Päivittäinen ajankohtainen rapamysiini vitiligoon

Kokeellinen: Paikallinen rapamysiini 0,001 %

Tähän tutkimuksen osaan satunnaistetut potilaat levittävät 2 sormenpääyksikköä (FTU) tai 0,5 cm3 paikallista rapamysiini 0,001 % voidetta päivittäin 6 kuukauden ajan.

Lääke: Rapamysiini

Vaikka rapamysiiniä ei ole hyväksytty vitiligon hoitoon, sen on havaittu olevan tehokas pysäyttämään taudin eteneminen eläinmalleissa. Toinen äskettäinen ihmisillä tehty tutkimus osoitti, että 0,5 cm3:n päivittäiset annokset 0,001 % paikallisesta formulaatiosta pystyvät parantamaan ihon hypopigmentoituneita vaurioita sekä kliinisellä että histologisella tasolla. Tällä annoksella havaittiin solujen toiminnan paranemista proliferatiivisen potentiaalin ylläpitämisen ja vanhenemisen ehkäisyn suhteen, ja solujen kasvun täydellinen estyminen vältettiin, kuten on havaittu immunosuppressioon käytetyillä korkeammilla tehoilla.

Muut nimet:

• Sirolimus, rapamune

Lääke: Rapamysiini

Rapamysiini on immunosuppressantti, joka toimii estämällä rapamysiinin (mTOR) kohdetta nisäkkäässä, mikä estää solusyklin ja vasta-ainetuotannon. Sen on myös osoitettu edistävän Treg-populaatioiden laajentumista. Vaikka tutkimuksia, joissa on arvioitu vaihtoehtoista vitiligon annostusta, on rajoitettu, paikallista rapamysiiniä on aiemmin käytetty tuberkuloosiskleroosiin liittyvien angiofibroomien, verisuonten epämuodostumien, kuten portviinin tahrojen, ja tulehduksellisten leesioiden, kuten plakkipsoriaasin, hoitoon. Vuoden 2019 meta-analyysissä 38 raportista 40:stä sisälsi käytettyjä paikallisia formulaatioita, joissa rapamysiini oli vähintään 1 %; Suurin osa julkaisuista keskittyi tuberkuloosiskleroosin hoitoon, jossa mTOR:n eston mediaanipitoisuus oli 0,1 % annosteltuna kahdesti päivässä.

Muut nimet:

• Sirolimus, rapamune

Active Comparator: Paikallinen rapamysiini 0,1 %

Tähän tutkimuksen osaan satunnaistetut potilaat levittävät 2 FTU (0,5 cc) paikallista rapamysiiniä 0,1 % voidetta päivittäin 6 kuukauden ajan.

Lääke: Rapamysiini

Vaikka rapamysiiniä ei ole hyväksytty vitiligon hoitoon, sen on havaittu olevan tehokas pysäyttämään taudin eteneminen eläinmalleissa. Toinen äskettäinen ihmisillä tehty tutkimus osoitti, että 0,5 cm3:n päivittäiset annokset 0,001 % paikallisesta formulaatiosta pystyvät parantamaan ihon hypopigmentoituneita vaurioita sekä kliinisellä että histologisella tasolla. Tällä annoksella havaittiin solujen toiminnan paranemista proliferatiivisen potentiaalin ylläpitämisen ja vanhenemisen ehkäisyn suhteen, ja solujen kasvun täydellinen estyminen vältettiin, kuten on havaittu immunosuppressioon käytetyillä korkeammilla tehoilla.

Muut nimet:

• Sirolimus, rapamune

Lääke: Rapamysiini

Rapamysiini on immunosuppressantti, joka toimii estämällä rapamysiinin (mTOR) kohdetta nisäkkäässä, mikä estää solusyklin ja vasta-ainetuotannon. Sen on myös osoitettu edistävän Treg-populaatioiden laajentumista. Vaikka tutkimuksia, joissa on arvioitu vaihtoehtoista vitiligon annostusta, on rajoitettu, paikallista rapamysiiniä on aiemmin käytetty tuberkuloosiskleroosiin liittyvien angiofibroomien, verisuonten epämuodostumien, kuten portviinin tahrojen, ja tulehduksellisten leesioiden, kuten plakkipsoriaasin, hoitoon. Vuoden 2019 meta-analyysissä 38 raportista 40:stä sisälsi käytettyjä paikallisia formulaatioita, joissa rapamysiini oli vähintään 1 %; Suurin osa julkaisuista keskittyi tuberkuloosiskleroosin hoitoon, jossa mTOR:n eston mediaanipitoisuus oli 0,1 % annosteltuna kahdesti päivässä.

Muut nimet:

• Sirolimus, rapamune

Placebo Comparator: Plasebo

Kaikki potilaat levittävät 2 FTU (0,5 cc) paikallista lumelääkettä päivittäin 6 kuukauden ajan vastaavaan anatomiseen kohtaan kehon vastakkaisella puolella, jonne kokeellista lääkettä ei levitetä

Lääke: Plasebo

Kaikki potilaat saavat paikallisesti käytettävää lumelääkettä vaurioon, jota ei hoideta aktiivisella tutkimuslääkkeellä.

Leesioiden määrä ilman vastetta

Kohdennetun leesion ulkonäön muutoksen puuttuminen. Vitiligo on depigmentoiva sairaus, ja hoitovasteet luokitellaan prosenttiosuuden mukaan repigmentaatiosta 5 pisteen asteikolla.

Leesioiden lukumäärä osittaisella vasteella

Dyspigmentaation koko muuttuu verrattuna sen ulkonäköön ja oireisiin ensimmäisellä käynnillä, mutta vaurio pysyy karkeasti näkyvissä. Vitiligo on depigmentoiva sairaus, ja hoitovasteet luokitellaan prosenttiosuuden mukaan repigmentaatiosta 5 pisteen asteikolla. Ihotautilääkäri arvioi kohdennettujen leesioiden ominaisuuksien muutokset ja dokumentoi ne valokuvilla seurantakäynneillä 2, 4 ja 6 kuukauden välein, ja lopullinen tulos mitataan 6 kuukauden käynnillä.

Leesioiden lukumäärä täydellisellä vasteella

Kohdennettu leesio ei ole enää karkeasti näkyvissä.

Dermatologian elämänlaatukyselyn (tai teini-ikäisten elämänlaatuindeksin) keskimääräinen pistemäärä

Dermatology Life Quality Index (DLQI) on suunniteltu mittaamaan ihosairaudesta kärsivien aikuisten (tai teini-ikäisten) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Sekä fyysiset että psyykkiset oireet luokitellaan 4-pisteen asteikolla "ei ollenkaan" - "erittäin" kumulatiivisen potilaan pistemäärän saamiseksi.