Effektivitets- og sikkerhetsstudie av Tisagenlecleucel hos brasilianske pasienter med akutt lymfoblastisk leukemi eller diffust stort B-cellet lymfom

Varighet av total respons (DOR) gjelder bare for pasienter hvis beste generelle sykdomsrespons var enten:

• CR eller PR for pasienter med lymfomer, eller
• CR eller en CRi for pasienter med ALL.

DOR vil bli definert som tiden fra datoen for første dokumenterte sykdomsrespons (Complete Response (CR) eller PR for pasienter med lymfomer, og Complete Remission (CR) eller CRi for pasienter med ALL), avhengig av hva som inntreffer først, til datoen for første dokumenterte progresjon eller første dokumenterte tilbakefall etter indikasjon, eller til dødsdato på grunn av den underliggende sykdommen.

I tilfelle en pasient ikke har progresjon/tilbakefall eller død på grunn av underliggende sykdom (definert som hendelsen for dette utfallet) før dataavskjæring, vil DOR bli sensurert på datoen for siste vurdering på eller før den tidligste sensureringen begivenhet.

RFS måles ved tiden fra datoen for første dokumenterte sykdomsrespons som CR eller CRi til tilbakefall eller død på grunn av en hvilken som helst årsak hos ALLE pasienter.

I tilfelle en pasient ikke har tilbakefall eller død på grunn av noen årsak før dataavbrudd, vil RFS bli sensurert på datoen for den siste tilstrekkelige vurderingen på eller før den tidligste sensureringshendelsen.

PFS er definert som tiden fra datoen for første infusjon til datoen for hendelsen definert som den første dokumenterte progresjonen av lymfom eller død på grunn av en hvilken som helst årsak. Hvis en pasient ikke har hatt en hendelse, sensureres progresjonsfri overlevelse på datoen for siste tilstrekkelige vurdering.

I tilfelle en pasient ikke har progresjon eller død før dataavbrudd, vil PFS bli sensurert på datoen for siste tilstrekkelige vurdering på eller før den tidligste sensureringshendelsen.

Datoer for hematologisk gjenoppretting (dvs. datoer for absolutt nøytrofiltall (ANC) og blodplategjenoppretting) vil bli samlet inn.

ANC-gjenoppretting er definert som en ANC på ≥ 0,5 × 109/L (500/mm^3) for 3 påfølgende laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager. Dato for ANC-gjenoppretting er datoen for den første av 3 påfølgende laboratorieverdier der ANC er ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR).

Den første datoen for de 3 påfølgende laboratorieverdiene som ble oppnådd på forskjellige dager der blodplateantallet var ≥ 20 × 109/L, bør registreres. Det bør sikres at ingen blodplatetransfusjoner ble administrert i 7 dager umiddelbart før denne datoen (CIBMTR).

Den totale responsraten vil bli definert som den totale andelen deltakere som viser enten den beste overordnede responsen (BOR) av fullstendig eller delvis respons, og andelen pasienter med BOR av CR/PR eller CR/CRi for ALLE pasienter vil bli rapportert sammen med dens 95% CI.

For ALLE deltakere vil BOR bli definert som en CR eller en CRi i samsvar med retningslinjer for National Comprehensive Cancer Network (NCCN) og tidligere retningslinjer (Appelbaum et al 2007) (Cheson et al 2003).

For lymfomer vil BOR bli definert som en CR eller PR i henhold til Cheson-responskriteriene (Cheson et al 2007) og Lugano-klassifiseringen (Cheson et al 2016).

Forekomst og alvorlighetsgrad av cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) og immuneffektorcelle-assosiert nevrotoksisitetssyndrom (ICANS) blant humant T-celle lymfotropisk virus (HTLV) 1 og 2 positive versus HTLV 1 og 2 negative pasienter.

For CRS AE vil protokollen følge American Society of Transplant and Cellular Therapy (ASTCT) CRS Consensus Grading.

For ICANS AE vil protokollen også følge ASTCT-konsensus. Som etablerer immuneffektorcelleassosiert encefalopati (ICE-score) for voksne/ungdom og Cornell Assessment of Pediatric Delirium (CAPD) for pediatriske pasienter under 12 år