Un protocolo de tratamiento para apoyar la atención de niños y adolescentes con enfermedad pulmonar intersticial (EPI) fibrosante

Criterios de inclusión:

• Pacientes que no son elegibles o no pueden participar en el ensayo 1199-0378 en curso.
• Niños y adolescentes de 6 a 17 años en la Visita 1.
• Consentimiento informado por escrito firmado y fechado y asentimiento, cuando corresponda, de acuerdo con el Consejo Internacional de Armonización-Buenas Prácticas Clínicas (ICH-GCP) y la legislación local antes de la admisión al ensayo.
• Pacientes masculinos o femeninos. Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben confirmar que la abstinencia sexual es una práctica estándar y continuará hasta 3 meses después de la última ingesta de medicamentos, o estar listas y ser capaces de usar un método anticonceptivo altamente efectivo según ICH M3 (R2) que resulte en una baja tasa de falla de menos del 1 % por año cuando se usa de manera constante y correcta, en combinación con un método de barrera, desde 28 días antes del inicio del tratamiento del estudio, durante el tratamiento y hasta 3 meses después de la última toma del fármaco. La abstinencia sexual se define como la abstinencia de cualquier acto sexual que pueda resultar en un embarazo. En la información para padres y en el protocolo se proporciona una lista de métodos anticonceptivos que cumplen con estos criterios.
• Pacientes con evidencia de enfermedad pulmonar intersticial (ILD) fibrosante en tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) dentro de los 12 meses de la Visita 1 según lo evaluado y documentado por el investigador.

En el protocolo se definen otros criterios de inclusión para la determinación de ILD fibrosante en HRCT.

• Pacientes con capacidad vital forzada (FVC) % predicho ≥25% en la visita 1.

• Pacientes con enfermedad clínicamente significativa en la Visita 1, según la evaluación del investigador:

  • Puntuación de fans >3

  • Evidencia documentada de progresión clínica a lo largo del tiempo basada en

    • una disminución relativa del 5 al 10 % en el % de FVC predicha acompañada de un empeoramiento de los síntomas, o
    • una disminución relativa de ≥10 % en el % de CVF previsto, o
    • aumento de la fibrosis en la TCAR, o
    • otras medidas de empeoramiento clínico atribuidas a la enfermedad pulmonar progresiva (p. ej., mayor requerimiento de oxígeno, disminución de la capacidad de difusión).

Criterio de exclusión

• Pacientes que deban o deseen continuar con la ingesta de medicamentos restringidos o cualquier droga que se considere probable que interfiera con la conducción segura del programa.
• Actualmente inscrito en otro dispositivo de investigación o programa de drogas, o menos de 30 días desde que finalizó otro dispositivo de investigación o programa de drogas o recibió otro tratamiento de investigación. Esto no se aplica a nintedanib.
• Mujeres que están embarazadas, amamantando o que planean quedar embarazadas mientras están en el programa.
• Aspartato transaminasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) >1,5 x el nivel superior normal (LSN) en la visita 1.
• Bilirrubina >1.5 x LSN en la Visita 1.
• Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
• Pacientes con enfermedad hepática crónica subyacente (insuficiencia hepática Child Pugh A, B o C) en la Visita 1.
• Otra terapia en investigación recibida dentro de 1 mes o 5 vidas medias (lo que sea mayor pero ≥1 semana) antes de la Visita 1.

Se aplican otros criterios de exclusión.