Caracterización de la Microbiota Intestinal en Niños con Errores Congénitos del Metabolismo (IEM) (IEM)
29 de febrero de 2024 actualizado por: Emma Marie Caroline Slack
Caracterización del nivel de cepa de enterobacterias en niños con errores congénitos del metabolismo (IEM)
Estudio en torno a niños con errores congénitos del metabolismo (IEM) y sus hermanos sanos.
Recolección de heces y orina para evaluar la contribución de la microbiota a la gravedad de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo recolectar muestras biológicas (heces y orina) de niños con errores congénitos del metabolismo, IEM (como UCD (trastorno del ciclo de la urea), PA (aciduria propiónica) y MMA (aciduria metilmalónica) y sus hermanos sanos.
El enfoque principal del estudio es evaluar la contribución de la microbiota intestinal a la gravedad de la enfermedad en niños que padecen diferentes formas de IEM y potencialmente encontrar objetivos de microbiota que podrían usarse en el diseño de agentes terapéuticos/profilácticos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
22
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Zürich, Suiza, 8032
- University Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio tiene como objetivo inscribir a 40 niños que sufren de IEM (UCD, PA, MMA) y sus hermanos en el transcurso de aproximadamente dos años.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hijos o hermanos de hijos que hayan sido diagnosticados con alguna de las siguientes enfermedades: cualquier tipo de UCD, PA o MMA
Criterio de exclusión:
- Hijos o hermanos de hijos que no hayan sido diagnosticados con alguna de las siguientes enfermedades: cualquier tipo de UCD, PA o MMA
- uso de un fármaco o dispositivo en investigación menos de 30 días antes del estudio, o inscripción actual en otro estudio de fármaco o dispositivo en investigación menos de 30 días antes del estudio
- considerados asistentes deficientes o con poca probabilidad por cualquier motivo de poder cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con EIM
Recolección de muestras biológicas (heces y orina) y datos relacionados con la salud en dos momentos, con tres a seis meses de diferencia.
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Hermanos sanos
Recolección de muestras biológicas (heces) y datos relacionados con la salud en dos momentos, con tres a seis meses de diferencia.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Contribución de la microbiota a la gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluar la contribución de la microbiota intestinal a la gravedad de la enfermedad en niños que padecen diferentes formas de IEM a través de cambios en las frecuencias, niveles absolutos de colonización o identidad de cepas de especies de microbiota
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Microbiota que agrava la enfermedad (objetivo de la microbiota)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Identificar miembros de la microbiota intestinal (especies/cepas) que están asociados con IEM a través de pruebas de abundancia diferencial (objetivo de microbiota)
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
27 de febrero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
27 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
15 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
1 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
- Acidemia propiónica
Otros números de identificación del estudio
- IEM (University of Minnesota)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .