Rapamycine topique quotidienne pour le vitiligo

Expérimental: Rapamycine topique 0,001 %

Les patients randomisés dans ce bras de l'étude appliqueront quotidiennement 2 unités du bout des doigts (FTU) ou 0,5 cc de crème topique de rapamycine à 0,001 % pendant 6 mois.

Médicament: Rapamycine

Bien que la rapamycine ne soit pas approuvée pour le traitement du vitiligo, elle s'est avérée efficace pour arrêter la progression de la maladie dans des modèles animaux. Une autre étude récente chez l'homme a montré que des doses de 0,5 cc par jour de 0,001 % de la formulation topique sont capables d'améliorer les lésions hypopigmentées de la peau au niveau clinique et histologique. À cette dose, une amélioration de la fonction cellulaire a été observée concernant le maintien du potentiel prolifératif et la prévention de la sénescence, en évitant l'inhibition totale de la croissance cellulaire, comme cela a été observé à des puissances plus élevées utilisées pour l'immunosuppression.

Autres noms:

• Sirolimus, rapamune

Médicament: Rapamycine

La rapamycine est un immunosuppresseur qui agit en inhibant la cible mammifère de la rapamycine (mTOR) entraînant une inhibition du cycle cellulaire et de la production d'anticorps. Il a également été démontré qu'il favorise l'expansion des populations de Treg. Bien que les études évaluant les posologies alternatives pour le vitiligo soient limitées, la rapamycine topique a déjà été utilisée pour traiter les angiofibromes liés à la sclérose tubéreuse, les malformations vasculaires telles que les taches de vin et les lésions inflammatoires telles que le psoriasis en plaques. Dans une méta-analyse de 2019, 38 rapports sur 40 incluaient des formulations topiques utilisées de rapamycine à 1 % ou moins ; la majorité des publications étaient axées sur le traitement de la sclérose tubéreuse, où la concentration médiane d'inhibition de mTOR était de 0,1 % administrée deux fois par jour.

Autres noms:

• Sirolimus, rapamune

Comparateur actif: Rapamycine topique 0,1 %

Les patients randomisés dans ce bras de l'étude appliqueront quotidiennement 2 FTU (0,5 cc) de crème de rapamycine topique à 0,1 % pendant 6 mois

Médicament: Rapamycine

Bien que la rapamycine ne soit pas approuvée pour le traitement du vitiligo, elle s'est avérée efficace pour arrêter la progression de la maladie dans des modèles animaux. Une autre étude récente chez l'homme a montré que des doses de 0,5 cc par jour de 0,001 % de la formulation topique sont capables d'améliorer les lésions hypopigmentées de la peau au niveau clinique et histologique. À cette dose, une amélioration de la fonction cellulaire a été observée concernant le maintien du potentiel prolifératif et la prévention de la sénescence, en évitant l'inhibition totale de la croissance cellulaire, comme cela a été observé à des puissances plus élevées utilisées pour l'immunosuppression.

Autres noms:

• Sirolimus, rapamune

Médicament: Rapamycine

La rapamycine est un immunosuppresseur qui agit en inhibant la cible mammifère de la rapamycine (mTOR) entraînant une inhibition du cycle cellulaire et de la production d'anticorps. Il a également été démontré qu'il favorise l'expansion des populations de Treg. Bien que les études évaluant les posologies alternatives pour le vitiligo soient limitées, la rapamycine topique a déjà été utilisée pour traiter les angiofibromes liés à la sclérose tubéreuse, les malformations vasculaires telles que les taches de vin et les lésions inflammatoires telles que le psoriasis en plaques. Dans une méta-analyse de 2019, 38 rapports sur 40 incluaient des formulations topiques utilisées de rapamycine à 1 % ou moins ; la majorité des publications étaient axées sur le traitement de la sclérose tubéreuse, où la concentration médiane d'inhibition de mTOR était de 0,1 % administrée deux fois par jour.

Autres noms:

• Sirolimus, rapamune

Comparateur placebo: Placebo

Tous les patients appliqueront quotidiennement 2 FTU (0,5 cc) de crème placebo topique pendant 6 mois à l'emplacement anatomique correspondant sur le côté opposé du corps où le médicament expérimental n'est pas appliqué.

Médicament: Placebo

Tous les patients recevront une crème placebo topique reçue sur la lésion non traitée avec le médicament actif à l'étude.

Nombre de lésions sans réponse

Absence de changement d'aspect de la lésion ciblée. Le vitiligo est une maladie dépigmentante et les réponses au traitement sont classées en pourcentage de repigmentation sur une échelle de 5 points

Nombre de lésions avec réponse partielle

Il y a un changement dans la taille de la dyspigmentation par rapport à son apparence et ses symptômes lors de la visite initiale, mais la lésion reste grossièrement visible. Le vitiligo est une maladie dépigmentante et les réponses au traitement sont classées en pourcentage de repigmentation sur une échelle de 5 points. Les changements dans les caractéristiques des lésions ciblées seront évalués par un dermatologue et documentés par des photographies lors des visites de suivi à 2, 4 et 6 mois, le résultat final étant mesuré lors de la visite de 6 mois.

Nombre de lésions avec réponse complète

La lésion ciblée n'est plus grossièrement visible.

Score moyen du questionnaire Dermatology Quality of Life (ou Teenager Quality of Life Index)

Le Dermatology Life Quality Index (DLQI) est conçu pour mesurer la qualité de vie liée à la santé des patients adultes (ou adolescents) souffrant d'une maladie de la peau. Les symptômes physiques et psychologiques sont classés sur une échelle de 4 points allant de « pas du tout » à « beaucoup » pour fournir un score cumulatif du patient.