Een farmacokinetische en veiligheidsstudie van CSTI-500 bij proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom

Inclusiecriteria:

• Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen (13-50 jaar oud bij screening) met een gedocumenteerde medische geschiedenis van PWS bevestigd door genetische tests.
• De proefpersoon moet een betrouwbare verzorger/ouder hebben om de proefpersoon naar de locatie te brengen voor de bezoeken, bij de proefpersoon te blijven tijdens de bezoektijden wanneer hij bij de proefpersoon mag zijn en eventuele vragen tijdens de bezoeken te beantwoorden.
• Vrouwelijke proefpersonen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven en bereid zijn gedurende het hele onderzoek een anticonceptiemethode met dubbele barrière te gebruiken.
• Een normale systolische bloeddruk in rugligging moet ≤140 mmHg en ≥100 mmHg zijn; de diastolische bloeddruk moet bij de screening ≤80 mmHg en ≥60 mmHg zijn. De polsfrequentie moet ≥50 bpm en ≤100 bpm zijn en de verhoging van de polsfrequentie bij het staan ​​moet binnen een acceptabel bereik liggen.
• Alle gelijktijdig gebruikte medicatie, inclusief bloeddrukmedicatie en type 2 diabetesmedicatie, moet ≥3 maanden voorafgaand aan de screening stabiel zijn (≤10% verandering). Supplementen en vitamines worden niet beschouwd als gelijktijdige medicatie om in aanmerking te komen.

Uitsluitingscriteria:

• Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens de studie.
• Recent gebruik (binnen 3 maanden) van middelen voor gewichtsverlies, waaronder medicijnen op recept, kruidenmedicijnen en supplementen voor gewichtsverlies.
• Grote operatie binnen 6 maanden na screening of gepland tijdens de studie of voorgeschiedenis van bariatrische chirurgie.
• Elke maligniteit in de 2 jaar voorafgaand aan de screening (exclusief basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid of cervicaal carcinoom in situ die met succes zijn behandeld).
• Huidige lever-, long-, hart- of maagdarmziekte waarvan wordt verwacht dat deze de deelname aan het onderzoek negatief beïnvloedt. Stabiele ziekte, bijvoorbeeld astma of gecontroleerde hypertensie, is niet uitgesloten. Leverziekte of leverbeschadiging zoals aangegeven door abnormale leverfunctietesten, ALAT, ASAT, alkalische fosfatase of serumbilirubine (≥3X ULN voor een van deze testen).
• Onverklaarbare voorgeschiedenis of aanwezigheid van een combinatie van onverklaarbare symptomen, bijv. duizeligheid, syncope, vermoeidheid, hartkloppingen/tachycardie, hoofdpijn of inspanningsintolerantie.
• Hartfalen geclassificeerd volgens de New York Heart Association (NYHA) niveau II of hoger.
• Myocardinfarct, beroerte of bevestigde TIA in de afgelopen 5 jaar.
• Ongecontroleerde diabetes type 2 zoals gedefinieerd door HbA1c ≥ 9% bij screening.
• Insuline-afhankelijke diabetes type 1.
• Proefpersonen met een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag.
• Onvermogen om de orale capsule in zijn geheel met water door te slikken.