan vaikutusta taudin vakavuuteen lapsilla, jotka kärsivät IEM:n eri muodoista frekvenssimuutosten, absoluuttisten kolonisaatiotasojen tai mikrobiotalajien kannan identiteetin kautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tautia pahentava mikrobisto (mikrobiota kohde)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tunnista suoliston mikrobiotan jäsenet (lajit/kannat), jotka liittyvät IEM:ään differentiaalisen runsaustestin avulla (mikrobiotavoite)
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
- Propionihapposidemia
Muut tutkimustunnusnumerot
- IEM (University of Minnesota)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .