Исследование фармакокинетики и безопасности CSTI-500 у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Критерии включения:

• Субъекты мужского и женского пола (возраст 13–50 лет на момент скрининга) с документально подтвержденной медицинской историей СПВ, подтвержденной генетическим тестированием.
• Субъект должен иметь надежного опекуна/родителя, чтобы доставлять субъекта на объект для посещений, оставаться с субъектом во время посещений, когда ему разрешено находиться с субъектом, и отвечать на любые вопросы во время посещений.
• Субъекты женского пола не должны быть беременными или кормящими и быть готовыми использовать метод двойного барьера для контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования.
• Нормальное систолическое артериальное давление в положении лежа должно быть ≤140 мм рт.ст. и ≥100 мм рт.ст.; диастолическое артериальное давление должно быть ≤80 мм рт.ст. и ≥60 мм рт.ст. при скрининге. Частота пульса должна быть ≥50 ударов в минуту и ​​≤100 ударов в минуту, а увеличение частоты пульса в положении стоя должно быть в допустимых пределах.
• Все сопутствующие лекарства, включая лекарства от артериального давления и лекарства от диабета 2 типа, должны быть стабильными в течение ≥3 месяцев до скрининга (изменение ≤10%). Пищевые добавки и витамины не считаются сопутствующими лекарствами для целей приемлемости.

Критерий исключения:

• Участие в любом клиническом исследовании с исследуемым препаратом/устройством в течение 3 месяцев до скрининга или во время исследования.
• Недавнее использование (в течение 3 месяцев) средств для похудения, включая рецептурные, растительные препараты и добавки для похудения.
• Крупная операция в течение 6 месяцев после скрининга или запланированная во время исследования или в анамнезе бариатрической хирургии.
• Любое злокачественное новообразование за 2 года до скрининга (за исключением базально-клеточного рака или плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки in situ, которые были успешно вылечены).
• Текущее заболевание печени, легких, сердца или желудочно-кишечного тракта, которое, как ожидается, неблагоприятно повлияет на участие в исследовании. Стабильное заболевание, например, астма или контролируемая гипертензия, не исключены. Заболевание печени или повреждение печени, о чем свидетельствуют аномальные печеночные пробы, АЛТ, АСТ, щелочная фосфатаза или сывороточный билирубин (≥3X ВГН для любого из этих тестов).
• Необъяснимый анамнез или наличие комбинации необъяснимых симптомов, например, головокружения, обморока, утомляемости, сердцебиения/тахикардии, головных болей или непереносимости физической нагрузки.
• Сердечная недостаточность, классифицированная по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) уровня II или выше.
• Инфаркт миокарда, инсульт или подтвержденная ТИА в течение последних 5 лет.
• Неконтролируемый диабет 2 типа, определяемый HbA1c ≥ 9% при скрининге.
• Инсулинозависимый сахарный диабет 1 типа.
• Субъекты с историей любого суицидального поведения.
• Невозможность проглотить оральную капсулу целиком, запивая водой.