Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická a bezpečnostní studie CSTI-500 u subjektů se syndromem Prader-Willi

8. srpna 2023 aktualizováno: ConSynance Therapeutics

Fáze 1, jediné centrum, otevřená, jednodávková, farmakokinetická a bezpečnostní studie CSTI-500 u subjektů se syndromem Prader-Willi

Účelem této studie fáze 1 je vyhodnotit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost jednorázové dávky CSTI-500 10 mg u subjektů s Prader-Williho syndromem (PWS) ve věku od 13 do 50 let s geneticky potvrzenou diagnózou PWS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1 s jedním centrem k hodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti 10mg jednorázové perorální dávky CSTI-500, trojitého inhibitoru zpětného vychytávání monoaminů (TRI), u pacientů s geneticky potvrzeným PWS. Studie se bude skládat ze screeningového období až 1-3 dnů před základní návštěvou (návštěva 2). Kromě screeningové návštěvy (návštěva 1) se způsobilí jedinci zúčastní pěti in-klinických návštěv na místě za účelem odběrů krve PK a hodnocení bezpečnosti po dobu 6 dnů. Při návštěvě 2 všechny subjekty dostanou jednu orální dávku CSTI-500 10 mg. Přibližně 14 pacientů ve věku 13 až 50 let, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, dostane jednu dávku CSTI-500.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy (ve věku 13-50 let při screeningu) s dokumentovanou anamnézou PWS potvrzenou genetickým testováním.
  • Subjekt musí mít spolehlivého pečovatele/rodiče, který ho přivede na místo návštěvy, zůstane se subjektem během návštěvních časů, když je mu dovoleno být se subjektem, a během návštěv odpovídá na jakékoli otázky.
  • Ženy nesmějí být těhotné nebo kojící a musí být ochotny používat metodu dvojité bariéry v průběhu studie.
  • Normální systolický krevní tlak vleže musí být ≤140 mmHg a ≥100 mmHg; diastolický krevní tlak musí být při screeningu ≤80 mmHg a ≥60 mmHg. Tepová frekvence musí být ≥50 bpm a ≤100 bpm a zvýšení tepové frekvence ve stoje musí být v přijatelném rozsahu.
  • Všechny souběžně podávané léky včetně léků na krevní tlak a léků na diabetes 2. typu musí být stabilní po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem (≤10% změna). Doplňky a vitamíny se pro účely způsobilosti nepovažují za souběžné léky.

Kritéria vyloučení:

  • Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před screeningem nebo během studie.
  • Nedávné užívání (do 3 měsíců) přípravků na hubnutí, včetně léků na předpis, bylinných léků a doplňků na hubnutí.
  • Velká operace do 6 měsíců od screeningu nebo plánovaná během studie nebo anamnézy bariatrické chirurgie.
  • Jakákoli malignita během 2 let před screeningem (s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ, které byly úspěšně léčeny).
  • Současné onemocnění jater, plic, srdce nebo GI, u kterého se očekává, že nepříznivě ovlivní účast ve studii. Není vyloučeno stabilní onemocnění, např. astma nebo kontrolovaná hypertenze. Onemocnění jater nebo poškození jater indikované abnormálními jaterními testy, ALT, AST, alkalickou fosfatázou nebo sérovým bilirubinem (≥3X ULN pro kterýkoli z těchto testů).
  • Nevysvětlitelná historie nebo přítomnost kombinace nevysvětlitelných příznaků, např. závratě, synkopa, únava, palpitace/tachykardie, bolesti hlavy nebo nesnášenlivost cvičení.
  • Srdeční selhání klasifikované podle New York Heart Association (NYHA) úrovně II nebo vyšší.
  • Infarkt myokardu, cévní mozková příhoda nebo potvrzená TIA za posledních 5 let.
  • Nekontrolovaný diabetes typu 2 definovaný HbA1c ≥ 9 % při screeningu.
  • Diabetes 1. typu závislý na inzulínu.
  • Subjekty s anamnézou sebevražedného chování.
  • Neschopnost spolknout perorální tobolku celou a zapít vodou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSTI-500 10 mg
Všem způsobilým subjektům bude při návštěvě 2 podána jedna orální dávka CSTI-500 10 mg
Lék: CSTI-500
Jedna tobolka 10 mg
Ostatní jména:
  • AMR-001181

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace po podání léku byla stanovena přímo z profilu koncentrace-čas.
Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
AUC0-72
Časové okno: Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 a 72 hodin po dávce
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace léku na čase od doby před dávkou (čas 0) do 72 hodin po podání léku
Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 a 72 hodin po dávce
AUC0-inf
Časové okno: Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace léku na čase od doby před dávkou (čas 0) extrapolovaná na nekonečný čas
Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 1 hodinu po dávce
1 hodinu po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 2 hodiny po dávce
2 hodiny po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 4 hodiny po dávce
4 hodiny po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 8 hodin po dávce
8 hodin po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 12 hodin po dávce
12 hodin po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 24 hodin po dávce
24 hodin po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 48 hodin po dávce
48 hodin po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 72 hodin po dávce
72 hodin po dávce
Plazmatická koncentrace CSTI-500
Časové okno: 144 hodin po dávce
144 hodin po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od před podáním dávky do 15 dnů po podání dávky
Počet účastníků s TEAE, definovaný jako nežádoucí příhoda (AE), která je nová nebo se závažnost zhoršila po dávce studovaného léku. AE budou kódovány pomocí lékařského slovníku pro regulační aktivity (MedDRA) a budou shrnuty podle tříd orgánových systémů, preferovaného termínu a léčby.
Od před podáním dávky do 15 dnů po podání dávky
Výskyt klinicky významných nálezů při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: Screening 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Screening 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Výskyt klinicky významných nálezů ve vitálních funkcích
Časové okno: Screening a před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Účastníci budou hodnoceni na jakékoli klinicky významné změny vitálních parametrů (krevní tlak, srdeční frekvence vleže a ve stoje, dechová frekvence a tělesná teplota). Patří sem také hodnocení posturálního ortostatického tachykardického syndromu.
Screening a před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Výskyt klinicky významných nálezů v laboratorních hodnotách
Časové okno: Screening do 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Laboratorní vyšetření zahrnují hematologii, funkci štítné žlázy a chemické laboratorní testy krve a moči.
Screening do 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Výskyt klinicky významných nálezů na 12svodových elektrokardiogramech (EKG)
Časové okno: Screening a před podáním dávky do 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Screening a před podáním dávky do 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Srovnání hodnot CSTI-500 Cmax získaných z odběrů žilní krve s hodnotami získanými ze vzorků z píchnutí prstu u subjektů s PWS
Časové okno: Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Srovnání hodnot CSTI-500 AUC0-72 získaných z odběrů žilní krve s hodnotami získanými ze vzorků z píchnutí prstu u subjektů s PWS
Časové okno: Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 a 72 hodin po dávce
Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 a 72 hodin po dávce
Srovnání hodnot CSTI-500 AUC0-inf získaných z odběrů žilní krve s hodnotami získanými ze vzorků z píchnutí prstu u subjektů s PWS
Časové okno: Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce
Před podáním dávky 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 a 144 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ConSynance Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Italo Biaggioni, MD, Vanderbilt Autonomic Dysfunction Center, Vanderbilt University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

21. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSTI-500-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na CSTI-500

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit