Een behandelprotocol ter ondersteuning van de zorg voor kinderen en adolescenten met fibroserende interstitiële longziekte (ILD)

Inclusiecriteria:

• Patiënten die niet in aanmerking komen of niet kunnen deelnemen aan de lopende 1199-0378-studie.
• Kinderen en jongeren van 6 tot 17 jaar bij Bezoek 1.
• Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming en instemming, indien van toepassing, in overeenstemming met de International Council on Harmonization-Good Clinical Practice (ICH-GCP) en lokale wetgeving voorafgaand aan toelating tot het onderzoek.
• Mannelijke of vrouwelijke patiënten. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten bevestigen dat seksuele onthouding de standaardpraktijk is en zal worden voortgezet tot 3 maanden na de laatste medicijninname, of bereid en in staat zijn om een ​​zeer effectieve methode van anticonceptie te gebruiken volgens ICH M3 (R2) die resulteert in een laag faalpercentage van minder dan 1% per jaar bij consistent en correct gebruik, in combinatie met één barrièremethode, vanaf 28 dagen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, tijdens de behandeling en tot 3 maanden na de laatste medicijninname. Seksuele onthouding wordt gedefinieerd als onthouding van elke seksuele handeling die kan leiden tot zwangerschap. Een lijst met anticonceptiemethoden die aan deze criteria voldoen, vindt u in de informatie voor ouders en in het protocol.
• Patiënten met bewijs van fibroserende interstitiële longziekte (ILD) op hoge resolutie computertomografie (HRCT) binnen 12 maanden na bezoek 1 zoals beoordeeld en gedocumenteerd door de onderzoeker.

Verdere opnamecriteria voor de bepaling van fibroserende ILD op HRCT zijn gedefinieerd in het protocol.

• Patiënten met geforceerde vitale capaciteit (FVC) % voorspeld ≥25% bij bezoek 1.

• Patiënten met een klinisch significante ziekte bij bezoek 1, zoals beoordeeld door de onderzoeker:

  • Fanscore >3

  • Gedocumenteerd bewijs van klinische progressie in de tijd op basis van een van beide

    • een relatieve daling van 5-10% in voorspelde FVC%, vergezeld van verergerende symptomen, of
    • een relatieve daling van ≥10% in FVC % voorspeld, of
    • verhoogde fibrose op HRCT, of
    • andere maatstaven voor klinische verslechtering toegeschreven aan progressieve longziekte (bijv. verhoogde zuurstofbehoefte, verminderde diffusiecapaciteit).

Uitsluitingscriteria

• Patiënten die beperkte medicijnen moeten of willen blijven gebruiken of medicijnen waarvan wordt aangenomen dat ze het veilige verloop van het programma kunnen verstoren.
• Momenteel ingeschreven in een ander onderzoeksapparaat of medicijnprogramma, of minder dan 30 dagen sinds het beëindigen van een ander onderzoeksapparaat of medicijnprogramma of het ontvangen van andere onderzoeksbehandeling(en). Dit geldt niet voor nintedanib.
• Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het programma.
• Aspartaattransaminase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALT) >1,5 x bovengrens van normaal (ULN) bij bezoek 1.
• Bilirubine >1,5 x ULN bij bezoek 1.
• Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
• Patiënten met een onderliggende chronische leveraandoening (Child Pugh A, B of C leverinsufficiëntie) bij bezoek 1.
• Andere experimentele therapie ontvangen binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden (wat langer is dan ≥1 week) voorafgaand aan bezoek 1.

Verdere uitsluitingscriteria zijn van toepassing.