Denní aktuální rapamycin pro vitiligo

Experimentální: Lokální rapamycin 0,001 %

Pacienti randomizovaní do tohoto ramene studie budou aplikovat 2 jednotky na konečky prstů (FTU) nebo 0,5 cm3 topicky rapamycinového 0,001% krému denně po dobu 6 měsíců

Lék: Rapamycin

Zatímco rapamycin není schválen pro léčbu vitiliga, bylo zjištěno, že je účinný při zastavení progrese onemocnění na zvířecích modelech. Další nedávná studie na lidech ukázala, že dávky 0,5 cm3 denně 0,001 % topické formulace jsou schopny dosáhnout zlepšení hypopigmentovaných lézí kůže na klinické i histologické úrovni. Při této dávce bylo pozorováno zlepšení buněčné funkce, pokud jde o udržení proliferačního potenciálu a prevenci stárnutí, s vyloučením úplné inhibice buněčného růstu, jak bylo pozorováno u vyšších potencí používaných pro imunosupresi.

Ostatní jména:

• Sirolimus, rapamune

Lék: Rapamycin

Rapamycin je imunosupresivum, které působí tak, že inhibuje savčí cíl rapamycinu (mTOR), což vede k inhibici buněčného cyklu a produkci protilátek. Bylo také prokázáno, že podporuje expanzi populací Treg. Ačkoli studie hodnotící alternativní dávkování pro vitiligo jsou omezené, topický rapamycin byl dříve používán k léčbě angiofibromů souvisejících s tuberózní sklerózou, vaskulárních malformací, jako jsou skvrny od portského vína, a zánětlivých lézí, jako je plaková psoriáza. V metaanalýze z roku 2019 obsahovalo 38 ze 40 zpráv použité topické formulace s 1% nebo nižší účinností rapamycinu; většina publikací byla zaměřena na léčbu tuberózní sklerózy, kde střední koncentrace inhibice mTOR byla 0,1 % při dávkování dvakrát denně.

Ostatní jména:

• Sirolimus, rapamune

Aktivní komparátor: Lokální rapamycin 0,1 %

Pacienti randomizovaní do tohoto ramene studie budou aplikovat 2 FTU (0,5 cc) topicky rapamycin 0,1% krém denně po dobu 6 měsíců

Lék: Rapamycin

Zatímco rapamycin není schválen pro léčbu vitiliga, bylo zjištěno, že je účinný při zastavení progrese onemocnění na zvířecích modelech. Další nedávná studie na lidech ukázala, že dávky 0,5 cm3 denně 0,001 % topické formulace jsou schopny dosáhnout zlepšení hypopigmentovaných lézí kůže na klinické i histologické úrovni. Při této dávce bylo pozorováno zlepšení buněčné funkce, pokud jde o udržení proliferačního potenciálu a prevenci stárnutí, s vyloučením úplné inhibice buněčného růstu, jak bylo pozorováno u vyšších potencí používaných pro imunosupresi.

Ostatní jména:

• Sirolimus, rapamune

Lék: Rapamycin

Rapamycin je imunosupresivum, které působí tak, že inhibuje savčí cíl rapamycinu (mTOR), což vede k inhibici buněčného cyklu a produkci protilátek. Bylo také prokázáno, že podporuje expanzi populací Treg. Ačkoli studie hodnotící alternativní dávkování pro vitiligo jsou omezené, topický rapamycin byl dříve používán k léčbě angiofibromů souvisejících s tuberózní sklerózou, vaskulárních malformací, jako jsou skvrny od portského vína, a zánětlivých lézí, jako je plaková psoriáza. V metaanalýze z roku 2019 obsahovalo 38 ze 40 zpráv použité topické formulace s 1% nebo nižší účinností rapamycinu; většina publikací byla zaměřena na léčbu tuberózní sklerózy, kde střední koncentrace inhibice mTOR byla 0,1 % při dávkování dvakrát denně.

Ostatní jména:

• Sirolimus, rapamune

Komparátor placeba: Placebo

Všichni pacienti budou aplikovat 2 FTU (0,5 cc) topický placebo krém denně po dobu 6 měsíců na odpovídající anatomické místo na opačné straně těla, kde není aplikován experimentální lék.

Lék: Placebo

Všem pacientům bude přidělen topický placebo krém na léze, která není léčena aktivním studovaným lékem.

Počet lézí bez odezvy

Absence změny vzhledu cílené léze. Vitiligo je depigmentační onemocnění a léčebné odpovědi jsou odstupňovány procentem repigmentace na 5bodové škále

Počet lézí s částečnou odezvou

Dochází ke změně velikosti dyspigmentace ve srovnání s jejím výskytem a symptomy při první návštěvě, ale léze zůstává výrazně viditelná. Vitiligo je depigmentační onemocnění a léčebné odpovědi jsou odstupňovány procentem repigmentace na 5bodové škále. Změny v charakteristikách cílených lézí budou vyhodnoceny dermatologem a zdokumentovány prostřednictvím fotografií při následných návštěvách po 2, 4 a 6 měsících, přičemž konečný výsledek bude měřen při 6měsíční návštěvě.

Počty lézí s kompletní odpovědí

Cílená léze již není výrazně viditelná.

Průměrné skóre dotazníku dermatologické kvality života (nebo indexu kvality života teenagerů)

Dermatologický index kvality života (DLQI) je určen k měření kvality života související se zdravím dospělých (nebo dospívajících) pacientů trpících kožním onemocněním. Fyzické i psychické symptomy jsou seřazeny na 4bodové škále od „vůbec ne“ po „velmi mnoho“, aby bylo možné získat kumulativní skóre pacienta.