Daglig aktuell Rapamycin for vitiligo
3. mars 2026 oppdatert av: Chelsea Shope, Medical University of South Carolina
Daglig aktuell rapamycinterapi for behandling av vitiligo
I dagens dermatologipraksis er alternativene for vitiligo fortsatt begrensede.
Hensikten med denne studien er å finne ut om en gang daglig dosert topisk rapamycin er effektiv for behandling av pasienter med vitiligo.
Deltakerne vil bruke enten 0,1 % topisk rapamycin eller 0,001 % topisk rapamycin i seks måneder på en lesjon på den ene siden av kroppen, og topisk placebo på en tilsvarende lesjon på den motsatte siden av kroppen.
Studien tar også sikte på å evaluere pasienttilfredshet og identifisere eventuelle negative effekter på disse doseringsregimene.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter 13 år og eldre
- Pasienter med ikke-segmentell vitiligo
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med segmentell eller slimhinne vitiligo
- Pasienter med kontraindikasjon for bruk av rapamycin
- Pasienter med historie med transplantasjon
- Pasienter med en historie med naturlig immunsvikt
- Pasienter med en historie med kunstig indusert immunsvikt
- Pasienter med en historie med alvorlig eller livstruende infeksjon
- Pasienter som tar CYP3A4-hemmende medisiner
- Pasienter som tar sterke CYP3A4-induktorer
- Pasienter som gjennomgår nåværende behandling for vitiligo
- Kvinner som er eller kan bli gravide
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Topisk rapamycin 0,001 %
Pasienter randomisert til denne delen av studien vil bruke 2 fingertuppenheter (FTU) eller 0,5 cc topisk rapamycin 0,001 % krem daglig i 6 måneder
|
Selv om rapamycin ikke er godkjent for behandling av vitiligo, har det vist seg å være effektivt for å stoppe sykdomsprogresjon i dyremodeller.
En annen fersk studie på mennesker viste at doser på 0,5 cc daglig på 0,001 % av den aktuelle formuleringen er i stand til å oppnå forbedring i hypopigmenterte lesjoner i huden på både klinisk og histologisk nivå.
Ved denne dosen ble forbedring i cellefunksjon observert med hensyn til opprettholdelse av proliferativt potensial og forebygging av senescens, med unngåelse av total hemming av cellevekst som har blitt sett ved høyere potenser brukt for immunsuppresjon.
Andre navn:
Rapamycin er et immunsuppressivt middel som virker ved å hemme pattedyrmålet til rapamycin (mTOR) som fører til hemming av cellesyklusen og antistoffproduksjonen.
Det har også vist seg å fremme utvidelse av Treg-bestander.
Selv om studier som evaluerer alternativ dosering for vitiligo er begrenset, har topisk rapamycin tidligere blitt brukt til å behandle angiofibromer relatert til tuberøs sklerose, vaskulære misdannelser som portvinflekker og inflammatoriske lesjoner som plakkpsoriasis.
I en metaanalyse fra 2019 inkluderte 38 av 40 rapporter brukte topiske formuleringer med 1 % eller lavere styrke rapamycin; flertallet av publikasjonene var fokusert på behandling av tuberøs sklerose, hvor median konsentrasjon av mTOR-hemming var 0,1 % dosert to ganger daglig.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Topisk rapamycin 0,1 %
Pasienter randomisert til denne delen av studien vil bruke 2 FTU (0,5 cc) topisk rapamycin 0,1 % krem daglig i 6 måneder
|
Selv om rapamycin ikke er godkjent for behandling av vitiligo, har det vist seg å være effektivt for å stoppe sykdomsprogresjon i dyremodeller.
En annen fersk studie på mennesker viste at doser på 0,5 cc daglig på 0,001 % av den aktuelle formuleringen er i stand til å oppnå forbedring i hypopigmenterte lesjoner i huden på både klinisk og histologisk nivå.
Ved denne dosen ble forbedring i cellefunksjon observert med hensyn til opprettholdelse av proliferativt potensial og forebygging av senescens, med unngåelse av total hemming av cellevekst som har blitt sett ved høyere potenser brukt for immunsuppresjon.
Andre navn:
Rapamycin er et immunsuppressivt middel som virker ved å hemme pattedyrmålet til rapamycin (mTOR) som fører til hemming av cellesyklusen og antistoffproduksjonen.
Det har også vist seg å fremme utvidelse av Treg-bestander.
Selv om studier som evaluerer alternativ dosering for vitiligo er begrenset, har topisk rapamycin tidligere blitt brukt til å behandle angiofibromer relatert til tuberøs sklerose, vaskulære misdannelser som portvinflekker og inflammatoriske lesjoner som plakkpsoriasis.
I en metaanalyse fra 2019 inkluderte 38 av 40 rapporter brukte topiske formuleringer med 1 % eller lavere styrke rapamycin; flertallet av publikasjonene var fokusert på behandling av tuberøs sklerose, hvor median konsentrasjon av mTOR-hemming var 0,1 % dosert to ganger daglig.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Alle pasienter vil bruke 2 FTU (0,5 cc) topisk placebokrem daglig i 6 måneder til det tilsvarende anatomiske stedet på motsatt side av kroppen der det eksperimentelle legemidlet ikke brukes
|
Alle pasienter vil bli tildelt lokal placebokrem til lesjonen som ikke behandles med det aktive studiemedikamentet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall lesjoner uten respons
Tidsramme: 6 måneder
|
Fravær av endring i utseende av målrettet lesjon.
Vitiligo er en depigmenterende sykdom og behandlingsresponser er gradert etter prosentandel av repigmentering på en 5-punkts skala
|
6 måneder
|
|
Antall lesjoner med delvis respons
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er endring i størrelsen på dyspigmentering sammenlignet med utseendet og symptomene ved det første besøket, men lesjonen forblir sterkt synlig.
Vitiligo er en depigmenterende sykdom og behandlingsresponser er gradert etter prosentvis repigmentering på en 5-punkts skala.
Endringer i egenskapene til de målrettede lesjonene vil bli evaluert av en hudlege og dokumentert via fotografier ved oppfølgingsbesøk etter 2, 4 og 6 måneder, med det endelige resultatet målt ved det 6-måneders besøket.
|
6 måneder
|
|
Antall lesjoner med fullstendig respons
Tidsramme: 6 måneder
|
Målrettet lesjon er ikke lenger synlig.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig poengsum for Dermatology Quality of Life-spørreskjema (eller Teenager Quality of Life Index)
Tidsramme: 6 måneder
|
Dermatology Life Quality Index (DLQI) er utviklet for å måle den helserelaterte livskvaliteten til voksne (eller tenåringer) pasienter som lider av en hudsykdom.
Både fysiske og psykiske symptomer er rangert på en 4-punkts skala fra "ikke i det hele tatt" til "svært mye" for å gi en kumulativ pasientscore.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ahmad Aleisa, MD, Medical University of South Carolina
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. juli 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
22. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 115924
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .