Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Tisagenlecleucel bei brasilianischen Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie oder diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom

Die Dauer des Gesamtansprechens (DOR) gilt nur für Patienten, deren bestes Gesamtansprechen auf die Erkrankung entweder:

• CR oder PR für Patienten mit Lymphomen oder
• CR oder CRi für Patienten mit ALL.

DOR wird definiert als die Zeit vom Datum des ersten dokumentierten Ansprechens auf die Krankheit (Complete Remission (CR) oder PR für Patienten mit Lymphomen und Complete Remission (CR) oder CRi für Patienten mit ALL), je nachdem, was zuerst eintritt, bis zum Datum von erste dokumentierte Progression oder erster dokumentierter Rückfall je nach Indikation oder bis zum Todestag aufgrund der Grunderkrankung.

Falls bei einem Patienten vor dem Datenschnitt keine Progression/Rückfall oder Tod aufgrund einer Grunderkrankung (definiert als das Ereignis für dieses Ergebnis) auftritt, wird DOR zum Datum der letzten Bewertung am oder vor der frühesten Zensur zensiert Veranstaltung.

RFS wird anhand der Zeit vom Datum des ersten dokumentierten Ansprechens auf die Krankheit als CR oder CRi bis zum Rückfall oder Tod jeglicher Ursache bei ALL-Patienten gemessen.

Falls ein Patient vor dem Datenschnitt keinen Rückfall oder Tod aus irgendeinem Grund hat, wird RFS zum Datum der letzten angemessenen Bewertung am oder vor dem frühesten Zensurereignis zensiert.

PFS ist definiert als die Zeit vom Datum der ersten Infusion bis zum Datum des Ereignisses, definiert als das erste dokumentierte Fortschreiten des Lymphoms oder Tod aus irgendeinem Grund. Wenn bei einem Patienten kein Ereignis aufgetreten ist, wird das progressionsfreie Überleben zum Datum der letzten angemessenen Bewertung zensiert.

Falls bei einem Patienten vor dem Datenschnitt keine Progression oder Tod auftritt, wird das PFS zum Datum der letzten angemessenen Bewertung am oder vor dem frühesten Zensurereignis zensiert.

Daten der hämatologischen Erholung (d. h. Daten der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) und der Thrombozyten-Erholung) werden gesammelt.

Die ANC-Wiederfindung ist definiert als eine ANC von ≥ 0,5 × 109/l (500/mm^3) für 3 aufeinanderfolgende Laborwerte, die an verschiedenen Tagen erhalten wurden. Das Datum der ANC-Erholung ist das Datum des ersten von 3 aufeinanderfolgenden Laborwerten, bei denen die ANC ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR) ist.

Das erste Datum der 3 aufeinanderfolgenden Laborwerte, die an verschiedenen Tagen erhalten wurden und an denen die Thrombozytenzahl ≥ 20 × 109/l betrug, sollte aufgezeichnet werden. Es sollte sichergestellt werden, dass in den 7 Tagen unmittelbar vor diesem Datum (CIBMTR) keine Thrombozytentransfusionen verabreicht wurden.

Die Gesamtansprechrate wird als der Gesamtanteil der Teilnehmer definiert, die entweder das beste Gesamtansprechen (BOR) mit vollständigem oder teilweisem Ansprechen aufweisen, und der Anteil der Patienten mit BOR von CR/PR oder CR/CRi für ALLE Patienten wird zusammen mit angegeben Es liegt bei 95 % KI.

Für ALLE Teilnehmer wird der BOR gemäß den Richtlinien des National Comprehensive Cancer Network (NCCN) und früheren Richtlinien (Appelbaum et al. 2007) (Cheson et al. 2003) als CR oder CRi definiert.

Bei Lymphomen wird der BOR gemäß den Cheson-Antwortkriterien (Cheson et al. 2007) und der Lugano-Klassifikation (Cheson et al. 2016) als CR oder PR definiert.

Inzidenz und Schweregrad des Zytokinfreisetzungssyndroms (CRS) und des Immuneffektorzell-assoziierten Neurotoxizitätssyndroms (ICANS) bei Human T-cell Lymphotropic Virus (HTLV) 1 und 2 positiven versus HTLV 1 und 2 negativen Patienten.

Für CRS AE folgt das Protokoll dem CRS Consensus Grading der American Society of Transplant and Cellular Therapy (ASTCT).

Für ICANS AE folgt das Protokoll ebenfalls dem ASTCT-Konsens. Die die Immuneffektorzell-assoziierte Enzephalopathie (ICE Score) für Erwachsene/Jugendliche und die Cornell-Bewertung des pädiatrischen Deliriums (CAPD) für pädiatrische Patienten unter 12 Jahren festlegt