En behandlingsprotokol til støtte for pleje af børn og unge med fibroserende interstitiel lungesygdom (ILD)

Inklusionskriterier:

• Patienter, der ikke er kvalificerede eller ude af stand til at deltage i det igangværende 1199-0378-forsøg.
• Børn og unge 6 til 17 år på Visit 1.
• Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke og samtykke, hvor det er relevant, i overensstemmelse med International Council on Harmonization-Good Clinical Practice (ICH-GCP) og lokal lovgivning forud for optagelse i forsøget.
• Mandlige eller kvindelige patienter. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal bekræfte, at seksuel afholdenhed er standardpraksis og fortsættes indtil 3 måneder efter sidste lægemiddelindtagelse, eller være klar og i stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i henhold til ICH M3 (R2), der resulterer i en lav fejlrate på mindre end 1 % om året, når den anvendes konsekvent og korrekt, i kombination med én barrieremetode, fra 28 dage før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling, under behandlingen og indtil 3 måneder efter sidste lægemiddelindtagelse. Seksuel afholdenhed er defineret som afholdenhed fra enhver seksuel handling, der kan resultere i graviditet. En liste over præventionsmetoder, der opfylder disse kriterier, findes i forældreinformationen og i protokollen.
• Patienter med tegn på fibroserende interstitiel lungesygdom (ILD) på højopløsningscomputertomografi (HRCT) inden for 12 måneder efter besøg 1 som vurderet og dokumenteret af investigator.

Yderligere inklusionskriterier for bestemmelse af fibroserende ILD på HRCT er defineret i protokollen.

• Patienter med Forced Vital Capacity (FVC) % forudsagde ≥25 % ved besøg 1.

• Patienter med klinisk signifikant sygdom ved besøg 1, vurderet af investigator:

  • Fanscore >3

  • Dokumenteret bevis for klinisk progression over tid baseret på enten

    • et 5-10 % relativ fald i FVC % forudsagt ledsaget af forværrede symptomer, eller
    • et ≥10 % relativ fald i FVC % forudsagt, eller
    • øget fibrose på HRCT, eller
    • andre mål for klinisk forværring, der tilskrives progressiv lungesygdom (f.eks. øget iltbehov, nedsat diffusionskapacitet).

Eksklusionskriterier

• Patienter, der skal eller ønsker at fortsætte med at indtage begrænset medicin eller ethvert lægemiddel, der anses for at kunne forstyrre den sikre gennemførelse af programmet.
• Er i øjeblikket tilmeldt et andet afprøvningsudstyr eller lægemiddelprogram, eller mindre end 30 dage efter afslutningen af ​​et andet forsøgsudstyr eller lægemiddelprogram(er) eller modtagelse af anden(e) undersøgelsesbehandling(er). Dette gælder ikke for nintedanib.
• Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide, mens de er i programmet.
• Aspartattransaminase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >1,5 x øvre normalniveau (ULN) ved besøg 1.
• Bilirubin >1,5 x ULN ved besøg 1.
• Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
• Patienter med underliggende kronisk leversygdom (Child Pugh A, B eller C leverinsufficiens) ved besøg 1.
• Anden forsøgsbehandling modtaget inden for 1 måned eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er størst, men ≥1 uge) før besøg 1.

Yderligere udelukkelseskriterier gælder.