Dagelijks actueel Rapamycin voor vitiligo

Experimenteel: Actueel rapamycine 0,001%

Patiënten gerandomiseerd naar deze arm van het onderzoek zullen gedurende 6 maanden dagelijks 2 vingertopeenheden (FTU) of 0,5 cc topische rapamycine 0,001% crème aanbrengen

Geneesmiddel: Rapamycine

Hoewel rapamycine niet is goedgekeurd voor de behandeling van vitiligo, is gebleken dat het effectief is bij het stoppen van ziekteprogressie in diermodellen. Een ander recent onderzoek bij mensen toonde aan dat doses van 0,5 cc per dag van 0,001% van de topische formulering in staat zijn om verbetering te bereiken in gehypopigmenteerde laesies van de huid op zowel klinisch als histologisch niveau. Bij deze dosis werd een verbetering van de celfunctie waargenomen met betrekking tot het behoud van het proliferatiepotentieel en het voorkomen van senescentie, waarbij volledige remming van de celgroei werd vermeden, zoals is waargenomen bij hogere potenties die worden gebruikt voor immunosuppressie.

Andere namen:

• Sirolimus, rapamune

Geneesmiddel: Rapamycine

Rapamycine is een immunosuppressivum dat werkt door remming van het zoogdierdoel van rapamycine (mTOR), wat leidt tot remming van de celcyclus en de productie van antilichamen. Er is ook aangetoond dat het de uitbreiding van Treg-populaties bevordert. Hoewel onderzoeken naar alternatieve doseringen voor vitiligo beperkt zijn, is topisch rapamycine eerder gebruikt voor de behandeling van angiofibromen gerelateerd aan tubereuze sclerose, vasculaire misvormingen zoals wijnvlekken en inflammatoire laesies zoals plaque psoriasis. In een meta-analyse uit 2019 bevatten 38 van de 40 rapporten gebruikte topische formuleringen van 1% of minder krachtige rapamycine; de meeste publicaties waren gericht op de behandeling van tubereuze sclerose, waarbij de mediane concentratie van mTOR-remming 0,1% tweemaal daags werd gedoseerd.

Andere namen:

• Sirolimus, rapamune

Actieve vergelijker: Topische rapamycine 0,1%

Patiënten gerandomiseerd naar deze arm van het onderzoek zullen gedurende 6 maanden dagelijks 2 FTU (0,5 cc) topische rapamycine 0,1% crème aanbrengen

Geneesmiddel: Rapamycine

Hoewel rapamycine niet is goedgekeurd voor de behandeling van vitiligo, is gebleken dat het effectief is bij het stoppen van ziekteprogressie in diermodellen. Een ander recent onderzoek bij mensen toonde aan dat doses van 0,5 cc per dag van 0,001% van de topische formulering in staat zijn om verbetering te bereiken in gehypopigmenteerde laesies van de huid op zowel klinisch als histologisch niveau. Bij deze dosis werd een verbetering van de celfunctie waargenomen met betrekking tot het behoud van het proliferatiepotentieel en het voorkomen van senescentie, waarbij volledige remming van de celgroei werd vermeden, zoals is waargenomen bij hogere potenties die worden gebruikt voor immunosuppressie.

Andere namen:

• Sirolimus, rapamune

Geneesmiddel: Rapamycine

Rapamycine is een immunosuppressivum dat werkt door remming van het zoogdierdoel van rapamycine (mTOR), wat leidt tot remming van de celcyclus en de productie van antilichamen. Er is ook aangetoond dat het de uitbreiding van Treg-populaties bevordert. Hoewel onderzoeken naar alternatieve doseringen voor vitiligo beperkt zijn, is topisch rapamycine eerder gebruikt voor de behandeling van angiofibromen gerelateerd aan tubereuze sclerose, vasculaire misvormingen zoals wijnvlekken en inflammatoire laesies zoals plaque psoriasis. In een meta-analyse uit 2019 bevatten 38 van de 40 rapporten gebruikte topische formuleringen van 1% of minder krachtige rapamycine; de meeste publicaties waren gericht op de behandeling van tubereuze sclerose, waarbij de mediane concentratie van mTOR-remming 0,1% tweemaal daags werd gedoseerd.

Andere namen:

• Sirolimus, rapamune

Placebo-vergelijker: Placebo

Alle patiënten zullen gedurende 6 maanden dagelijks 2 FTU (0,5 cc) topische placebocrème aanbrengen op de corresponderende anatomische locatie aan de andere kant van het lichaam waar het experimentele geneesmiddel niet wordt aangebracht

Geneesmiddel: Placebo

Alle patiënten zullen worden toegewezen aan lokale placebo-crème voor de laesie die niet wordt behandeld met het actieve onderzoeksgeneesmiddel.

Aantal laesies zonder reactie

Afwezigheid van verandering in uiterlijk van gerichte laesie. Vitiligo is een depigmenterende ziekte en de respons op de behandeling wordt beoordeeld op basis van het percentage herpigmentatie op een 5-puntsschaal

Aantal laesies met gedeeltelijke respons

Er is verandering in de grootte van dyspigmentatie in vergelijking met het uiterlijk en de symptomen bij het eerste bezoek, maar de laesie blijft grotendeels zichtbaar. Vitiligo is een depigmenterende ziekte en de respons op de behandeling wordt beoordeeld op basis van het percentage herpigmentatie op een 5-puntsschaal. Veranderingen in de kenmerken van de beoogde laesies zullen worden geëvalueerd door een dermatoloog en gedocumenteerd via foto's bij vervolgbezoeken na 2, 4 en 6 maanden, met het uiteindelijke resultaat gemeten tijdens het bezoek van 6 maanden.

Aantal laesies met volledige respons

Gerichte laesie is niet langer grof zichtbaar.

Gemiddelde score van vragenlijst over dermatologiekwaliteit van leven (of Teenager Quality of Life Index)

De Dermatology Life Quality Index (DLQI) is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten van volwassen (of tiener) patiënten die lijden aan een huidziekte. Zowel lichamelijke als psychische symptomen worden gerangschikt op een 4-puntsschaal van "helemaal niet" tot "zeer veel" om een ​​cumulatieve patiëntscore te verkrijgen.