Uno studio di farmacocinetica e sicurezza di CSTI-500 in soggetti con sindrome di Prader-Willi

Criterio di inclusione:

• Soggetti maschi e femmine (13-50 anni di età allo screening) con una storia clinica documentata di PWS confermata da test genetici.
• Il soggetto deve avere un caregiver/genitore affidabile per portare il soggetto al sito per le visite, rimanere con il soggetto durante gli orari di visita quando è consentito stare con il soggetto e rispondere a qualsiasi domanda durante le visite.
• I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento ed essere disposti a utilizzare il metodo di controllo delle nascite a doppia barriera durante lo studio.
• Una normale pressione arteriosa sistolica in posizione supina deve essere ≤140 mmHg e ≥100 mmHg; la pressione arteriosa diastolica deve essere ≤80 mmHg e ≥60 mmHg allo screening. La frequenza del polso deve essere ≥50 bpm e ≤100 bpm e l'aumento della frequenza del polso in posizione eretta deve rientrare in un intervallo accettabile.
• Tutti i farmaci concomitanti, inclusi i farmaci per la pressione sanguigna e i farmaci per il diabete di tipo 2, devono essere stabili per ≥3 mesi prima dello screening (variazione ≤10%). Gli integratori e le vitamine non sono considerati farmaci concomitanti ai fini dell'ammissibilità.

Criteri di esclusione:

• Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi prima dello screening o durante lo studio.
• Uso recente (entro 3 mesi) di agenti dimagranti tra cui prescrizione, farmaci a base di erbe e integratori dimagranti.
• Intervento chirurgico maggiore entro 6 mesi dallo screening o pianificato durante lo studio o anamnesi di chirurgia bariatrica.
• Qualsiasi tumore maligno nei 2 anni precedenti lo screening (esclusi carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose della pelle o carcinoma cervicale in situ che sono stati trattati con successo).
• Patologie epatiche, polmonari, cardiache o gastrointestinali in atto che potrebbero influire negativamente sulla partecipazione allo studio. Non è esclusa una malattia stabile, ad esempio asma o ipertensione controllata. Malattia epatica o danno epatico come indicato da test di funzionalità epatica anormali, ALT, AST, fosfatasi alcalina o bilirubina sierica (≥3X ULN per uno qualsiasi di questi test).
• Anamnesi inspiegabile o presenza di una combinazione di sintomi inspiegabili, ad esempio vertigini, sincope, affaticamento, palpitazioni/tachicardia, mal di testa o intolleranza all'esercizio.
• Insufficienza cardiaca classificata secondo il livello II o superiore della New York Heart Association (NYHA).
• Infarto del miocardio, ictus o TIA confermato negli ultimi 5 anni.
• Diabete di tipo 2 non controllato come definito da HbA1c ≥ 9% allo screening.
• Diabete di tipo 1 insulino-dipendente.
• Soggetti con una storia di comportamento suicidario.
• Incapacità di deglutire la capsula orale intera con acqua.