CSTI-500:n farmakokineettinen ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies- ja naispuoliset koehenkilöt (13–50-vuotiaat seulonnassa), joilla on dokumentoitu PWS-historia, joka on vahvistettu geneettisellä testauksella.
• Tutkittavalla tulee olla luotettava hoitaja/vanhempi, joka tuo tutkittavan paikan päälle käyntien ajaksi, pysyy tutkittavan kanssa käyntiaikoina, kun hän saa olla tutkittavan kanssa, ja vastaa käyntien aikana kaikkiin kysymyksiin.
• Naispuoliset koehenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät, ja he ovat valmiita käyttämään kaksoisesteen ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
• Normaalin makuulla olevan systolisen verenpaineen tulee olla ≤140 mmHg ja ≥100 mmHg; diastolisen verenpaineen tulee olla ≤80 mmHg ja ≥60 mmHg seulonnassa. Pulssin on oltava ≥ 50 lyöntiä minuutissa ja ≤ 100 lyöntiä minuutissa, ja pulssin nousun seistessä on oltava hyväksyttävällä alueella.
• Kaikkien samanaikaisten lääkkeiden, mukaan lukien verenpainelääkkeet ja tyypin 2 diabeteksen lääkkeet, on oltava stabiileja ≥3 kuukautta ennen seulontaa (muutos ≤10 %). Lisäravinteita ja vitamiineja ei pidetä samanaikaisina lääkkeinä kelpoisuussyistä.

Poissulkemiskriteerit:

• Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla lääkkeellä/laitteella 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana.
• Viimeaikainen (3 kuukauden sisällä) painonpudotusaineiden käyttö, mukaan lukien reseptimääräiset lääkkeet, kasviperäiset lääkkeet ja laihdutuslisät.
• Suuri leikkaus 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai suunniteltu tutkimuksen aikana tai bariatrisen leikkauksen historiassa.
• Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain seulontaa edeltäneiden 2 vuoden aikana (pois lukien tyvisolusyöpä tai ihon okasolusyöpä tai in situ kohdunkaulan karsinooma, jotka on hoidettu onnistuneesti).
• Nykyinen maksa-, keuhko-, sydän- tai GI-sairaus, jonka odotetaan vaikuttavan haitallisesti tutkimukseen osallistumiseen. Stabiili sairaus, esimerkiksi astma tai hallinnassa oleva verenpainetauti, ei ole poissuljettu. Maksasairaus tai maksavaurio, jonka osoittavat epänormaalit maksan toimintakokeet, ALAT, ASAT, alkalinen fosfataasi tai seerumin bilirubiini (≥ 3X ULN missä tahansa näistä kokeista).
• Selittämätön historia tai selittämättömien oireiden yhdistelmä, kuten huimaus, pyörtyminen, väsymys, sydämentykytys/takykardia, päänsärky tai liikunta-intoleranssi.
• Sydämen vajaatoiminta on luokiteltu New York Heart Associationin (NYHA) tasolle II tai korkeammalle.
• Sydäninfarkti, aivohalvaus tai vahvistettu TIA viimeisen 5 vuoden aikana.
• Hallitsematon tyypin 2 diabetes HbA1c:n mukaan ≥ 9 % seulonnassa.
• Insuliiniriippuvainen tyypin 1 diabetes.
• Koehenkilöt, joilla on ollut itsemurhakäyttäytymistä.
• Kyvyttömyys niellä oraalista kapselia kokonaisena veden kanssa.