Badanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa CSTI-500 u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Kryteria przyjęcia:

• Osoby płci męskiej i żeńskiej (w wieku 13-50 lat w momencie skriningu) z udokumentowaną historią medyczną PWS potwierdzoną badaniami genetycznymi.
• Podmiot musi mieć godnego zaufania opiekuna/rodzica, który przyprowadzi go na miejsce na wizyty, pozostanie z pacjentem w czasie wizyt, kiedy może przebywać z pacjentem i odpowie na wszelkie pytania podczas wizyt.
• Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i być chętne do stosowania antykoncepcji z podwójną barierą w trakcie badania.
• Prawidłowe skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej musi wynosić ≤140 mmHg i ≥100 mmHg; rozkurczowe ciśnienie krwi musi wynosić ≤80 mmHg i ≥60 mmHg podczas badania przesiewowego. Tętno musi wynosić ≥50 uderzeń na minutę i ≤100 uderzeń na minutę, a wzrost częstości tętna w pozycji stojącej musi mieścić się w dopuszczalnym zakresie.
• Wszystkie jednocześnie stosowane leki, w tym leki na ciśnienie krwi i leki przeciwcukrzycowe typu 2, muszą być stabilne przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym (zmiana ≤10%). Suplementy i witaminy nie są uważane za leki towarzyszące dla celów kwalifikowalności.

Kryteria wyłączenia:

• Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
• Niedawne stosowanie (w ciągu 3 miesięcy) środków odchudzających, w tym leków na receptę, leków ziołowych i suplementów odchudzających.
• Duża operacja w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego lub planowana w trakcie badania lub historii operacji bariatrycznej.
• Jakikolwiek nowotwór złośliwy w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym (z wyłączeniem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ, które zostały pomyślnie wyleczone).
• Obecna choroba wątroby, płuc, serca lub przewodu pokarmowego, która mogłaby niekorzystnie wpłynąć na udział w badaniu. Nie wyklucza się stabilnej choroby, np. astmy lub kontrolowanego nadciśnienia tętniczego. Choroba wątroby lub uszkodzenie wątroby, na co wskazują nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby, aktywność AlAT, AspAT, fosfataza zasadowa lub stężenie bilirubiny w surowicy (≥3X GGN dla któregokolwiek z tych testów).
• Niewyjaśniona historia lub obecność kombinacji niewyjaśnionych objawów, np. Zawrotów głowy, omdleń, zmęczenia, kołatania serca/tachykardii, bólów głowy lub nietolerancji wysiłku.
• Niewydolność serca sklasyfikowana według klasyfikacji New York Heart Association (NYHA) poziomu II lub wyższego.
• Zawał mięśnia sercowego, udar lub potwierdzony TIA w ciągu ostatnich 5 lat.
• Niekontrolowana cukrzyca typu 2 zdefiniowana jako HbA1c ≥ 9% podczas badania przesiewowego.
• Cukrzyca insulinozależna typu 1.
• Osoby z historią jakichkolwiek zachowań samobójczych.
• Niemożność połknięcia kapsułki doustnej w całości popijając wodą.