Un estudio farmacocinético y de seguridad de CSTI-500 en sujetos con síndrome de Prader-Willi

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos y femeninos (13-50 años de edad en el momento de la selección) con un historial médico documentado de PWS confirmado por pruebas genéticas.
• El sujeto debe tener un cuidador/padre confiable para llevar al sujeto al sitio para las visitas, permanecer con el sujeto durante las horas de visita cuando se le permita estar con el sujeto y responder a cualquier pregunta durante las visitas.
• Las mujeres no deben estar embarazadas ni en periodo de lactancia y estar dispuestas a utilizar el método anticonceptivo de doble barrera durante todo el estudio.
• Una presión arterial sistólica normal en decúbito supino debe ser ≤140 mmHg y ≥100 mmHg; la presión arterial diastólica debe ser ≤80 mmHg y ≥60 mmHg en la selección. La frecuencia del pulso debe ser ≥50 lpm y ≤100 lpm y el aumento de la frecuencia del pulso al ponerse de pie debe estar dentro del rango aceptable.
• Todos los medicamentos concomitantes, incluidos los medicamentos para la presión arterial y los medicamentos para la diabetes tipo 2, deben permanecer estables durante ≥3 meses antes de la selección (≤10 % de cambio). Los suplementos y las vitaminas no se consideran medicamentos concomitantes para fines de elegibilidad.

Criterio de exclusión:

• Participación en cualquier estudio clínico con un fármaco/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección o durante el estudio.
• Uso reciente (dentro de los 3 meses) de agentes para bajar de peso, incluidos medicamentos recetados, a base de hierbas y suplementos para bajar de peso.
• Cirugía mayor dentro de los 6 meses posteriores a la selección o planificada durante el estudio o antecedente de cirugía bariátrica.
• Cualquier malignidad en los 2 años anteriores a la selección (excluyendo el carcinoma de células basales o el carcinoma de células escamosas de la piel o el carcinoma de cuello uterino in situ que hayan sido tratados con éxito).
• Enfermedad hepática, pulmonar, cardíaca o gastrointestinal actual que se espera que afecte negativamente la participación en el estudio. No se excluye una enfermedad estable, por ejemplo, asma o hipertensión controlada. Enfermedad hepática o daño hepático según lo indicado por pruebas de función hepática anormales, ALT, AST, fosfatasa alcalina o bilirrubina sérica (≥3X ULN para cualquiera de estas pruebas).
• Antecedentes inexplicables o presencia de una combinación de síntomas inexplicables, por ejemplo, mareos, síncope, fatiga, palpitaciones/taquicardia, dolores de cabeza o intolerancia al ejercicio.
• Insuficiencia cardíaca clasificada según el nivel II o superior de la New York Heart Association (NYHA).
• Infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o AIT confirmado en los últimos 5 años.
• Diabetes tipo 2 no controlada definida por HbA1c ≥ 9 % en la selección.
• Diabetes tipo 1 insulinodependiente.
• Sujetos con antecedentes de cualquier conducta suicida.
• Incapacidad para tragar la cápsula oral entera con agua.