Une étude pharmacocinétique et d'innocuité du CSTI-500 chez des sujets atteints du syndrome de Prader-Willi

Critère d'intégration:

• Sujets masculins et féminins (âgés de 13 à 50 ans au moment du dépistage) avec un historique médical documenté de SPW confirmé par des tests génétiques.
• Le sujet doit avoir un soignant / parent fiable pour amener le sujet sur le site pour les visites, rester avec le sujet pendant les heures de visite lorsqu'il est autorisé à être avec le sujet et répondre à toutes les questions pendant les visites.
• Les sujets féminins ne doivent pas être enceintes ou allaitantes et être disposés à utiliser la méthode de contrôle des naissances à double barrière tout au long de l'étude.
• Une pression artérielle systolique normale en décubitus dorsal doit être ≤140 mmHg et ≥100 mmHg ; la pression artérielle diastolique doit être ≤ 80 mmHg et ≥ 60 mmHg lors du dépistage. La fréquence du pouls doit être ≥50 bpm et ≤100 bpm et l'augmentation de la fréquence du pouls en position debout doit être dans une plage acceptable.
• Tous les médicaments concomitants, y compris les médicaments contre l'hypertension et les médicaments contre le diabète de type 2, doivent être stables pendant ≥ 3 mois avant le dépistage (changement ≤ 10 %). Les suppléments et les vitamines ne sont pas considérés comme des médicaments concomitants à des fins d'admissibilité.

Critère d'exclusion:

• Participation à toute étude clinique avec un médicament / dispositif expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage ou pendant l'étude.
• Utilisation récente (dans les 3 mois) d'agents amaigrissants, y compris sur ordonnance, de médicaments à base de plantes et de suppléments amaigrissants.
• Chirurgie majeure dans les 6 mois suivant le dépistage ou planifiée au cours de l'étude ou antécédents de chirurgie bariatrique.
• Toute tumeur maligne dans les 2 ans précédant le dépistage (à l'exclusion du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde de la peau ou du carcinome cervical in situ qui ont été traités avec succès).
• Maladie hépatique, pulmonaire, cardiaque ou gastro-intestinale actuelle susceptible d'affecter négativement la participation à l'étude. Une maladie stable, par exemple, l'asthme ou l'hypertension contrôlée n'est pas exclue. Maladie hépatique ou lésion hépatique indiquée par des tests anormaux de la fonction hépatique, ALT, AST, phosphatase alcaline ou bilirubine sérique (≥ 3 X LSN pour l'un de ces tests).
• Antécédents inexpliqués ou présence d'une combinaison de symptômes inexpliqués, par exemple étourdissements, syncope, fatigue, palpitations/tachycardie, maux de tête ou intolérance à l'exercice.
• Insuffisance cardiaque classée selon le niveau II ou supérieur de la New York Heart Association (NYHA).
• Infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou AIT confirmé au cours des 5 dernières années.
• Diabète de type 2 non contrôlé tel que défini par HbA1c ≥ 9 % lors du dépistage.
• Diabète de type 1 insulino-dépendant.
• Sujets ayant des antécédents de comportement suicidaire.
• Incapacité d'avaler la capsule orale entière avec de l'eau.