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Eine Pharmakokinetik- und Sicherheitsstudie von CSTI-500 bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

8. August 2023 aktualisiert von: ConSynance Therapeutics

Eine Phase-1-, Single-Center-, Open-Label-, Einzeldosis-, Pharmakokinetik- und Sicherheitsstudie von CSTI-500 bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

Der Zweck dieser Phase-1-Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit einer Einzeldosis von CSTI-500 10 mg bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) zwischen 13 und 50 Jahren mit einer genetisch bestätigten Diagnose von PWS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, monozentrische Phase-1-Studie zur Bewertung der PK und Sicherheit einer oralen Einzeldosis von 10 mg CSTI-500, einem dreifachen Monoamin-Wiederaufnahmehemmer (TRI), bei Patienten mit genetisch bestätigtem PWS. Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 1-3 Tagen vor dem Baseline-Besuch (Besuch 2). Zusätzlich zum Screening-Besuch (Besuch 1) nehmen berechtigte Probanden über einen Zeitraum von 6 Tagen an fünf Besuchen vor Ort in der Klinik für PK-Blutabnahmen und Sicherheitsbewertungen teil. Bei Besuch 2 erhalten alle Probanden eine orale Einzeldosis CSTI-500 10 mg. Etwa 14 Patienten im Alter von 13 bis 50 Jahren, die alle Eignungskriterien erfüllen, erhalten eine Einzeldosis CSTI-500.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden (13-50 Jahre alt beim Screening) mit einer dokumentierten Krankengeschichte von PWS, die durch Gentests bestätigt wurde.
  • Das Subjekt muss einen zuverlässigen Betreuer/Elternteil haben, der das Subjekt für die Besuche zum Standort bringt, während der Besuchszeiten beim Subjekt bleibt, wenn es erlaubt ist, beim Subjekt zu sein, und auf alle Fragen während der Besuche zu antworten.
  • Weibliche Probanden dürfen nicht schwanger sein oder stillen und bereit sein, während der gesamten Studie eine doppelte Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Ein normaler systolischer Blutdruck in Rückenlage muss ≤ 140 mmHg und ≥ 100 mmHg betragen; Der diastolische Blutdruck muss beim Screening ≤ 80 mmHg und ≥ 60 mmHg betragen. Die Pulsfrequenz muss ≥ 50 Schläge pro Minute und ≤ 100 Schläge pro Minute betragen, und der Anstieg der Pulsfrequenz beim Stehen muss innerhalb eines akzeptablen Bereichs liegen.
  • Alle begleitenden Medikamente, einschließlich Blutdruckmedikamente und Typ-2-Diabetiker-Medikamente, müssen für ≥ 3 Monate vor dem Screening stabil sein (Änderung von ≤ 10 %). Nahrungsergänzungsmittel und Vitamine gelten nicht als Begleitmedikationen für Förderfähigkeitszwecke.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat/Gerät innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder während der Studie.
  • Kürzliche Anwendung (innerhalb von 3 Monaten) von Mitteln zur Gewichtsabnahme, einschließlich verschreibungspflichtiger, pflanzlicher Medikamente und Nahrungsergänzungsmittel zur Gewichtsabnahme.
  • Größere Operation innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening oder geplant während der Studie oder Vorgeschichte der bariatrischen Chirurgie.
  • Jede bösartige Erkrankung in den 2 Jahren vor dem Screening (ausgenommen Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Zervixkarzinom in situ, die erfolgreich behandelt wurden).
  • Aktuelle Leber-, Lungen-, Herz- oder Magen-Darm-Erkrankung, von der erwartet wird, dass sie die Teilnahme an der Studie nachteilig beeinflusst. Eine stabile Erkrankung, z. B. Asthma oder kontrollierter Bluthochdruck, ist nicht ausgeschlossen. Lebererkrankung oder Leberschädigung, die durch abnormale Leberfunktionstests, ALT, AST, alkalische Phosphatase oder Serumbilirubin (≥3X ULN für einen dieser Tests) angezeigt wird.
  • Ungeklärte Vorgeschichte oder Vorhandensein einer Kombination ungeklärter Symptome, z. B. Schwindel, Synkope, Müdigkeit, Herzklopfen/Tachykardie, Kopfschmerzen oder Belastungsintoleranz.
  • Herzinsuffizienz, klassifiziert nach der New York Heart Association (NYHA) Stufe II oder höher.
  • Myokardinfarkt, Schlaganfall oder bestätigte TIA innerhalb der letzten 5 Jahre.
  • Unkontrollierter Typ-2-Diabetes, definiert als HbA1c ≥ 9 % beim Screening.
  • Insulinabhängiger Typ-1-Diabetes.
  • Probanden mit einer Geschichte von suizidalem Verhalten.
  • Unfähigkeit, die orale Kapsel im Ganzen mit Wasser zu schlucken.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CSTI-500 10 mg
Allen in Frage kommenden Probanden wird bei Besuch 2 eine orale Einzeldosis von 10 mg CSTI-500 verabreicht
Arzneimittel: CSTI-500
Einzelne 10-mg-Kapsel
Andere Namen:
  • AMR-001181

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Maximal beobachtete Plasmakonzentration nach Verabreichung des Arzneimittels, direkt bestimmt aus dem Konzentrations-Zeit-Profil.
Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
AUC0-72
Zeitfenster: Vor der Dosisgabe bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 und 72 Stunden nach der Dosisgabe
Fläche unter der Plasma-Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve von vor der Dosis (Zeitpunkt 0) bis 72 Stunden nach der Arzneimittelverabreichung
Vor der Dosisgabe bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 und 72 Stunden nach der Dosisgabe
AUC0-inf
Zeitfenster: Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Fläche unter der Plasma-Medikamentenkonzentrations-Zeit-Kurve von der Prädosis (Zeitpunkt 0) extrapoliert bis zur unendlichen Zeit
Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 1 Stunde nach Einnahme
1 Stunde nach Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 2 Stunden nach der Einnahme
2 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 4 Stunden nach der Einnahme
4 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 8 Stunden nach der Einnahme
8 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 12 Stunden nach der Einnahme
12 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Einnahme
24 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 48 Stunden nach der Einnahme
48 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 72 Stunden nach der Einnahme
72 Stunden nach der Einnahme
CSTI-500-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 144 Stunden nach der Einnahme
144 Stunden nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Von vor der Dosis bis 15 Tage nach der Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, definiert als unerwünschtes Ereignis (AE), das neu auftritt oder sich nach der Dosis des Studienmedikaments verschlimmert. UEs werden unter Verwendung des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) kodiert und nach Systemorganklasse, bevorzugtem Begriff und Behandlung zusammengefasst.
Von vor der Dosis bis 15 Tage nach der Dosis
Häufigkeit klinisch bedeutsamer Befunde bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Screening bis 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Screening bis 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Häufigkeit klinisch signifikanter Befunde bei den Vitalfunktionen
Zeitfenster: Screening und Vordosierung 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosierung
Die Teilnehmer werden auf klinisch signifikante Veränderungen der Vitalparameter (Blutdruck, Herzfrequenz in Rücken- und Stehposition, Atemfrequenz und Körpertemperatur) untersucht. Dazu gehört auch die Bewertung des posturalen orthostatischen Tachykardasyndroms.
Screening und Vordosierung 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosierung
Häufigkeit klinisch signifikanter Befunde in Laborwerten
Zeitfenster: Screening bis 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Laboruntersuchungen umfassen Hämatologie, Schilddrüsenfunktion und chemische Blut- und Urinlabortests.
Screening bis 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Häufigkeit klinisch signifikanter Befunde in 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs)
Zeitfenster: Screening und Vordosierung bis 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosierung
Screening und Vordosierung bis 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosierung
Vergleich von CSTI-500-Cmax-Werten aus venösen Blutentnahmen mit Werten aus Fingerstichproben bei PWS-Patienten
Zeitfenster: Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Vergleich der CSTI-500-AUC0-72-Werte aus venösen Blutentnahmen mit Werten aus Fingerstichproben bei PWS-Patienten
Zeitfenster: Vor der Dosisgabe bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 und 72 Stunden nach der Dosisgabe
Vor der Dosisgabe bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 und 72 Stunden nach der Dosisgabe
Vergleich von CSTI-500-AUC0-inf-Werten aus venösen Blutentnahmen mit Werten aus Fingerstichproben bei PWS-Patienten
Zeitfenster: Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis
Vor der Dosis bis 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 144 Stunden nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ConSynance Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Italo Biaggioni, MD, Vanderbilt Autonomic Dysfunction Center, Vanderbilt University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSTI-500-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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