Prader-Willi 증후군 환자에서 CSTI-500의 약동학 및 안전성 연구

포함 기준:

• 유전자 검사로 확인된 PWS의 문서화된 의료 기록 이력이 있는 남성 및 여성 피험자(선별 시 13-50세).
• 피험자는 방문을 위해 피험자를 현장으로 데려오고, 피험자와 함께 있을 수 있는 방문 시간 동안 피험자와 함께 있고, 방문하는 동안 모든 질문에 응답할 수 있는 신뢰할 수 있는 간병인/부모가 있어야 합니다.
• 여성 피험자는 임신 중이거나 수유 중이 아니어야 하며 연구 기간 내내 이중 장벽 피임 방법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
• 정상 누운 자세의 수축기 혈압은 ≤140mmHg 및 ≥100mmHg여야 합니다. 확장기 혈압은 스크리닝 시 ≤80mmHg 및 ≥60mmHg여야 합니다. 맥박수는 ≥50bpm 및 ≤100bpm이어야 하며 기립 시 맥박수 증가가 허용 범위 내에 있어야 합니다.
• 혈압약 및 제2형 당뇨병 약물을 포함한 모든 병용 약물은 스크리닝 전 ≥3개월 동안 안정적이어야 합니다(≤10% 변화). 보충제와 비타민은 적격성을 위해 병용 약물로 간주되지 않습니다.

제외 기준:

• 스크리닝 전 3개월 이내 또는 연구 기간 동안 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여.
• 처방전, 약초, 체중 감량 보조제를 포함한 체중 감량제의 최근 사용(3개월 이내).
• 선별 검사 6개월 이내 또는 비만 수술의 연구 또는 이력 중에 계획된 주요 수술.
• 스크리닝 전 2년 동안의 임의의 악성 종양(성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부 상피내 암종 제외).
• 연구 참여에 악영향을 미칠 것으로 예상되는 현재 간, 폐, 심장 또는 GI 질환. 천식 또는 조절된 고혈압과 같은 안정적인 질병은 제외되지 않습니다. 비정상적인 간 기능 검사, ALT, AST, 알칼리 포스파타제 또는 혈청 빌리루빈(이러한 검사에 대해 ≥3X ULN)으로 표시되는 간 질환 또는 간 손상.
• 현기증, 실신, 피로, 심계항진/빈맥, 두통 또는 운동 과민증과 같은 설명되지 않는 증상의 조합이 설명되지 않은 병력 또는 존재합니다.
• 뉴욕 심장 협회(NYHA) 레벨 II 이상에 따라 분류된 심부전.
• 지난 5년 이내에 심근 경색, 뇌졸중 또는 확인된 TIA.
• 스크리닝 시 HbA1c ≥ 9%로 정의된 조절되지 않는 제2형 당뇨병.
• 인슐린 의존형 1형 당뇨병.
• 자살 행동의 병력이 있는 피험자.
• 구강 캡슐 전체를 물과 함께 삼킬 수 없음.