Protokół leczenia wspomagający opiekę nad dziećmi i młodzieżą z włókniącą śródmiąższową chorobą płuc (ILD)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci, którzy nie kwalifikują się lub nie mogą uczestniczyć w trwającym badaniu 1199-0378.
• Dzieci i młodzież w wieku od 6 do 17 lat na Wizycie 1.
• Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda i zgoda, w stosownych przypadkach, zgodnie z Międzynarodową Radą ds. Harmonizacji — Dobrej Praktyki Klinicznej (ICH-GCP) i lokalnymi przepisami przed dopuszczeniem do badania.
• Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą potwierdzić, że abstynencja seksualna jest standardową praktyką i będzie kontynuowana do 3 miesięcy po ostatnim przyjęciu leku lub być gotowe i zdolne do stosowania wysoce skutecznej metody kontroli urodzeń zgodnie z ICH M3 (R2), która skutkuje niski wskaźnik niepowodzeń wynoszący mniej niż 1% rocznie, przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu, w połączeniu z jedną metodą barierową, od 28 dni przed rozpoczęciem badanego leczenia, w trakcie leczenia i do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniego leku. Abstynencja seksualna jest definiowana jako abstynencja od wszelkich aktów seksualnych, które mogą skutkować ciążą. Wykaz metod antykoncepcji spełniających te kryteria znajduje się w informacji dla rodziców oraz w protokole.
• Pacjenci z objawami włókniejącej choroby śródmiąższowej płuc (ILD) w tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości (HRCT) w ciągu 12 miesięcy od wizyty 1, zgodnie z oceną i dokumentacją badacza.

Dalsze kryteria włączenia do oznaczania włóknienia ILD w HRCT są określone w protokole.

• Pacjenci z natężoną pojemnością życiową (FVC) % wartości należnej ≥25% podczas wizyty 1.

• Pacjenci z klinicznie istotną chorobą podczas wizyty 1, według oceny badacza:

  • Wynik fanów > 3

  • Udokumentowane dowody postępu klinicznego w czasie na podstawie jednego z nich

    • przewidywany względny spadek FVC% o 5-10% wraz z pogorszeniem objawów, lub
    • ≥10% względny spadek przewidywanego % FVC, lub
    • zwiększone zwłóknienie w HRCT lub
    • inne wskaźniki pogorszenia stanu klinicznego przypisywane postępującej chorobie płuc (np. zwiększone zapotrzebowanie na tlen, zmniejszona zdolność dyfuzji).

Kryteria wyłączenia

• Pacjenci, którzy muszą lub chcą kontynuować przyjmowanie leków podlegających ograniczeniom lub leków, które mogą zakłócać bezpieczne prowadzenie programu.
• Obecnie zapisany do innego eksperymentalnego programu dotyczącego urządzenia lub leku lub mniej niż 30 dni od zakończenia innego eksperymentalnego programu dotyczącego urządzenia lub programu dotyczącego leków lub otrzymania innego eksperymentalnego leczenia. Nie dotyczy to nintedanibu.
• Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajść w ciążę podczas udziału w programie.
• Transaminaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >1,5 x górny poziom normy (GGN) podczas wizyty 1.
• Bilirubina >1,5 x GGN podczas wizyty 1.
• Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
• Pacjenci z przewlekłą chorobą wątroby (niewydolność wątroby A, B lub C wg klasyfikacji Child-Pugh) podczas wizyty 1.
• Inna eksperymentalna terapia otrzymana w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy, ale ≥1 tydzień) przed Wizytą 1.

Obowiązują dalsze kryteria wykluczenia.