Karakterisering van darmmicrobiota bij kinderen met aangeboren stofwisselingsfouten (IEM) (IEM)
29 februari 2024 bijgewerkt door: Emma Marie Caroline Slack
Enterobacteriën Karakterisering op stamniveau bij kinderen met aangeboren stofwisselingsfouten (IEM)
Bestudeer rond kinderen met aangeboren stofwisselingsstoornissen (IEM) en hun gezonde broers en zussen.
Verzameling van ontlasting en urine om de bijdrage van de microbiota aan de ernst van de ziekte te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie heeft tot doel biologische monsters (ontlasting en urine) te verzamelen van kinderen met aangeboren stofwisselingsstoornissen, IEM (zoals UCD (ureumcyclusstoornis), PA (propionzuuracidurie) en MMA (methylmalonzuururie) en hun gezonde broers en zussen.
De belangrijkste focus van de studie is het beoordelen van de bijdrage van de darmmicrobiota aan de ernst van de ziekte bij kinderen die lijden aan verschillende vormen van IEM en mogelijk microbiota-doelen vinden die kunnen worden gebruikt bij het ontwerpen van therapeutische / profylactische middelen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
22
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Zürich, Zwitserland, 8032
- University Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studie heeft tot doel om 40 kinderen die lijden aan IEM (UCD, PA, MMA) en hun broers en zussen in de loop van ongeveer twee jaar in te schrijven.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen of broers en zussen van kinderen bij wie een van de volgende ziekten is vastgesteld: elk type UCD, PA of MMA
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen of broers en zussen van kinderen bij wie geen van de volgende ziekten is vastgesteld: elk type UCD, PA of MMA
- gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel minder dan 30 dagen voorafgaand aan het onderzoek, of huidige deelname aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel of hulpmiddel minder dan 30 dagen voorafgaand aan het onderzoek
- beschouwd als slechte aanwezigen of om welke reden dan ook onwaarschijnlijk om te kunnen voldoen aan de onderzoeksprocedures, naar de mening van de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met IEM
Verzameling van biologische monsters (ontlasting en urine) en gezondheidsgerelateerde gegevens op twee tijdstippen, met een tussenpoos van drie tot zes maanden.
|
|
Gezonde broers en zussen
Verzameling van biologische monsters (ontlasting) en gezondheidsgerelateerde gegevens op twee tijdstippen, met een tussenpoos van drie tot zes maanden.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijdrage van microbiota aan de ernst van de ziekte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Beoordeel de bijdrage van intestinale microbiota aan de ernst van de ziekte bij kinderen die lijden aan verschillende vormen van IEM via veranderingen in frequenties, absolute kolonisatieniveaus of stamidentiteit van microbiota-soorten
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ziekteverergerende microbiota (doelmicrobiota)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Identificeer leden van de darmmicrobiota (soorten/stammen) die geassocieerd zijn met IEM via differentiële abundantietesten (microbiota-doelwit)
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 februari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 februari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
1 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Aminozuurmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Ureumcyclusstoornissen, aangeboren
- Propionzuuracidemie
Andere studie-ID-nummers
- IEM (University of Minnesota)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .