Estudio de efectividad y seguridad de tisagenlecleucel en pacientes brasileños con leucemia linfoblástica aguda o linfoma difuso de células B grandes

La duración de la respuesta global (DOR) se aplica solo a los pacientes cuya mejor respuesta global a la enfermedad fue:

• CR o PR para pacientes con linfomas, o
• CR o un CRi para pacientes con ALL.

La RDR se definirá como el tiempo desde la fecha de la primera respuesta documentada de la enfermedad (Respuesta Completa (CR) o PR para pacientes con linfomas, y Remisión Completa (CR) o CRi para pacientes con ALL), lo que ocurra primero, hasta la fecha de primera progresión documentada o primera recaída documentada según la indicación, o hasta la fecha de la muerte debido a la enfermedad subyacente.

En caso de que un paciente no tenga progresión/recaída o muerte debido a una enfermedad subyacente (definida como el evento para este resultado) antes del corte de datos, la DOR se censurará en la fecha de la última evaluación en o antes de la censura más temprana. evento.

RFS se mide por el tiempo desde la fecha de la primera respuesta documentada de la enfermedad como CR o CRi hasta la recaída o muerte por cualquier causa en TODOS los pacientes.

En caso de que un paciente no tenga una recaída o muerte por cualquier causa antes del corte de datos, la RFS se censurará en la fecha de la última evaluación adecuada en o antes del primer evento de censura.

La SLP se define como el tiempo desde la fecha de la primera infusión hasta la fecha del evento definido como la primera progresión documentada de linfoma o muerte por cualquier causa. Si un paciente no ha tenido un evento, la supervivencia libre de progresión se censura a la fecha de la última evaluación adecuada.

En caso de que un paciente no tenga progresión o muerte antes del corte de datos, la SLP se censurará en la fecha de la última evaluación adecuada en o antes del primer evento de censura.

Se recopilarán las fechas de la recuperación hematológica (es decir, las fechas del recuento absoluto de neutrófilos (ANC) y la recuperación de plaquetas).

La recuperación de ANC se define como un ANC de ≥ 0,5 × 109/L (500/mm^3) para 3 valores de laboratorio consecutivos obtenidos en días diferentes. La fecha de recuperación de ANC es la fecha del primero de 3 valores de laboratorio consecutivos donde el ANC es ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR).

Se debe registrar la primera fecha de los 3 valores de laboratorio consecutivos obtenidos en días diferentes donde el recuento de plaquetas fue ≥ 20 × 109/L. Se debe asegurar que no se administraron transfusiones de plaquetas durante los 7 días inmediatamente anteriores a esta fecha (CIBMTR).

La tasa de respuesta general se definirá como la proporción total de participantes que exhiben la mejor respuesta general (BOR) de respuestas completas o parciales y la proporción de pacientes con BOR de CR/PR o CR/CRi para TODOS los pacientes se informará junto con su IC del 95%.

Para TODOS los participantes, el BOR se definirá como CR o CRi de acuerdo con las pautas de la Red Nacional Integral del Cáncer (NCCN) y pautas anteriores (Appelbaum et al 2007) (Cheson et al 2003).

Para los linfomas, el BOR se definirá como CR o PR de acuerdo con los criterios de respuesta de Cheson (Cheson et al 2007) y la clasificación de Lugano (Cheson et al 2016).

Incidencia y gravedad del síndrome de liberación de citocinas (CRS) y el síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS) entre pacientes con virus linfotrópico de células T humanas (HTLV) 1 y 2 positivos frente a pacientes con HTLV 1 y 2 negativos.

Para CRS AE, el protocolo seguirá la calificación de consenso CRS de la Sociedad Estadounidense de Trasplante y Terapia Celular (ASTCT).

Para ICANS AE, el protocolo también seguirá el consenso de ASTCT. Que establece el Inmune efector Cell-associated Encephalopathy (ICE Score) para adultos/adolescentes y Cornell Assessment of Pediatric Delirium (CAPD) para pacientes pediátricos menores de 12 años