Studio sull'efficacia e sulla sicurezza di Tisagenlecleucel in pazienti brasiliani con leucemia linfoblastica acuta o linfoma diffuso a grandi cellule B

La durata della risposta globale (DOR) si applica solo ai pazienti la cui migliore risposta globale alla malattia è stata:

• CR o PR per i pazienti con linfomi, o
• CR o CRi per i pazienti con ALL.

DOR sarà definito come il tempo dalla data della prima risposta di malattia documentata (risposta completa (CR) o PR per i pazienti con linfomi e remissione completa (CR) o CRi per i pazienti con LLA), a seconda di quale evento si verifichi per primo, alla data di prima progressione documentata o prima recidiva documentata secondo l'indicazione, o fino alla data del decesso dovuto alla malattia di base.

Nel caso in cui un paziente non abbia progressione/recidiva o morte a causa della malattia di base (definita come l'evento per questo risultato) prima del cut-off dei dati, il DOR sarà censurato alla data dell'ultima valutazione o prima della prima censura evento.

La RFS è misurata dal tempo dalla data della prima risposta di malattia documentata come CR o CRi alla ricaduta o alla morte per qualsiasi causa in tutti i pazienti.

Nel caso in cui un paziente non abbia ricadute o morte per qualsiasi causa prima del taglio dei dati, RFS sarà censurato alla data dell'ultima valutazione adeguata o prima del primo evento di censura.

La PFS è definita come il tempo dalla data della prima infusione alla data dell'evento definito come la prima progressione documentata di linfoma o morte per qualsiasi causa. Se un paziente non ha avuto un evento, la sopravvivenza libera da progressione viene censurata alla data dell'ultima valutazione adeguata.

Nel caso in cui un paziente non abbia progressione o morte prima del taglio dei dati, la PFS sarà censurata alla data dell'ultima valutazione adeguata o prima del primo evento di censura.

Verranno raccolte le date del recupero ematologico (ovvero, le date della conta assoluta dei neutrofili (ANC) e del recupero piastrinico).

Il recupero dell'ANC è definito come un ANC ≥ 0,5 × 109/L (500/mm^3) per 3 valori di laboratorio consecutivi ottenuti in giorni diversi. La data del recupero dell'ANC è la data del primo di 3 valori di laboratorio consecutivi in ​​cui l'ANC è ≥ 0,5 × 109/L (CIBMTR).

Deve essere registrata la prima data dei 3 valori di laboratorio consecutivi ottenuti in giorni diversi in cui la conta piastrinica era ≥ 20 × 109/L. Dovrebbe essere assicurato che non siano state somministrate trasfusioni di piastrine per i 7 giorni immediatamente precedenti questa data (CIBMTR).

Il tasso di risposta globale sarà definito come la proporzione totale di partecipanti che mostrano la migliore risposta complessiva (BOR) di risposte complete o parziali e la percentuale di pazienti con BOR di CR/PR o CR/CRi per i pazienti ALL verrà riportata insieme a il suo IC al 95%.

Per TUTTI i partecipanti, il BOR sarà definito come CR o CRi in conformità con le linee guida del National Comprehensive Cancer Network (NCCN) e le linee guida precedenti (Appelbaum et al 2007) (Cheson et al 2003).

Per i linfomi, il BOR sarà definito come CR o PR in conformità con i criteri di risposta di Cheson (Cheson et al 2007) e la classificazione di Lugano (Cheson et al 2016).

Incidenza e gravità della sindrome da rilascio di citochine (CRS) e della sindrome da neurotossicità associata a cellule immunitarie (ICANS) tra i pazienti con virus linfotropico a cellule T umane (HTLV) 1 e 2 positivi rispetto a HTLV 1 e 2 pazienti negativi.

Per CRS AE il protocollo seguirà il CRS Consensus Grading dell'American Society of Transplant and Cellular Therapy (ASTCT).

Per ICANS AE il protocollo seguirà anche il consenso ASTCT. Che stabilisce l'Immune effector Cell-associated Encephalopathy (ICE Score) per adulti/adolescenti e la valutazione Cornell del delirio pediatrico (CAPD) per i pazienti pediatrici sotto i 12 anni