Evaluering af udviklingen af livskvalitet i relation til naso-sinus-symptomatologi under behandling med CFTE-modulatorer hos børn i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose med kompatibel mutation (MUCOSINTRIO)
Evaluering af udviklingen af livskvalitet i relation til naso-sinus-symptomatologi under behandling med CFTR-modulatorer hos børn i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose med kompatibel mutation
Cystisk fibrose er en multiorgansygdom. Det skyldes oftest en genetisk mutation, delta F508-mutationen, som forhindrer ekspressionen af CFTR-proteinet 'régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique). Hvis den dårlige prognose for sygdommen er korreleret til lungeskaden, observerer vi på naso-sinus-niveau en betydelig funktionel påvirkning med kroniske rhino-sinusale skader, der kan ændre patienternes livskvalitet. Ud over denne funktionelle påvirkning tyder nogle undersøgelser på, at disse kroniske naso-sinus-angreb er involveret i skabelsen af et bakteriel reservoir, der er sekundært ansvarlig for pulmonal kolonisering og derfor delvist ansvarlig for sygdommens dårlige prognose.
De kliniske og parakliniske undersøgelser kan bruges til at bestemme omfanget af disse lidelser. Deres funktionelle påvirkning kan vurderes ved hjælp af livskvalitetsspørgeskemaer såsom SN-5-skalaen.
Behandling med CFTR-modulatorer hos patienter med mutationer, der er kompatible med behandlingen, ser ud til at ændre deres vitale prognose. Den videnskabelige begrundelse for denne behandling består i at genoprette aktiviteten af CFTR-proteinet, hvilket muliggør genvinding af den hydroelektrolytiske balance af slimhinderne og dermed reducere viskositeten af de biologiske væsker. De forskellige udførte undersøgelser viser alle en dramatisk forbedring af pulmonale parametre under behandling med meget begrænset toksicitet.
En markedsføringstilladelse for denne behandling er blevet udstedt på det europæiske marked for patienter over 18 år i 2020, for børn over 12 år i 2021, og vil snart blive udstedt til børn mellem 6 og 11 år.
Da patofysiologien ved lunge- og nasosinuspåvirkning er ens, og da denne behandling vil blive markedsført til børn mellem 6 og 11 år, forventer vi en forbedring af rhino-sinus-symptomatologien. Til dato har kliniske undersøgelser primært fokuseret på pulmonale resultater. Der er kun få publikationer, der omhandler udviklingen af nasosinus symptomatologi under behandling, og ingen om den pædiatriske population.
Målet med vores undersøgelse er at evaluere udviklingen af naso-sinusal symptomatologi under behandling med CFTR-modulatorer hos børn i alderen 6 til 11 år. Dette vil give os mulighed for at bekræfte eller afvise interessen for disse behandlinger i de ekstrapulmonale manifestationer af sygdommen.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrig, 69500
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn mellem 6 og 11 år
- Kompatibel genotype og patient behandlet med KAFTRIO (behandlingsstart er uafhængig af denne undersøgelse)
Ekskluderingskriterier:
- Afvisning af barnet eller indehaveren af forældremyndigheden til at deltage i undersøgelsen.
- Barn, der ikke er tilsluttet et socialsikringssystem og er under juridisk beskyttelse
- Indehaver af forældremyndigheden, der ikke behersker det franske sprog
Sekundære ekskluderingskriterier:
- Sinusoperation i observationsperioden
- Dårlig tolerance af behandlingen (pneumologisk udtalelse)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
CFTR modulator gruppe
Børn mellem 6 og 11 år, der vil blive behandlet af CFTR-modulatorer.
|
Introduktion af CFTR-modulatorer af pneumologer til pneumologiske problemer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udvikling af livskvalitet, evalueret med SN-5 skala.
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
|
Analysen af det primære endepunkt er baseret på analysen af en kvantitativ variabel, den gennemsnitlige SN-5-score for hele populationen, før og et år efter behandling. Denne statistiske analyse er baseret på en sammenligning af to gennemsnit: den gennemsnitlige SN-5-score før behandling og den gennemsnitlige SN-5-score et år efter behandling hos 90 patienter. I tidligere undersøgelser, efter ekstern validering, er en ændring på mindst 0,57 point i SN-5-scoren brugt som en tærskel for at overveje mindst en lille klinisk ændring |
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 69HCL22_0836
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .