Effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af Tisagenlecleucel hos brasilianske patienter med akut lymfatisk leukæmi eller diffust stort B-cellet lymfom

Varighed af samlet respons (DOR) gælder kun for patienter, hvis bedste samlede sygdomsrespons var enten:

• CR eller PR for patienter med lymfomer, eller
• CR eller en CRi til patienter med ALL.

DOR vil blive defineret som tiden fra datoen for første dokumenterede sygdomsrespons (Complete Response (CR) eller PR for patienter med lymfomer, og Complete Remission (CR) eller CRi for patienter med ALL), alt efter hvad der indtræffer først, til datoen for første dokumenterede progression eller første dokumenterede tilbagefald efter indikation, eller til dødsdato på grund af den underliggende sygdom.

I tilfælde af at en patient ikke har progression/tilbagefald eller død på grund af underliggende sygdom (defineret som hændelsen for dette udfald) før data cut-off, vil DOR blive censureret på datoen for den sidste vurdering på eller før den tidligste censurering begivenhed.

RFS måles ved tiden fra datoen for første dokumenterede sygdomsrespons som CR eller CRi til tilbagefald eller død på grund af enhver årsag hos ALLE patienter.

I tilfælde af at en patient ikke har tilbagefald eller død på grund af nogen årsag før data cutoff, vil RFS blive censureret på datoen for den sidste tilstrækkelige vurdering på eller før den tidligste censurhændelse.

PFS er defineret som tiden fra datoen for første infusion til datoen for hændelsen defineret som den første dokumenterede progression af lymfom eller død på grund af en hvilken som helst årsag. Hvis en patient ikke har haft en hændelse, censureres progressionsfri overlevelse på datoen for den sidste tilstrækkelige vurdering.

I tilfælde af at en patient ikke har progression eller død før data cutoff, vil PFS blive censureret på datoen for den sidste tilstrækkelige vurdering på eller før den tidligste censurhændelse.

Datoer for hæmatologisk genopretning (dvs. datoer for absolut neutrofiltal (ANC) og blodpladegendannelse) vil blive indsamlet.

ANC genvinding er defineret som en ANC på ≥ 0,5 × 109/L (500/mm^3) for 3 på hinanden følgende laboratorieværdier opnået på forskellige dage. Dato for ANC-gendannelse er datoen for den første af 3 på hinanden følgende laboratorieværdier, hvor ANC er ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR).

Den første dato af de 3 på hinanden følgende laboratorieværdier opnået på forskellige dage, hvor trombocyttallet var ≥ 20 × 109/L, bør noteres. Det skal sikres, at der ikke blev givet blodpladetransfusioner i 7 dage umiddelbart forud for denne dato (CIBMTR).

Den samlede responsrate vil blive defineret som den samlede andel af deltagere, der udviser enten den bedste overordnede respons (BOR) af komplette eller delvise responser, og andelen af ​​patienter med BOR af CR/PR eller CR/CRi for ALLE patienter vil blive rapporteret sammen med dens 95% CI.

For ALLE deltagere vil BOR blive defineret som en CR eller en CRi i overensstemmelse med National Comprehensive Cancer Network (NCCN) retningslinjer og tidligere retningslinjer (Appelbaum et al 2007) (Cheson et al 2003).

For lymfomer vil BOR blive defineret som en CR eller PR i overensstemmelse med Cheson-responskriterierne (Cheson et al 2007) og Lugano-klassifikationen (Cheson et al 2016).

Forekomst og sværhedsgrad af cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) og immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom (ICANS) blandt humane T-celle lymfotropiske virus (HTLV) 1 og 2 positive versus HTLV 1 og 2 negative patienter.

For CRS AE vil protokollen følge American Society of Transplant and Cellular Therapy (ASTCT) CRS Consensus Grading.

For ICANS AE vil protokollen også følge ASTCT-konsensus. Som etablerer immuneffektorcelle-associeret encefalopati (ICE Score) for voksne/unge og Cornell Assessment of Pediatric Delirium (CAPD) for pædiatriske patienter under 12 år