En farmakokinetisk og sikkerhetsstudie av CSTI-500 hos personer med Prader-Willi syndrom

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner (13-50 år ved screening) med dokumentert journalhistorie med PWS bekreftet ved genetisk testing.
• Forsøkspersonen må ha en pålitelig omsorgsperson/forelder for å bringe personen til stedet for besøkene, forbli sammen med vedkommende under besøkstider når de har lov til å være sammen med vedkommende og svare på eventuelle spørsmål under besøkene.
• Kvinnelige forsøkspersoner må ikke være gravide eller ammende og være villige til å bruke prevensjonsmetode med dobbel barriere gjennom hele studien.
• Et normalt liggende systolisk blodtrykk må være ≤140 mmHg og ≥100 mmHg; diastolisk blodtrykk må være ≤80 mmHg og ≥60 mmHg ved screening. Pulsfrekvensen må være ≥50 bpm og ≤100 bpm, og pulsfrekvensøkningen ved stående må være innenfor akseptabelt område.
• Alle samtidige medisiner inkludert blodtrykksmedisiner og type 2-diabetesmedisiner må være stabile i ≥3 måneder før screening (≤10 % endring). Kosttilskudd og vitaminer regnes ikke som samtidige medisiner for kvalifikasjonsformål.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakelse i en hvilken som helst klinisk studie med et undersøkelsesmiddel/-enhet innen 3 måneder før screening eller under studien.
• Nylig bruk (innen 3 måneder) av vekttapsmidler, inkludert reseptbelagte, urtemedisiner og vekttapstilskudd.
• Større operasjon innen 6 måneder etter screening eller planlagt under studiet eller historie med fedmekirurgi.
• Enhver malignitet i de 2 årene før screening (unntatt basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i huden eller cervical carcinoma in situ som er vellykket behandlet).
• Gjeldende lever-, lunge-, hjerte- eller GI-sykdom som forventes å påvirke studiedeltakelsen negativt. Stabil sykdom, for eksempel astma eller kontrollert hypertensjon, er ikke utelukket. Leversykdom eller leverskade som indikert av unormale leverfunksjonstester, ALAT, AST, alkalisk fosfatase eller serumbilirubin (≥3X ULN for noen av disse testene).
• Uforklarlig historie eller tilstedeværelse av kombinasjon av uforklarlige symptomer, f.eks. svimmelhet, synkope, tretthet, hjertebank/takykardi, hodepine eller treningsintoleranse.
• Hjertesvikt klassifisert i henhold til New York Heart Association (NYHA) nivå II eller høyere.
• Hjerteinfarkt, hjerneslag eller bekreftet TIA i løpet av de siste 5 årene.
• Ukontrollert type 2 diabetes som definert av HbA1c ≥ 9 % ved screening.
• Insulinavhengig type 1 diabetes.
• Personer med en historie med selvmordsatferd.
• Manglende evne til å svelge den orale kapselen hel med vann.