Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tisagenlecleucelin tehokkuus- ja turvallisuustutkimus brasilialaispotilailla, joilla on akuutti lymfoblastinen leukemia tai diffuusi suuri B-soluinen lymfooma

torstai 5. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Tisagenlecleucel-hoidon tehokkuus ja turvallisuus brasilialaispotilailla, joilla on akuutti lymfoblastinen leukemia tai diffuusi suuri B-solulymfooma: 15 vuoden mahdollinen rekisteritutkimus kahdella kohortilla

Tämä luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimus on monikeskus, ei-interventio, prospektiivinen kohorttitutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistumiskelpoisia ovat lapsipotilaat (alle 18-vuotiaat) ja aikuispotilaat (18-vuotiaat tai vanhemmat), joilla on B-solujen pahanlaatuisia kasvaimia ja jotka ovat saaneet tisagenlecleucelia kaupallisessa ympäristössä tai OOS-käytössä Brasiliassa. Keräämme tietoja ennakoivasti ja täydennämme puuttuvia tietoja takautuvalla tiedonkeruulla tarvittaessa.

On odotettavissa, että noin 200 potilasta otetaan kohorttiin viiden vuoden aikana, ja vähintään 100 lymfoomapotilasta sai tisagenlecleucelia uusiutuneen/refraktorisen diffuusisen suuren B-solulymfooman (DLBCL) hoitoon.

Koska tämä on ei-interventiotutkimus, tämä protokolla ei velvoita tutkimuslääkkeen antamista tai kyselylomakkeiden käyttöä. Tutkimus koostuu "infuusiota edeltävästä" ja "infuusion jälkeisestä seurantajaksosta" enintään 15 vuoden ajan tisagenlecleucel-infuusion jälkeen. Kaikkia potilaita seurataan kuolemaan asti tai viimeiseen suunniteltuun käyntiin sen mukaan, kumpi tulee ensin.

Tutkimuksessa "infuusiota edeltävät" ja "seurantavaiheet infuusion jälkeen" määritellään seuraavasti:

  • "Pre-infuusio" koostuu potilaan tiedoista diagnoosihetkestä juuri ennen tisagenlecleucelin infuusiota.
  • "Infuusion jälkeinen seuranta" -tiedot sisältävät kaikki tiedot tisagenlecleucel-infuusion antamisesta eteenpäin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Sao Paulo, Brasilia, 01409-902
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brasilia, 01509-010
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Salvador, BA, Brasilia, 41253-190
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Belo Horizonte
      • Minas Gerais, Belo Horizonte, Brasilia, 34006-059
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilia, 81520-060
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 01323-900
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 04544-000
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio sisältää 0–25-vuotiaat lapsipotilaat/aikuiset, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti lymfoblastinen B-soluleukemia, sekä 18-vuotiaat ≥ 18-vuotiaat aikuispotilaat, joilla on uusiutunut/refraktiivinen diffuusi suuri B-solulymfooma ja jotka saivat tisagenlecleucel-infuusiota kaupallisessa ympäristössä. tai erittelyn ulkopuolella.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, jotka voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, on täytettävä seuraavat kriteerit:

  1. Potilaat, jotka saavat tisagenlecleucel-infuusiota kaupallisessa ympäristössä tai spesifikaation ulkopuolisessa (OOS) käytössä, JA

  2. Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista, JA

    Akuuttia lymfoblastista leukemiaa (ALL) sairastaville:

  3. Mitä tahansa sukupuolta olevat 0–17-vuotiaat potilaat (nimeltään lapsipotilaiksi), joilla on uusiutunut/resistentti B-solu ALL -diagnoosi ja jotka saivat tisagenlecleucel-infuusion, TAI

  4. Mitä tahansa sukupuolta olevat, 18–25-vuotiaat potilaat (nimetty aikuisiksi) - joilla on uusiutunut/refraktaarinen B-solu ALL -diagnoosi ja jotka ovat saaneet tisagenlecleucel-infuusiota, TAI

    Diffuse Large B-solu Lymfooman (DBLCL) osallistujille:

  5. Mitä tahansa sukupuolta olevat 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat, joilla on diagnosoitu uusiutunut/refraktorinen diffuusi suuri B-solulymfooma ja jotka ovat saaneet tisagenlecleucel-infuusiota.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka eivät suostuneet tietojen keräämiseen.
  2. Potilaat, jotka saivat tisagenlecleucel-infuusiota osana interventiotutkimusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL)
Lapset/nuoret aikuiset potilaat, joilla on uusiutunut/refraktorinen B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia ja jotka saivat tisagenlecleucel-infuusiota
Muut: tisagenlecleucel
Tulevaisuuden havainnointitutkimus. Hoitomäärää ei ole. Potilaat, joille on määrätty tisagenlecleucelia kaupallisessa ympäristössä tai spesifikaation ulkopuolella (OOS), voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen
Diffuusi suuri B-solulymfooma (DLBCL)
Aikuiset potilaat, joilla on uusiutunut/refraktorinen diffuusi suuri B-solulymfooma, jotka saivat tisagenlecleucel-infuusiota
Muut: tisagenlecleucel
Tulevaisuuden havainnointitutkimus. Hoitomäärää ei ole. Potilaat, joille on määrätty tisagenlecleucelia kaupallisessa ympäristössä tai spesifikaation ulkopuolella (OOS), voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen
Follikulaarinen lymfooma (FL)
Mitä tahansa sukupuolta olevat 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat, joilla on uusiutunut/refraktorinen follikulaarinen lymfooma ja jotka ovat saaneet tisagenlecleucel-infuusiota.
Muut: tisagenlecleucel
Tulevaisuuden havainnointitutkimus. Hoitomäärää ei ole. Potilaat, joille on määrätty tisagenlecleucelia kaupallisessa ympäristössä tai spesifikaation ulkopuolella (OOS), voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvasteen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

Kokonaisvasteen kesto (DOR) koskee vain potilaita, joiden paras kokonaisvaste oli joko

  • CR tai PR potilaille, joilla on lymfooma, tai
  • CR tai CRi potilaille, joilla on ALL.

DOR määritellään ajaksi ensimmäisen dokumentoidun sairausvasteen päivämäärästä (täydellinen vaste (CR) tai PR potilailla, joilla on lymfooma, ja täydellinen remissio (CR) tai CRi potilailla, joilla on ALL), sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, päivämäärään ensimmäinen dokumentoitu eteneminen tai ensimmäinen dokumentoitu relapsi käyttöaiheen mukaan tai perussairauden vuoksi kuolinpäivään.

Jos potilaalla ei ole etenemistä/relapsia tai kuolemaa taustasairauden vuoksi (määritelty tämän tuloksen tapahtumaksi) ennen tietojen katkaisua, DOR sensuroidaan viimeisen arvioinnin päivämääränä aikaisintaan sensurointiin tai ennen sitä. tapahtuma.
Jopa 15 vuotta
Relapse-free survival (RFS)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

RFS mitataan ajalla ensimmäisen dokumentoidun sairauden vasteen (CR tai CRi) päivämäärästä uusiutumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan ALL-potilailla.

Jos potilaalla ei ole uusiutumista tai kuolemaa mistään syystä ennen tietojen katkaisua, RFS sensuroidaan viimeisen riittävän arvioinnin päivämääränä aikaisinta sensurointitapahtumaa edeltävänä päivänä.
Jopa 15 vuotta
Tapahtumaton eloonjääminen (EFS) KAIKILLE potilaille
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
EFS on aika ensimmäisen tisagenlecleucel-infuusion päivämäärästä hoidon epäonnistumiseen, uusiutumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin, B-solu ALL -potilailla.
Jopa 15 vuotta
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) DLBCL-potilaille
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

PFS määritellään ajaksi ensimmäisen infuusion päivämäärästä tapahtumapäivään, joka määritellään ensimmäiseksi dokumentoiduksi lymfooman etenemiseksi tai mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi. Jos potilaalla ei ole ollut tapahtumaa, etenemisvapaa eloonjääminen sensuroidaan viimeisen riittävän arvioinnin päivämääränä.

Jos potilaalla ei ole etenemistä tai kuolemaa ennen tietojen katkaisua, PFS sensuroidaan viimeisen riittävän arvioinnin päivämääränä aikaisinta sensuuritapahtumaa tai ennen sitä.
Jopa 15 vuotta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Kokonaiseloonjäämisaika on aika ensimmäisen tisagenlecleucel-infuusion päivämäärästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Jos potilas on elossa viimeisen kontaktin päivämääränä tietojen katkaisuhetkellä tai sitä ennen, käyttöjärjestelmä sensuroidaan viimeisen kontaktin päivämääränä.
Jopa 15 vuotta
Kaikkien potilaiden lukumäärä, joilla hematologinen toipuminen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

Hematologisen toipumisen päivämäärät (eli absoluuttisen neutrofiilien määrän (ANC) ja verihiutaleiden palautumisen päivämäärät) kerätään.

ANC-saanto määritellään ANC-arvoksi ≥ 0,5 × 109/L (500/mm^3) kolmelle peräkkäiselle laboratorioarvolle, jotka on saatu eri päivinä. ANC:n palautumispäivämäärä on päivämäärä, jolloin ensimmäinen 3 peräkkäisestä laboratorioarvosta on, kun ANC on ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR).

Ensimmäinen päivämäärä kolmesta peräkkäisestä laboratorioarvosta, jotka on saatu eri päivinä, jolloin verihiutaleiden määrä oli ≥ 20 × 109/l, tulee kirjata. On varmistettava, että verihiutaleiden siirtoja ei ole annettu 7 päivää ennen tätä päivämäärää (CIBMTR).
Jopa 15 vuotta
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

Kokonaisvasteprosentti määritellään niiden osallistujien kokonaisosuutena, jotka osoittavat joko parhaan kokonaisvasteen (BOR) täydellisistä tai osittaisista vasteista, ja niiden potilaiden osuus, joilla on CR/PR tai CR/CRi ALL-potilailla, raportoidaan yhdessä sen 95 % CI.

KAIKILLE osallistujille BOR määritellään CR:ksi tai CRi:ksi National Comprehensive Cancer Networkin (NCCN) ohjeiden ja aikaisempien ohjeiden (Appelbaum et al 2007) mukaisesti (Cheson et al 2003).

Lymfoomien osalta BOR määritellään CR:ksi tai PR:ksi Chesonin vastekriteerien (Cheson et al 2007) ja Luganon luokituksen (Cheson et al 2016) mukaisesti.
Jopa 15 vuotta
MRD negatiivinen kokonaisvasteprosentti
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Niiden B-solujen ALL-potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat parhaan kokonaisvasteen (BOR) CR:n tai CRi:n ja joilla on Minimaalinen jäännössairaus (MRD) -negatiivinen luuydin, annetaan 95 %:n luottamusvälillä.
Jopa 15 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erityisen kiinnostavien SAE- ja AE-tapausten tyyppi ja esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Erityisen kiinnostavien SAE- ja AE-tapausten (mukaan lukien sekundaariset pahanlaatuiset kasvaimet) tyyppi ja esiintyvyys kerätään
Jopa 15 vuotta
CRS:n ja ICANS:n ilmaantuvuus ja vakavuus HTLV 1- ja 2-positiivisilla potilailla verrattuna HTLV 1- ja 2-negatiivisiin potilaisiin
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

Sytokiinin vapautumisoireyhtymän (CRS) ja immuuniefektorisoluihin liittyvän neurotoksisuusoireyhtymän (ICANS) esiintyvyys ja vakavuus ihmisen T-solulymfotrooppisen viruksen (HTLV) 1- ja 2-positiivisilla potilailla verrattuna HTLV 1- ja 2-negatiivisiin potilaisiin.

CRS AE:n protokolla noudattaa American Society of Transplant and Cellular Therapy (ASTCT) CRS Consensus Grading -luokitusta.

ICANS AE:n protokolla noudattaa myös ASTCT-konsensusta. Joka määrittää immuuniefektorisoluihin liittyvän enkefalopatian (ICE Score) aikuisille/nuorille ja Cornell Assessment of Pediatric Delirium (CAPD) -arvioinnin alle 12-vuotiaille lapsipotilaille
Jopa 15 vuotta
Raskausluvut
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Raskausluvut kerätään
Jopa 15 vuotta
Potilaiden määrä, joilla on varmistettu sekundaarinen pahanlaatuisuusdiagnoosi
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Potilaiden lukumäärä, joilla on vahvistettu sekundaarinen pahanlaatuisuusdiagnoosi, kerätään
Jopa 15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 23. marraskuuta 2043

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 23. marraskuuta 2043

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCTL019BBR02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa