CSTI-500 在 Prader-Willi 综合征患者中的药代动力学和安全性研究

纳入标准：

• 男性和女性受试者（筛选时年龄在 13-50 岁之间）具有通过基因测试确认的 PWS 病历记录。
• 受试者必须有可靠的看护人/父母将受试者带到现场进行访问，在允许与受试者在一起的访问期间留在受试者身边，并在访问期间回答任何问题。
• 女性受试者不得怀孕或哺乳，并且愿意在整个研究过程中使用双屏障避孕方法。
• 正常的仰卧收缩压必须≤140 mmHg和≥100 mmHg；筛选时舒张压必须≤80 mmHg 且≥60 mmHg。 脉搏率必须≥50 bpm 且≤100 bpm，并且站立时脉搏率的增加必须在可接受的范围内。
• 所有合并用药，包括降压药和 2 型糖尿病药物，在筛选前必须稳定≥3 个月（≤10% 的变化）。 出于资格目的，补充剂和维生素不被视为伴随药物。

排除标准：

• 在筛选前 3 个月内或研究期间参与任何使用研究药物/设备的临床研究。
• 最近（3 个月内）使用过减肥药，包括处方药、草药和减肥补充剂。
• 筛选后 6 个月内或计划在研究期间或有减肥手术史的大手术。
• 筛选前 2 年内的任何恶性肿瘤（不包括已经成功治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌）。
• 目前预计会对参与研究产生不利影响的肝脏、肺部、心脏或胃肠道疾病。 不排除稳定的疾病，例如哮喘或控制的高血压。 肝功能检查异常、ALT、AST、碱性磷酸酶或血清胆红素（任何这些检查≥3X ULN）表明存在肝病或肝损伤。
• 无法解释的病史或存在无法解释的症状组合，例如头晕、晕厥、疲劳、心悸/心动过速、头痛或运动不耐受。
• 根据纽约心脏协会 (NYHA) II 级或更高级别分类的心力衰竭。
• 心肌梗塞、中风或最近 5 年内确诊的 TIA。
• 不受控制的 2 型糖尿病，定义为筛选时 HbA1c ≥ 9%。
• 胰岛素依赖型 1 型糖尿病。
• 有任何自杀行为史的受试者。
• 无法用水吞服整个口服胶囊。