Charakterystyka mikroflory jelitowej u dzieci z wrodzonymi błędami metabolizmu (IEM) (IEM)
29 lutego 2024 zaktualizowane przez: Emma Marie Caroline Slack
Charakterystyka poziomu szczepu Enterobacteria u dzieci z wrodzonymi błędami metabolizmu (IEM)
Badaj dzieci z wrodzonymi wadami metabolizmu (IEM) i ich zdrowe rodzeństwo.
Pobieranie kału i moczu w celu oceny udziału mikrobiomu w ciężkości choroby.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Celem tego badania jest pobranie próbek biologicznych (stolca i moczu) od dzieci z wrodzonymi wadami metabolizmu, IEM (takimi jak UCD (zaburzenia cyklu mocznikowego), PA (kwasica propionowa) i MMA (kwasica metylomalonowa) oraz ich zdrowego rodzeństwa.
Głównym celem badania jest ocena udziału mikroflory jelitowej w ciężkości choroby u dzieci cierpiących na różne formy IEM i potencjalne znalezienie celów mikroflory, które można by wykorzystać w projektowaniu środków terapeutycznych/profilaktycznych.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Zürich, Szwajcaria, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badanie ma na celu włączenie 40 dzieci cierpiących na IEM (UCD, PA, MMA) i ich rodzeństwa w ciągu około dwóch lat.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci lub rodzeństwo dzieci, u których zdiagnozowano jedną z następujących chorób: dowolny typ UCD, PA lub MMA
Kryteria wyłączenia:
- Dzieci lub rodzeństwo dzieci, u których nie zdiagnozowano żadnej z następujących chorób: dowolnego typu UCD, PA lub MMA
- używanie eksperymentalnego leku lub urządzenia mniej niż 30 dni przed badaniem lub bieżąca rejestracja do innego badania badanego leku lub urządzenia mniej niż 30 dni przed badaniem
- w opinii badacza uważani za słabych uczestników lub z jakiegokolwiek powodu mało prawdopodobne, aby byli w stanie przestrzegać procedur badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z IEM
Zbieranie próbek biologicznych (stolca i moczu) oraz danych dotyczących zdrowia w dwóch punktach czasowych, w odstępie od trzech do sześciu miesięcy.
|
|
Zdrowe Rodzeństwo
Zbieranie próbek biologicznych (stolca) i danych dotyczących zdrowia w dwóch punktach czasowych, w odstępie od trzech do sześciu miesięcy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Udział mikrobiomu w ciężkości choroby
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena udziału mikroflory jelitowej w ciężkości choroby u dzieci cierpiących na różne formy IEM poprzez zmiany częstotliwości, bezwzględnych poziomów kolonizacji lub tożsamości szczepów gatunków mikroflory
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Mikrobiom pogarszający przebieg choroby (cel mikrobiomu)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zidentyfikuj członków mikroflory jelitowej (gatunki/szczepy), które są związane z IEM poprzez badanie różnicowej liczebności (cel mikroflory)
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 marca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 kwietnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
1 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Zaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone
- Kwasica propionowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- IEM (University of Minnesota)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .