Um estudo farmacocinético e de segurança de CSTI-500 em indivíduos com síndrome de Prader-Willi

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino e feminino (13-50 anos de idade na triagem) com um histórico documentado de SPW confirmado por teste genético.
• O sujeito deve ter um cuidador/pai confiável para trazê-lo ao local para as visitas, permanecer com o sujeito durante os horários das visitas quando for permitido estar com o sujeito e responder a quaisquer perguntas durante as visitas.
• As participantes do sexo feminino não devem estar grávidas ou amamentando e estar dispostas a usar o método de controle de natalidade de barreira dupla durante o estudo.
• Uma pressão arterial sistólica supina normal deve ser ≤140 mmHg e ≥100 mmHg; a pressão arterial diastólica deve ser ≤80 mmHg e ≥60 mmHg na triagem. A frequência de pulso deve ser ≥50 bpm e ≤100 bpm e o aumento da frequência de pulso em pé deve estar dentro da faixa aceitável.
• Todos os medicamentos concomitantes, incluindo medicamentos para pressão arterial e medicamentos para diabetes tipo 2, devem permanecer estáveis ​​por ≥3 meses antes da triagem (≤10% de alteração). Suplementos e vitaminas não são considerados medicamentos concomitantes para fins de elegibilidade.

Critério de exclusão:

• Participação em qualquer estudo clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses antes da triagem ou durante o estudo.
• Uso recente (dentro de 3 meses) de agentes para perda de peso, incluindo prescrição, medicamentos fitoterápicos e suplementos para perda de peso.
• Cirurgia de grande porte dentro de 6 meses após a triagem ou planejada durante o estudo ou histórico de cirurgia bariátrica.
• Qualquer malignidade nos 2 anos anteriores à triagem (excluindo carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele ou carcinoma cervical in situ que foram tratados com sucesso).
• Doença hepática, pulmonar, cardíaca ou GI atual que provavelmente afetaria adversamente a participação no estudo. Doença estável, por exemplo, asma ou hipertensão controlada não é excluída. Doença hepática ou lesão hepática indicada por testes de função hepática anormais, ALT, AST, fosfatase alcalina ou bilirrubina sérica (≥3X LSN para qualquer um desses testes).
• História inexplicável ou presença de combinação de sintomas inexplicados, por exemplo, tontura, síncope, fadiga, palpitações/taquicardia, dores de cabeça ou intolerância ao exercício.
• Insuficiência cardíaca classificada de acordo com o nível II ou superior da New York Heart Association (NYHA).
• Infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou AIT confirmado nos últimos 5 anos.
• Diabetes tipo 2 não controlado, conforme definido por HbA1c ≥ 9% na triagem.
• Diabetes tipo 1 dependente de insulina.
• Indivíduos com histórico de qualquer comportamento suicida.
• Incapacidade de engolir a cápsula oral inteira com água.