Rapamicina topica quotidiana per la vitiligine

Sperimentale: Rapamicina topica 0,001%

I pazienti randomizzati a questo braccio dello studio applicheranno 2 unità di punta delle dita (FTU) o 0,5 cc di rapamicina topica allo 0,001% di crema al giorno per 6 mesi

Droga: Rapamicina

Sebbene la rapamicina non sia approvata per il trattamento della vitiligine, si è rivelata efficace nell'arrestare la progressione della malattia nei modelli animali. Un altro recente studio sull'uomo ha dimostrato che dosi di 0,5 cc al giorno dello 0,001% della formulazione topica sono in grado di ottenere un miglioramento delle lesioni ipopigmentate della pelle sia a livello clinico che istologico. A questa dose, è stato osservato un miglioramento della funzione cellulare per quanto riguarda il mantenimento del potenziale proliferativo e la prevenzione della senescenza, evitando l'inibizione totale della crescita cellulare come è stato osservato a potenze più elevate utilizzate per l'immunosoppressione.

Altri nomi:

• Sirolimo, rapamune

Droga: Rapamicina

La rapamicina è un immunosoppressore che agisce inibendo il bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR) portando all'inibizione del ciclo cellulare e della produzione di anticorpi. È stato anche dimostrato che promuove l'espansione delle popolazioni di Treg. Sebbene gli studi che valutano il dosaggio alternativo per la vitiligine siano limitati, la rapamicina topica è stata precedentemente utilizzata per trattare gli angiofibromi correlati alla sclerosi tuberosa, le malformazioni vascolari come le macchie vinose e le lesioni infiammatorie come la psoriasi a placche. In una meta-analisi del 2019, 38 segnalazioni su 40 includevano formulazioni topiche utilizzate di rapamicina con potenza pari o inferiore all'1%; la maggior parte delle pubblicazioni era incentrata sul trattamento della sclerosi tuberosa, dove la concentrazione mediana dell'inibizione di mTOR era dello 0,1% somministrata due volte al giorno.

Altri nomi:

• Sirolimo, rapamune

Comparatore attivo: Rapamicina topica 0,1%

I pazienti randomizzati a questo braccio dello studio applicheranno 2 FTU (0,5 cc) di rapamicina topica allo 0,1% di crema al giorno per 6 mesi

Droga: Rapamicina

Sebbene la rapamicina non sia approvata per il trattamento della vitiligine, si è rivelata efficace nell'arrestare la progressione della malattia nei modelli animali. Un altro recente studio sull'uomo ha dimostrato che dosi di 0,5 cc al giorno dello 0,001% della formulazione topica sono in grado di ottenere un miglioramento delle lesioni ipopigmentate della pelle sia a livello clinico che istologico. A questa dose, è stato osservato un miglioramento della funzione cellulare per quanto riguarda il mantenimento del potenziale proliferativo e la prevenzione della senescenza, evitando l'inibizione totale della crescita cellulare come è stato osservato a potenze più elevate utilizzate per l'immunosoppressione.

Altri nomi:

• Sirolimo, rapamune

Droga: Rapamicina

La rapamicina è un immunosoppressore che agisce inibendo il bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR) portando all'inibizione del ciclo cellulare e della produzione di anticorpi. È stato anche dimostrato che promuove l'espansione delle popolazioni di Treg. Sebbene gli studi che valutano il dosaggio alternativo per la vitiligine siano limitati, la rapamicina topica è stata precedentemente utilizzata per trattare gli angiofibromi correlati alla sclerosi tuberosa, le malformazioni vascolari come le macchie vinose e le lesioni infiammatorie come la psoriasi a placche. In una meta-analisi del 2019, 38 segnalazioni su 40 includevano formulazioni topiche utilizzate di rapamicina con potenza pari o inferiore all'1%; la maggior parte delle pubblicazioni era incentrata sul trattamento della sclerosi tuberosa, dove la concentrazione mediana dell'inibizione di mTOR era dello 0,1% somministrata due volte al giorno.

Altri nomi:

• Sirolimo, rapamune

Comparatore placebo: Placebo

Tutti i pazienti applicheranno 2 FTU (0,5 cc) di crema placebo topica al giorno per 6 mesi nella corrispondente posizione anatomica sul lato opposto del corpo dove non viene applicato il farmaco sperimentale

Droga: Placebo

Tutti i pazienti verranno assegnati a ricevere una crema placebo topica per la lesione non trattata con il farmaco attivo in studio.

Numero di lesioni senza risposta

Assenza di cambiamento nell'aspetto della lesione mirata. La vitiligine è una malattia depigmentante e le risposte al trattamento sono classificate in base alla percentuale di ripigmentazione su una scala a 5 punti

Numero di lesioni con risposta parziale

C'è un cambiamento nella dimensione della dispigmentazione rispetto al suo aspetto e ai sintomi alla visita iniziale, ma la lesione rimane grossolanamente visibile. La vitiligine è una malattia depigmentante e le risposte al trattamento sono classificate in base alla percentuale di ripigmentazione su una scala a 5 punti. I cambiamenti nelle caratteristiche delle lesioni mirate saranno valutati da un dermatologo e documentati tramite fotografie alle visite di follow-up a 2, 4 e 6 mesi, con il risultato finale misurato alla visita di 6 mesi.

Numero di lesioni con risposta completa

La lesione mirata non è più grossolanamente visibile.

Punteggio medio del questionario Dermatology Quality of Life (o Teenager Quality of Life Index)

Il Dermatology Life Quality Index (DLQI) è progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute di pazienti adulti (o adolescenti) affetti da una malattia della pelle. Entrambi i sintomi fisici e psicologici sono classificati su una scala a 4 punti da "per niente" a "molto" per fornire un punteggio cumulativo del paziente.