Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Tisagenlecleucel u brazylijskich pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną lub rozlanym chłoniakiem z dużych komórek B

5 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii tisagenlecleucelem u brazylijskich pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną lub rozlanym chłoniakiem z dużych komórek B: 15-letnie prospektywne badanie rejestrowe na dwóch kohortach

To badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia będzie wieloośrodkowym, nieinterwencyjnym, prospektywnym badaniem kohortowym.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikującymi się uczestnikami będą pacjenci pediatryczni (<18 lat) i dorośli (w wieku 18 lat lub starsi) z nowotworami złośliwymi z komórek B, którzy otrzymywali tisagenlecleucel w warunkach komercyjnych lub poza specyfikacją (OOS) w Brazylii. Będziemy gromadzić dane prospektywnie i uzupełniać brakujące informacje retrospektywnym gromadzeniem danych, gdy będzie to konieczne.

Przewiduje się, że w ciągu 5 lat do kohorty zostanie włączonych około 200 pacjentów, w tym co najmniej 100 pacjentów z chłoniakiem, którzy otrzymywali tisagenlecleucel w leczeniu nawrotowego/opornego na leczenie chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL).

Ponieważ jest to badanie nieinterwencyjne, niniejszy protokół nie wymaga podawania badanego leku ani stosowania kwestionariuszy. Badanie będzie składać się z „okresu poprzedzającego infuzję” i „okresu obserwacji po infuzji” przez maksymalnie 15 lat po infuzji tisagenlecleucelu. Wszyscy pacjenci będą obserwowani aż do śmierci lub ostatniej zaplanowanej wizyty, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Na potrzeby badania fazy „przed infuzją” i „kontynuacja po infuzji” definiuje się jako:

  • „Preinfuzja” obejmuje informacje pacjenta od momentu postawienia diagnozy aż do chwili tuż przed infuzją tisagenlecleucelu.
  • Informacje „Obserwacja po infuzji” obejmują wszelkie informacje od infuzji tisagenlecleucelu począwszy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 01409-902
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brazylia, 01509-010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Salvador, BA, Brazylia, 41253-190
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Belo Horizonte
      • Minas Gerais, Belo Horizonte, Brazylia, 34006-059
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazylia, 81520-060
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 01323-900
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 04544-000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana będzie obejmowała dzieci i dorosłych pacjentów w wieku 0-25 lat z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową oraz dorosłych pacjentów w wieku ≥ 18 lat z nawrotowym/opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu w warunkach komercyjnych lub poza specyfikacją.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać następujące kryteria:

  1. Pacjenci otrzymujący infuzję tisagenlecleucelu w warunkach komercyjnych lub poza specyfikacją (OOS) ORAZ

  2. Przed udziałem w badaniu należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę ORAZ

    Dla uczestników ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL):

  3. Pacjenci dowolnej płci w wieku 0-17 lat (nazwani pediatrami) z rozpoznaniem nawrotowej/opornej na leczenie ALL z komórek B, którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu LUB

  4. Pacjenci dowolnej płci, w wieku 18-25 lat (nazwani dorosłymi) - z rozpoznaniem nawrotowej/opornej na leczenie ALL z komórek B, którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu, LUB

    Dla uczestników rozlanego chłoniaka z dużych komórek B (DBLCL):

  5. Pacjenci dowolnej płci w wieku 18 lat lub starsi, u których zdiagnozowano nawracającego/opornego na leczenie chłoniaka rozlanego z dużych komórek B i którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy nie wyrazili zgody na gromadzenie danych.
  2. Pacjenci, którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu w ramach jakiegokolwiek interwencyjnego badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)
Dzieci/młodzi dorośli pacjenci z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową, którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu
Inny: tisagenlecleucel
Prospektywne badanie obserwacyjne. Nie ma przydziału leczenia. Do udziału w tym badaniu kwalifikują się pacjenci, którym przepisano tisagenlecleucel w warunkach komercyjnych lub poza specyfikacją (OOS).
Rozlany chłoniak z dużych komórek B (DLBCL)
Dorośli pacjenci z nawracającym/opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy otrzymali infuzję tisagenlecleucelu
Inny: tisagenlecleucel
Prospektywne badanie obserwacyjne. Nie ma przydziału leczenia. Do udziału w tym badaniu kwalifikują się pacjenci, którym przepisano tisagenlecleucel w warunkach komercyjnych lub poza specyfikacją (OOS).
Chłoniak grudkowy (FL)
Pacjenci dowolnej płci, w wieku 18 lat lub starsi, z nawrotowym/opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym, którzy otrzymali tisagenlecleucel w infuzji.
Inny: tisagenlecleucel
Prospektywne badanie obserwacyjne. Nie ma przydziału leczenia. Do udziału w tym badaniu kwalifikują się pacjenci, którym przepisano tisagenlecleucel w warunkach komercyjnych lub poza specyfikacją (OOS).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania ogólnej odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Do 15 lat

Czas trwania ogólnej odpowiedzi (DOR) dotyczy tylko pacjentów, u których najlepsza ogólna odpowiedź na chorobę wyniosła:

  • CR lub PR dla pacjentów z chłoniakami lub
  • CR lub CRi dla pacjentów z ALL.

DOR zostanie zdefiniowany jako czas od daty pierwszej udokumentowanej odpowiedzi na chorobę (całkowitej odpowiedzi (CR) lub PR w przypadku pacjentów z chłoniakami i całkowitej remisji (CR) lub CRi w przypadku pacjentów z ALL), w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub pierwszego udokumentowanego nawrotu zgodnie ze wskazaniem lub do daty zgonu z powodu choroby podstawowej.

W przypadku, gdy pacjent nie ma progresji/nawrotu lub zgonu z powodu choroby podstawowej (zdefiniowanej jako zdarzenie dla tego wyniku) przed datą odcięcia danych, DOR zostanie ocenzurowany w dniu ostatniej oceny w dniu lub przed najwcześniejszą cenzurą wydarzenie.
Do 15 lat
Przeżycie bez nawrotów (RFS)
Ramy czasowe: Do 15 lat

RFS mierzy się na podstawie czasu od daty pierwszej udokumentowanej odpowiedzi na chorobę jako CR lub CRi do nawrotu choroby lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny u WSZYSTKICH pacjentów.

W przypadku, gdy pacjent nie ma nawrotu lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny przed odcięciem danych, RFS zostanie ocenzurowany w dniu ostatniej odpowiedniej oceny w dniu najwcześniejszego zdarzenia cenzurującego lub przed nim.
Do 15 lat
Przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) dla WSZYSTKICH pacjentów
Ramy czasowe: Do 15 lat
EFS to czas od daty pierwszego wlewu tisagenlecleucelu do niepowodzenia leczenia, nawrotu choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co wystąpiło wcześniej, u pacjentów z ALL z komórek B.
Do 15 lat
Przeżycie bez progresji choroby (PFS) u pacjentów z DLBCL
Ramy czasowe: Do 15 lat

PFS definiuje się jako czas od daty pierwszego wlewu do daty zdarzenia określanego jako pierwsza udokumentowana progresja chłoniaka lub zgon z dowolnej przyczyny. Jeśli pacjent nie miał zdarzenia, przeżycie wolne od progresji jest cenzurowane na dzień ostatniej odpowiedniej oceny.

W przypadku, gdy pacjent nie ma progresji ani zgonu przed odcięciem danych, PFS zostanie ocenzurowany w dniu ostatniej odpowiedniej oceny w dniu najwcześniejszego zdarzenia cenzurującego lub przed nim.
Do 15 lat
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do 15 lat
Całkowity czas przeżycia to czas od daty pierwszego wlewu tisagenlecleucelu do daty śmierci z jakiegokolwiek powodu. W przypadku, gdy pacjent żyje w dniu ostatniego kontaktu w dniu lub przed datą odcięcia danych, OS jest cenzurowane w dniu ostatniego kontaktu.
Do 15 lat
Liczba ALL pacjentów z wyzdrowieniem hematologicznym
Ramy czasowe: Do 15 lat

Zostaną zebrane daty regeneracji hematologicznej (tj. daty bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) i liczby płytek krwi).

Odzyskiwanie ANC definiuje się jako ANC ≥ 0,5 × 109/l (500/mm^3) dla 3 kolejnych wartości laboratoryjnych uzyskanych w różnych dniach. Data wyzdrowienia ANC to data pierwszej z 3 kolejnych wartości laboratoryjnych, w których ANC wynosi ≥ 0,5 × 109/l (CIBMTR).

Należy zapisać pierwszą datę z 3 kolejnych wyników badań laboratoryjnych uzyskanych w różnych dniach, w których liczba płytek krwi wynosiła ≥ 20 × 109/l. Należy upewnić się, że przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających tę datę nie wykonano transfuzji płytek krwi (CIBMTR).
Do 15 lat
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do 15 lat

Ogólny współczynnik odpowiedzi zostanie zdefiniowany jako całkowity odsetek uczestników wykazujących najlepszą ogólną odpowiedź (BOR) w postaci odpowiedzi całkowitej lub częściowej oraz odsetek pacjentów z BOR typu CR/PR lub CR/CRi w przypadku pacjentów ALL zostanie zgłoszony wraz z to 95% CI.

W przypadku WSZYSTKICH uczestników BOR zostanie zdefiniowany jako CR lub CRi zgodnie z wytycznymi National Comprehensive Cancer Network (NCCN) i wcześniejszymi wytycznymi (Appelbaum i in. 2007) (Cheson i in. 2003).

W przypadku chłoniaków BOR zostanie zdefiniowany jako CR lub PR zgodnie z kryteriami odpowiedzi Cheson (Cheson i in. 2007) oraz klasyfikacją Lugano (Cheson i in. 2016).
Do 15 lat
Ogólny odsetek odpowiedzi negatywnych w przypadku MRD
Ramy czasowe: Do 15 lat
Odsetek pacjentów z ALL z limfocytów B, którzy osiągnęli najlepszą ogólną odpowiedź (BOR) w postaci CR lub CRi z ujemnym wynikiem w szpiku kostnym z minimalną chorobą resztkową (MRD), będzie podany z 95% CI.
Do 15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rodzaj i częstotliwość SAE i AE o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Do 15 lat
Zostaną zebrane rodzaje i częstość występowania SAE i AE o szczególnym znaczeniu (w tym wtórnych nowotworów złośliwych).
Do 15 lat
Częstość występowania i nasilenie CRS i ICANS wśród pacjentów z HTLV 1 i 2 dodatnimi w porównaniu z HTLV 1 i 2 ujemnymi
Ramy czasowe: Do 15 lat

Częstość występowania i ciężkość zespołu uwalniania cytokin (CRS) i zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu immunologicznego (ICANS) wśród pacjentów z ludzkim wirusem limfotropowym limfocytów T (HTLV) 1 i 2 dodatnich w porównaniu z HTLV 1 i 2 ujemnymi.

W przypadku CRS AE protokół będzie zgodny z klasyfikacją CRS uzgodnioną przez Amerykańskie Towarzystwo Transplantacji i Terapii Komórkowej (ASTCT).

W przypadku ICANS AE protokół będzie również zgodny z konsensusem ASTCT. Który ustala wynik encefalopatii związanej z komórkami efektorowymi układu immunologicznego (wynik ICE) dla dorosłych/młodzieży oraz ocenę Cornell Assessment of Pediatric Delirium (CAPD) dla dzieci w wieku poniżej 12 lat
Do 15 lat
Wskaźniki ciąż
Ramy czasowe: Do 15 lat
Zostaną zebrane wskaźniki ciąż
Do 15 lat
Liczba pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem wtórnych nowotworów złośliwych
Ramy czasowe: Do 15 lat
Zbierana będzie liczba pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem wtórnych nowotworów złośliwych
Do 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 listopada 2043

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 listopada 2043

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCTL019BBR02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj