Étude sur l'efficacité et l'innocuité du tisagenlecleucel chez des patients brésiliens atteints de leucémie aiguë lymphoblastique ou de lymphome diffus à grandes cellules B

La durée de la réponse globale (DOR) s'applique uniquement aux patients dont la meilleure réponse globale à la maladie était :

• CR ou PR pour les patients atteints de lymphomes, ou
• CR ou un CRi pour les patients atteints de LAL.

La DOR sera définie comme le temps écoulé entre la date de la première réponse documentée à la maladie (réponse complète (RC) ou RP pour les patients atteints de lymphomes, et rémission complète (RC) ou RCi pour les patients atteints de LAL), selon la première éventualité, jusqu'à la date de première progression documentée ou première rechute documentée selon l'indication, ou jusqu'à la date du décès dû à la maladie sous-jacente.

Dans le cas où un patient ne présente pas de progression/rechute ou de décès dû à une maladie sous-jacente (définie comme l'événement pour ce résultat) avant la date limite des données, le DOR sera censuré à la date de la dernière évaluation le ou avant la première censure un événement.

La RFS est mesurée par le temps écoulé entre la date de la première réponse documentée à la maladie en tant que CR ou CRi et la rechute ou le décès quelle qu'en soit la cause chez les patients atteints de LAL.

Dans le cas où un patient n'a pas de rechute ou de décès dû à une cause quelconque avant la coupure des données, RFS sera censuré à la date de la dernière évaluation adéquate le ou avant le premier événement de censure.

La SSP est définie comme le temps écoulé entre la date de la première perfusion et la date de l'événement défini comme la première progression documentée du lymphome ou le décès quelle qu'en soit la cause. Si un patient n'a pas eu d'événement, la survie sans progression est censurée à la date de la dernière évaluation adéquate.

Dans le cas où un patient n'a pas de progression ou de décès avant la date limite des données, la PFS sera censurée à la date de la dernière évaluation adéquate au plus tôt ou avant le premier événement de censure.

Les dates de récupération hématologique (c'est-à-dire les dates de numération absolue des neutrophiles (ANC) et de récupération des plaquettes) seront recueillies.

La récupération de l'ANC est définie comme une ANC ≥ 0,5 × 109/L (500/mm^3) pour 3 valeurs de laboratoire consécutives obtenues à des jours différents. La date de récupération de l'ANC est la date de la première des 3 valeurs de laboratoire consécutives où l'ANC est ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR).

La première date des 3 valeurs de laboratoire consécutives obtenues à des jours différents où la numération plaquettaire était ≥ 20 × 109/L doit être enregistrée. Il faut s'assurer qu'aucune transfusion de plaquettes n'a été administrée pendant les 7 jours précédant immédiatement cette date (CIBMTR).

Le taux de réponse global sera défini comme la proportion totale de participants présentant soit la meilleure réponse globale (BOR) de réponses complètes ou partielles et la proportion de patients avec BOR de CR/PR ou CR/CRi pour TOUS les patients seront rapportés avec son IC à 95 %.

Pour TOUS les participants, le BOR sera défini comme un CR ou un CRi conformément aux directives du National Comprehensive Cancer Network (NCCN) et aux directives précédentes (Appelbaum et al 2007) (Cheson et al 2003).

Pour les lymphomes, le BOR sera défini comme un CR ou PR conformément aux critères de réponse de Cheson (Cheson et al 2007) et à la classification de Lugano (Cheson et al 2016).

Incidence et gravité du syndrome de libération de cytokines (SRC) et du syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) chez les patients atteints du virus lymphotrope des lymphocytes T humains (HTLV) 1 et 2 positifs par rapport aux patients HTLV 1 et 2 négatifs.

Pour les CRS AE, le protocole suivra la classification consensuelle CRS de l'American Society of Transplant and Cellular Therapy (ASTCT).

Pour ICANS AE, le protocole suivra également le consensus ASTCT. Qui établit l'encéphalopathie associée aux cellules effectrices immunitaires (ICE Score) pour les adultes/adolescents et l'évaluation Cornell du délire pédiatrique (CAPD) pour les patients pédiatriques de moins de 12 ans