Daglig topisk rapamycin til vitiligo
3. marts 2026 opdateret af: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Daglig topisk rapamycinterapi til behandling af vitiligo
I den nuværende dermatologiske praksis er mulighederne for vitiligo stadig begrænsede.
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om en gang dagligt doseret topisk rapamycin er effektiv til behandling af patienter med vitiligo.
Deltagerne vil anvende enten 0,1 % topisk rapamycin eller 0,001 % topisk rapamycin i seks måneder på en læsion på den ene side af kroppen og topisk placebo på en tilsvarende læsion på den modsatte side af kroppen.
Undersøgelsen har også til formål at evaluere patienttilfredshed og identificere eventuelle negative virkninger på disse doseringsregimer.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter 13 år og ældre
- Patienter med ikke-segmental vitiligo
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med segmental eller mucosal vitiligo
- Patienter med kontraindikation til brug af rapamycin
- Patienter med historie med transplantation
- Patienter med en historie med naturlig immundefekt
- Patienter med en historie med kunstigt induceret immundefekt
- Patienter med en historie med en alvorlig eller livstruende infektion
- Patienter, der tager CYP3A4-hæmmende medicin
- Patienter, der tager stærke CYP3A4-inducere
- Patienter i løbende behandling for vitiligo
- Kvinder, der er eller kan blive gravide
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Topisk rapamycin 0,001 %
Patienter randomiseret til denne del af undersøgelsen vil anvende 2 fingerspidsenheder (FTU) eller 0,5 cc topisk rapamycin 0,001 % creme dagligt i 6 måneder
|
Selvom rapamycin ikke er godkendt til behandling af vitiligo, har det vist sig at være effektivt til at stoppe sygdomsprogression i dyremodeller.
En anden nylig undersøgelse i mennesker viste, at doser på 0,5 cc dagligt på 0,001 % af den topiske formulering er i stand til at opnå forbedringer i hypopigmenterede læsioner af huden på både det kliniske og histologiske niveau.
Ved denne dosis blev der observeret forbedring i cellefunktion med hensyn til opretholdelse af proliferativt potentiale og forebyggelse af senescens, med undgåelse af total hæmning af cellevækst, som det er set ved højere styrker anvendt til immunsuppression.
Andre navne:
Rapamycin er et immunsuppressivt middel, der virker ved at hæmme pattedyrmålet for rapamycin (mTOR), hvilket fører til hæmning af cellecyklus og antistofproduktion.
Det har også vist sig at fremme ekspansion af Treg-populationer.
Selvom undersøgelser, der evaluerer alternativ dosering for vitiligo, er begrænsede, er topisk rapamycin tidligere blevet brugt til at behandle angiofibromer relateret til tuberøs sklerose, vaskulære misdannelser såsom portvinspletter og inflammatoriske læsioner såsom plaque psoriasis.
I en metaanalyse fra 2019 inkluderede 38 ud af 40 rapporter brugte topiske formuleringer med 1 % eller lavere styrke rapamycin; størstedelen af publikationerne var fokuseret på behandling af tuberøs sklerose, hvor mediankoncentrationen af mTOR-hæmning var 0,1 % doseret to gange dagligt.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Topisk rapamycin 0,1 %
Patienter randomiseret til denne del af undersøgelsen vil anvende 2 FTU (0,5 cc) topisk rapamycin 0,1 % creme dagligt i 6 måneder
|
Selvom rapamycin ikke er godkendt til behandling af vitiligo, har det vist sig at være effektivt til at stoppe sygdomsprogression i dyremodeller.
En anden nylig undersøgelse i mennesker viste, at doser på 0,5 cc dagligt på 0,001 % af den topiske formulering er i stand til at opnå forbedringer i hypopigmenterede læsioner af huden på både det kliniske og histologiske niveau.
Ved denne dosis blev der observeret forbedring i cellefunktion med hensyn til opretholdelse af proliferativt potentiale og forebyggelse af senescens, med undgåelse af total hæmning af cellevækst, som det er set ved højere styrker anvendt til immunsuppression.
Andre navne:
Rapamycin er et immunsuppressivt middel, der virker ved at hæmme pattedyrmålet for rapamycin (mTOR), hvilket fører til hæmning af cellecyklus og antistofproduktion.
Det har også vist sig at fremme ekspansion af Treg-populationer.
Selvom undersøgelser, der evaluerer alternativ dosering for vitiligo, er begrænsede, er topisk rapamycin tidligere blevet brugt til at behandle angiofibromer relateret til tuberøs sklerose, vaskulære misdannelser såsom portvinspletter og inflammatoriske læsioner såsom plaque psoriasis.
I en metaanalyse fra 2019 inkluderede 38 ud af 40 rapporter brugte topiske formuleringer med 1 % eller lavere styrke rapamycin; størstedelen af publikationerne var fokuseret på behandling af tuberøs sklerose, hvor mediankoncentrationen af mTOR-hæmning var 0,1 % doseret to gange dagligt.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Alle patienter vil anvende 2 FTU (0,5 cc) topisk placebocreme dagligt i 6 måneder på den tilsvarende anatomiske placering på den modsatte side af kroppen, hvor det eksperimentelle lægemiddel ikke påføres
|
Alle patienter vil blive tildelt topisk placebocreme til den læsion, der ikke behandles med det aktive studielægemiddel.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal læsioner uden respons
Tidsramme: 6 måneder
|
Fravær af ændring i udseendet af målrettet læsion.
Vitiligo er en depigmenterende sygdom, og behandlingsresponser er graderet efter procentdel af repigmentering på en 5-punkts skala
|
6 måneder
|
|
Antal læsioner med delvis respons
Tidsramme: 6 måneder
|
Der er ændring i størrelsen af dyspigmentering sammenlignet med dets udseende og symptomer ved det første besøg, men læsionen forbliver meget synlig.
Vitiligo er en depigmenterende sygdom, og behandlingsresponser er graderet efter procentdel af repigmentering på en 5-punkts skala.
Ændringer i karakteristika for de målrettede læsioner vil blive evalueret af en hudlæge og dokumenteret via fotografier ved opfølgningsbesøg efter 2, 4 og 6 måneder, med det endelige resultat målt ved det 6-måneders besøg.
|
6 måneder
|
|
Antal læsioner med fuldstændig respons
Tidsramme: 6 måneder
|
Målrettet læsion er ikke længere synligt.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig score for Dermatology Quality of Life-spørgeskema (eller Teenager Quality of Life Index)
Tidsramme: 6 måneder
|
Dermatology Life Quality Index (DLQI) er designet til at måle den sundhedsrelaterede livskvalitet for voksne (eller teenage) patienter, der lider af en hudsygdom.
Både fysiske og psykiske symptomer er rangeret på en 4-trins skala fra "slet ikke" til "meget meget" for at give en kumulativ patientscore.
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ahmad Aleisa, MD, Medical University of South Carolina
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. juli 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. april 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. april 2022
Først opslået (Faktiske)
22. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 115924
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .