Исследование эффективности и безопасности тисагенлеклейсела у бразильских пациентов с острым лимфобластным лейкозом или диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомой

Продолжительность общего ответа (DOR) применяется только к пациентам, у которых наилучший общий ответ на заболевание был:

• CR или PR для пациентов с лимфомами или
• CR или CRi для пациентов с ALL.

DOR будет определяться как время от даты первого задокументированного ответа на заболевание (полный ответ (CR) или PR для пациентов с лимфомами и полная ремиссия (CR) или CRi для пациентов с ALL), в зависимости от того, что наступит раньше, до даты первое задокументированное прогрессирование или первый задокументированный рецидив в соответствии с показаниями или до даты смерти от основного заболевания.

В случае, если у пациента нет прогрессирования/рецидива или смерти из-за основного заболевания (определяемого как событие для этого исхода) до прекращения сбора данных, DOR будет подвергаться цензуре на дату последней оценки или до самой ранней цензуры. событие.

RFS измеряется временем от даты первого задокументированного ответа на заболевание как CR или CRi до рецидива или смерти по любой причине у ВСЕХ пациентов.

В случае, если у пациента не было рецидива или смерти по какой-либо причине до прекращения сбора данных, RFS будет подвергаться цензуре на дату последней адекватной оценки или до самого раннего события цензурирования.

ВБП определяется как время от даты первой инфузии до даты события, определяемого как первое задокументированное прогрессирование лимфомы или смерть по любой причине. Если у пациента не было событий, выживаемость без прогрессирования оценивается по дате последней адекватной оценки.

В случае, если у пациента нет прогрессирования или смерти до прекращения сбора данных, ВБП будет подвергаться цензуре на дату последней адекватной оценки или до самого раннего события цензурирования.

Будут собраны даты гематологического восстановления (т. е. даты абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) и восстановления тромбоцитов).

Восстановление АЧН определяется как АЧН ≥ 0,5 × 109/л (500/мм^3) для 3 последовательных лабораторных значений, полученных в разные дни. Датой восстановления ANC является дата первого из 3 последовательных лабораторных значений, при которых ANC составляет ≥ 0,5 × 109/л (CIBMTR).

Должна быть зарегистрирована первая дата трех последовательных лабораторных значений, полученных в разные дни, когда количество тромбоцитов было ≥ 20 × 109/л. Следует убедиться, что переливание тромбоцитов не проводилось в течение 7 дней, непосредственно предшествующих этой дате (CIBMTR).

Общая частота ответа будет определяться как общая доля участников, демонстрирующих лучший общий ответ (BOR) из полных или частичных ответов, а доля пациентов с BOR CR/PR или CR/CRi для ВСЕХ пациентов будет сообщаться вместе с это 95% ДИ.

Для ВСЕХ участников BOR будет определяться как CR или CRi в соответствии с рекомендациями Национальной комплексной онкологической сети (NCCN) и предыдущими рекомендациями (Appelbaum et al 2007) (Cheson et al 2003).

Для лимфом BOR будет определяться как CR или PR в соответствии с критериями ответа Чесона (Cheson et al 2007) и классификацией Лугано (Cheson et al 2016).

Частота и тяжесть синдрома высвобождения цитокинов (CRS) и синдрома нейротоксичности, связанной с иммунными эффекторными клетками (ICANS) среди Т-клеточных лимфотропных вирусов человека (HTLV) 1 и 2 положительных по сравнению с HTLV 1 и 2 отрицательными пациентами.

Для CRS AE протокол будет соответствовать согласованной оценке CRS Американского общества трансплантологии и клеточной терапии (ASTCT).

Для ICANS AE протокол также будет следовать консенсусу ASTCT. Он устанавливает шкалу энцефалопатии, ассоциированной с иммунными эффекторными клетками (оценка ICE), для взрослых/подростков и Корнелльскую оценку педиатрического делирия (CAPD) для детей младше 12 лет.