Codzienna miejscowa rapamycyna na bielactwo

Eksperymentalny: Miejscowa rapamycyna 0,001%

Pacjenci przydzieleni losowo do tej części badania będą codziennie przez 6 miesięcy stosować 2 jednostki opuszki palca (FTU) lub 0,5 cm3 kremu rapamycyny 0,001% do stosowania miejscowego

Lek: Rapamycyna

Chociaż rapamycyna nie jest zatwierdzona do leczenia bielactwa, stwierdzono, że jest skuteczna w zatrzymywaniu postępu choroby w modelach zwierzęcych. Inne niedawne badanie na ludziach wykazało, że dawki 0,5 cm3 dziennie 0,001% preparatu do stosowania miejscowego są w stanie osiągnąć poprawę w zmianach hipopigmentacyjnych skóry zarówno na poziomie klinicznym, jak i histologicznym. Przy tej dawce obserwowano poprawę funkcji komórek pod względem utrzymania potencjału proliferacyjnego i zapobiegania starzeniu się, z uniknięciem całkowitego zahamowania wzrostu komórek, co obserwowano przy wyższych stężeniach stosowanych do immunosupresji.

Inne nazwy:

• Sirolimus, rapamune

Lek: Rapamycyna

Rapamycyna jest środkiem immunosupresyjnym, który działa poprzez hamowanie ssaczego celu rapamycyny (mTOR), co prowadzi do zahamowania cyklu komórkowego i produkcji przeciwciał. Wykazano również, że promuje ekspansję populacji Treg. Chociaż badania oceniające alternatywne dawkowanie bielactwa nabytego są ograniczone, miejscowa rapamycyna była wcześniej stosowana w leczeniu naczyniakowłókniaków związanych ze stwardnieniem guzowatym, malformacjami naczyniowymi, takimi jak plamy z wina porto i zmianami zapalnymi, takimi jak łuszczyca plackowata. W metaanalizie z 2019 r. 38 z 40 raportów obejmowało stosowane miejscowo preparaty rapamycyny o stężeniu 1% lub niższym; większość publikacji dotyczyła leczenia stwardnienia guzowatego, gdzie mediana stężenia hamowania mTOR wynosiła 0,1% przy podawaniu dwa razy dziennie.

Inne nazwy:

• Sirolimus, rapamune

Aktywny komparator: Miejscowa rapamycyna 0,1%

Pacjenci przydzieleni losowo do tej części badania będą stosować miejscowo 2 FTU (0,5 ml) rapamycyny 0,1% w kremie codziennie przez 6 miesięcy

Lek: Rapamycyna

Chociaż rapamycyna nie jest zatwierdzona do leczenia bielactwa, stwierdzono, że jest skuteczna w zatrzymywaniu postępu choroby w modelach zwierzęcych. Inne niedawne badanie na ludziach wykazało, że dawki 0,5 cm3 dziennie 0,001% preparatu do stosowania miejscowego są w stanie osiągnąć poprawę w zmianach hipopigmentacyjnych skóry zarówno na poziomie klinicznym, jak i histologicznym. Przy tej dawce obserwowano poprawę funkcji komórek pod względem utrzymania potencjału proliferacyjnego i zapobiegania starzeniu się, z uniknięciem całkowitego zahamowania wzrostu komórek, co obserwowano przy wyższych stężeniach stosowanych do immunosupresji.

Inne nazwy:

• Sirolimus, rapamune

Lek: Rapamycyna

Rapamycyna jest środkiem immunosupresyjnym, który działa poprzez hamowanie ssaczego celu rapamycyny (mTOR), co prowadzi do zahamowania cyklu komórkowego i produkcji przeciwciał. Wykazano również, że promuje ekspansję populacji Treg. Chociaż badania oceniające alternatywne dawkowanie bielactwa nabytego są ograniczone, miejscowa rapamycyna była wcześniej stosowana w leczeniu naczyniakowłókniaków związanych ze stwardnieniem guzowatym, malformacjami naczyniowymi, takimi jak plamy z wina porto i zmianami zapalnymi, takimi jak łuszczyca plackowata. W metaanalizie z 2019 r. 38 z 40 raportów obejmowało stosowane miejscowo preparaty rapamycyny o stężeniu 1% lub niższym; większość publikacji dotyczyła leczenia stwardnienia guzowatego, gdzie mediana stężenia hamowania mTOR wynosiła 0,1% przy podawaniu dwa razy dziennie.

Inne nazwy:

• Sirolimus, rapamune

Komparator placebo: Placebo

Wszyscy pacjenci będą aplikować 2 FTU (0,5 ml) miejscowego kremu placebo codziennie przez 6 miesięcy na odpowiednie miejsce anatomiczne po przeciwnej stronie ciała, gdzie nie jest stosowany eksperymentalny lek

Lek: Placebo

Wszyscy pacjenci zostaną przydzieleni do otrzymywania miejscowego kremu placebo do zmiany nieleczonej aktywnym badanym lekiem.

Liczba zmian bez odpowiedzi

Brak zmian w wyglądzie docelowej zmiany. Bielactwo jest chorobą powodującą odbarwienie, a odpowiedzi na leczenie są oceniane według procentu repigmentacji w 5-punktowej skali

Liczba zmian z częściową odpowiedzią

Następuje zmiana wielkości dyspigmentacji w porównaniu z jej wyglądem i objawami podczas pierwszej wizyty, ale zmiana pozostaje bardzo widoczna. Bielactwo jest chorobą powodującą odbarwienie, a odpowiedzi na leczenie są oceniane na podstawie procentowej repigmentacji w 5-stopniowej skali. Zmiany w charakterystyce docelowych zmian zostaną ocenione przez dermatologa i udokumentowane zdjęciami podczas wizyt kontrolnych po 2, 4 i 6 miesiącach, a ostateczny wynik zostanie zmierzony podczas wizyty po 6 miesiącach.

Liczba zmian z całkowitą odpowiedzią

Ukierunkowane uszkodzenie nie jest już wyraźnie widoczne.

Średni wynik kwestionariusza Dermatology Quality of Life (lub Teenager Quality of Life Index)

Dermatologiczny Wskaźnik Jakości Życia (DLQI) ma na celu pomiar związanej ze zdrowiem jakości życia dorosłych (lub nastoletnich) pacjentów cierpiących na choroby skóry. Zarówno objawy fizyczne, jak i psychiczne są uszeregowane na 4-punktowej skali od „wcale” do „bardzo”, aby zapewnić zbiorczą ocenę pacjenta.