每日外用雷帕霉素治疗白癜风
2023年8月17日 更新者：Chelsea Shope、Medical University of South Carolina
每日局部雷帕霉素治疗白癜风
在目前的皮肤科实践中，白斑病的选择仍然有限。
本研究的目的是确定每日一次局部雷帕霉素是否能有效治疗白斑病患者。
参与者将使用 0.1% 的局部雷帕霉素或 0.001% 的局部雷帕霉素治疗身体一侧的病变，持续六个月，并将局部安慰剂应用于身体另一侧的相应病变。
该研究还旨在评估患者满意度并确定对这些给药方案的任何不利影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Chelsea Shope, BA
- 电话号码：8437549577
- 邮箱：shopec@musc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Courtney Linkous, BS
- 电话号码：843-566-2453
- 邮箱：linkousc@musc.edu
学习地点
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 13岁及以上的患者
- 非节段性白斑病患者
排除标准：
- 节段性或黏膜性白斑病患者
- 有使用雷帕霉素禁忌症的患者
- 有移植史的患者
- 有自然免疫缺陷病史的患者
- 有人工诱导免疫缺陷病史的患者
- 有严重或危及生命感染史的患者
- 服用 CYP3A4 抑制药物的患者
- 服用强 CYP3A4 诱导剂的患者
- 目前正在接受白癜风治疗的患者
- 怀孕或可能怀孕的妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：外用雷帕霉素 0.001%
随机分配到该研究组的患者将每天涂抹 2 个指尖单位 (FTU) 或 0.5 cc 外用雷帕霉素 0.001% 乳膏，持续 6 个月
|
虽然雷帕霉素未被批准用于治疗白斑病，但已发现它在动物模型中可有效阻止疾病进展。
最近的另一项人体研究表明，每天 0.5cc 的 0.001% 局部制剂剂量能够在临床和组织学水平上改善皮肤色素减退病变。
在此剂量下，观察到细胞功能在维持增殖潜能和预防衰老方面有所改善，避免了细胞生长的完全抑制，如在用于免疫抑制的较高效力下所观察到的那样。
其他名称：
雷帕霉素是一种免疫抑制剂，通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR) 来抑制细胞周期和抗体产生。
它也被证明可以促进 Treg 种群的扩张。
尽管评估白斑病替代剂量的研究有限，但局部雷帕霉素以前曾用于治疗与结节性硬化症相关的血管纤维瘤、葡萄酒色斑等血管畸形和斑块状银屑病等炎症性病变。
在 2019 年的一项荟萃分析中，40 份报告中有 38 份报告使用了 1% 或更低效力雷帕霉素的局部制剂；大多数出版物都集中在结节性硬化症的治疗上，其中 mTOR 抑制的中位浓度为 0.1%，每天给药两次。
其他名称：
|
|
有源比较器：外用雷帕霉素0.1%
随机分配到该研究组的患者将每天使用 2 FTU（0.5 cc）外用雷帕霉素 0.1% 乳膏，持续 6 个月
|
虽然雷帕霉素未被批准用于治疗白斑病，但已发现它在动物模型中可有效阻止疾病进展。
最近的另一项人体研究表明，每天 0.5cc 的 0.001% 局部制剂剂量能够在临床和组织学水平上改善皮肤色素减退病变。
在此剂量下，观察到细胞功能在维持增殖潜能和预防衰老方面有所改善，避免了细胞生长的完全抑制，如在用于免疫抑制的较高效力下所观察到的那样。
其他名称：
雷帕霉素是一种免疫抑制剂，通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR) 来抑制细胞周期和抗体产生。
它也被证明可以促进 Treg 种群的扩张。
尽管评估白斑病替代剂量的研究有限，但局部雷帕霉素以前曾用于治疗与结节性硬化症相关的血管纤维瘤、葡萄酒色斑等血管畸形和斑块状银屑病等炎症性病变。
在 2019 年的一项荟萃分析中，40 份报告中有 38 份报告使用了 1% 或更低效力雷帕霉素的局部制剂；大多数出版物都集中在结节性硬化症的治疗上，其中 mTOR 抑制的中位浓度为 0.1%，每天给药两次。
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
所有患者将每天在未使用实验药物的身体另一侧的相应解剖位置涂抹 2 FTU（0.5 cc）局部安慰剂霜，持续 6 个月
|
所有患者都将被分配接受局部安慰剂乳膏，以治疗未接受活性研究药物治疗的病变。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无反应的病灶数
大体时间：6个月
|
目标病变的外观没有变化。
白癜风是一种色素脱失性疾病，治疗反应按 5 分制的重新色素沉着百分比分级
|
6个月
|
|
部分缓解的病灶数量
大体时间：6个月
|
与初次就诊时的外观和症状相比，色素沉着异常的大小有所变化，但病变仍然明显可见。
白癜风是一种色素脱失性疾病，治疗反应按 5 分制的重新色素沉着百分比进行分级。
目标病变特征的变化将由皮肤科医生评估，并在 2、4 和 6 个月的随访中通过照片记录，并在 6 个月的随访中测量最终结果。
|
6个月
|
|
完全缓解的病灶数
大体时间：6个月
|
目标病变不再明显可见。
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
皮肤科生活质量问卷平均分（或青少年生活质量指数）
大体时间：6个月
|
皮肤科生活质量指数 (DLQI) 旨在衡量患有皮肤病的成年（或青少年）患者的健康相关生活质量。
身体和心理症状都按照从“完全没有”到“非常严重”的 4 分制进行排名，以提供累积的患者评分。
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ahmad Aleisa, MD、Medical University of South Carolina
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年7月28日
初级完成 (估计的)
2024年8月1日
研究完成 (估计的)
2024年8月1日
研究注册日期
首次提交
2022年4月19日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月19日
首次发布 (实际的)
2022年4月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月17日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.